Рубрика «это интересно», или Какие научные прорывы ожидают нас в 2014 году?

Трансгенные обезьяны

Созданием трансгенных организмов сегодня не удивить никого. Но ученые работают над масштабами: несколько исследовательских групп, включая генетика Эрика Сасаки (Erika Sasaki) и биолога стволовых клеток Хидэюки Окано (Hideyuki Okano) из Университета Кейо (Keio University) в Токио, планируют создать в 2014 г. трансгенных приматов с иммунодефицитом или нарушениями в работе мозга.

В настоящее время в научном мире известны примеры создания трансгенных приматов, однако по сей день ученые использовали метод добавления генов, основывающийся на технологии вирусного встраивания генов. Этот метод имеет некоторые недостатки, и в полной мере назвать проведенные ранее эксперименты успешными нельзя.

Безусловно, такие эксперименты могут затронуть многие этические вопросы, но их проведение позволит ученым подойти ближе к пониманию механизма заболеваний, для которых сегодня нет эффективной терапии. Многие ученые возлагают большие надежды на то, что обезьяны со встроенными человеческими генами будут более подходящей моделью для исследования нарушений, выявляемых у людей. Также ученые верят, что создание таких лабораторных моделей позволит улучшить фундаментальные знания в области нейрофизиологии, изучить сложные нейронные связи, лежащие в основе поведенческих реакций, которые отсутствуют у более простых организмов.

Исследования иммунодефицитов или патологии мозга в экспериментах на мышах не всегда позволяют получить информацию, применимую для патологических состояний людей. Вероятно, работы по созданию трансгенных приматов будут проводиться с использованием нового метода генной инженерии — CRISPR, который стал популярным в 2013 г.

Нейронные чудеса

Нейробиолог Мигель Николелис (Miguel Nicolelis) из Университета Дюка (Северная Каролина) разработал контролируемый мозгом экзоскелет (особый костюм с твердым каркасом), который, как ожидается, позволит лицам с повреждениями спинного мозга вернуть двигательную активность. Так, ожидается, что первый церемониальный удар по мячу на Чемпионате мира по футболу 2014 г. в Бразилии совершит парализованный подросток, который выйдет на поле в этом роботизированном костюме. Помимо этого проекта, объединившего несколько крупных научных центров, в настоящее время проводятся другие исследования в области нейробиологии. Ученые активно работают над проектом, связанным с «переподключением» мозга. То есть, соединением в обход поврежденных участков нервной системы парализованных участков тела с контролирующими их иннервацию участками мозга, без использования роботизированных приспособлений или экзоскелета. Конечно, такие проекты сегодня многим могут показаться чем-то сродни отрывку из научно-фантастической книги, но хочется верить, что уже в обозримом будущем они найдут практическое воплощение в жизнь.

Инновационные лекарственные средства

Одним из направлений, к которому будет приковано внимание мировой общественности в 2014 г., являются клинические исследования, в рамках которых проводится изучение 2 видов терапии на основании антител. Их отличительной чертой является особый механизм действия: они призваны стимулировать иммунную систему человека и убивать опухолевые клетки с помощью естественных сил организма. Эти кандидаты в препараты (ниволумаб и ламбролизумаб) блокируют белки, которые не позволяют человеческим Т-лимфоцитам атаковать опухолевые клетки. В уже проведенных клинических исследованиях эти молекулы продемонстрировали более высокий уровень ответа по сравнению с ипимумабом (схожая терапия, лонч которой состоялся в 2011 г.), применяемым для терапии меланомы в поздних стадиях. Более подробно ознакомиться с инновациями в сфере фармации можно в «Еженедельнике АПТЕКА» № 2 (923) от 13 января 2014 г.

Надежда на излечение ВИЧ

В 2013 г. две исследовательские группы продемонстрировали, что нейтрализующие антитела широкого спектра действия, воздействующие на различные виды ВИЧ-инфицированных клеток, способны быстро очищать организм от ВИЧ-ассоциированного вируса. Данные исследования проводились на обезьянах. В текущем году ученые планируют изучить эффективность такой терапии у людей — носителей ВИЧ. Ожидается, что результаты исследований будут опубликованы осенью 2014 г.

Помимо этого, 2013 г. ознаменовался неким прогрессом в терапии ВИЧ. В настоящее время говорить об элиминации этой вирусной инфекции пока рано, но движение в этом направлении определенно есть. Так, ранее (в 2008 г.) науке стал известен случай излечения пациента от ВИЧ благодаря трансплантации костного мозга от донора, обладающего естественной резистентностью к ВИЧ (вследствие мутации). Этот случай получил название «берлинский пациент». В 2013 г. была опубликована информация о «функциональном» излечении ВИЧ у ребенка. В настоящее время ученые считают, что это достигнуто по причине получения ребенком интенсивной антиретровирусной терапии сразу после рождения. Сегодня клинические исследования по детальному изучению этого феномена находятся на стадии дизайна. Таким образом, вероятно, в текущем году внимание научного сообщества будет приковано к этой проблеме, и, возможно, совсем скоро появятся эффективные методы лечения.

Миниатюрный секвенсор

Определение последовательности таких биополимеров, как ДНК, РНК и белки, сегодня является крайне перспективной мишенью для диагностики наследственной патологии, создания инновационных лекарственных средств и других медицинских целей. Однако методы, которые позволяют это осуществлять, достаточно дорогостоящие и ресурсозатратные. Новая технология, которая быстро считывает последовательность ДНК, пропуская ее через специальный белковый комплекс (известный как биологическая нанопора), выйдет на рынок в 2014 г. после 10-летнего периода разработки. Компания «Oxford Nano-pore Technologies» планирует получить первые данные с одноразового секвенсора размером с карту памяти. Ожидается, что это устройство сможет считывать информацию с ДНК более длинных последовательностей по сравнению с аналогичными технологиями (это может быть полезно при расшифровке генетической информации, когда приходится работать со смешанными/загрязненными образцами). К тому же миниатюрный секвенсор, по задумке разработчиков, будет работать в режиме реального времени, то есть демонстрировать результаты сразу.

Регенерация стволовых клеток

Японская группа ученых в 2014 г. начнет проведение первых в мире клинических исследований, в которых будут изучаться индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (взрослые клетки, которые генетически перепрограммированы в эмбрио­нальноподобные клетки путем экспрессии генов и факторов, важных для определения свойств эмбриональных стволовых клеток). Конечно, ожидать получения в ближайшем будущем результатов, которые лягут в основу рутинной медицинской практики, не приходится. Биотехнологическая компания «Advanced Cell Technology» (Санта-Моника) сообщает о скорой публикации результатов двух исследований по применению эмбриональных стволовых клеток (единственные, получившие одобрение Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США). В этих исследованиях пациентам с неподдающейся лечению дегенеративной слепотой инъекционно вводили клетки сетчатки, полученные из стволовых клеток.

Наука — главный двигатель прогресса. Кто знает, может она изменит нашу жизнь уже завтра…

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!