FDA. Перспективность генной терапии под вопросом

Американским контролирующим органом — Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (FDA) было принято решение временно приостановить все эксперименты по генной терапии с использованием ретровирусов, которые, как предполагается, могут быть причиной развития осложнений у детей. Уже у второго ребенка, которому введение терапевтического гена позволило провести коррекцию иммунной системы, выявили опасное для жизни осложнение. В данном случае речь идет о лечении тяжелого Х-сцепленного комбинированного иммунодефицитного заболевания (X-SCID) — так называемого детского пузырькового синдрома («bubble baby syndrome»). Согласно используемому методу генной терапии, в гемопоэтические клетки с дефектным геном вносят нормальный ген с помощью ретровирусного вектора, который применяют в качестве средства доставки генетического материала. У детей грудного возраста с X-SCID дефект гена играет ведущую роль в развитии клеток белого ростка крови из стволовых клеток. Как правило, дети с такой патологией умирают вследствие осложнений инфекционных заболеваний в течение первого года жизни. Лечение, позволяющее увеличить продолжительность жизни, заключается в пересадке костного мозга.

По данным исследования, проведенного во Франции, в котором нормальный ген внедряли в стволовые клетки костного мозга пациентов с X-SCID, 9 из 11 детей были выписаны из больницы и могли вести сравнительно нормальный образ жизни. Три месяца назад у ребенка, который в раннем возрасте получил экспериментальное лечение и считался излеченным, был выявлен лейкозоподобный синдром. Исследования по генной терапии тяжелого комбинированного иммунодефицита были приостановлены во Франции и США. Однако не так давно началось проведение ряда экспериментов по замещению у больных детей дефектного гена на «здоровый» (таких экспериментов было осуществлено 27).

FDA намерено проводить оценку потенциальных рисков любой экспериментальной генной терапии упомянутых болезней. Во всяком случае, принимая во внимание два случая летального исхода, FDA настаивает на обязательном предоставлении любой информации о подобных экспериментах и возникновении побочных явлений вследствие их проведения. Временное приостановление исследований в области генной терапии отражает позицию FDA, которая заключается в подробном анализе произошедшего для оценки риска развития вышеуказанных осложнений. Полный список всех приостановленных исследований не приводится, но, как подтверждают эксперты FDA, в них принимали участие сотни пациентов.

Печальный исход экспериментов по генной терапии ставит под сомнение перспективность этого метода лечения иммунодефицитных состояний, с которым связывали большие надежды. В том случае, если альтернативных способов лечения конкретного заболевания не существует, FDA будет рассматривать вопрос о продолжении экспериментов в каждом отдельном случае. В целях оптимизации сроков получения исчерпывающих данных о вероятности продолжения дальнейших экспериментов FDA намерено продолжить тесное сотрудничество с Управлением по биотехнологической деятельности Национальных институтов здоровья США (National Institute of Health’s Office of Biotechnology Activities). В конце следующего месяца состоится совместное заседание, на котором будут обсуждаться причины развития последнего осложнения и метод ретровирусной генной терапии в целом.

По материалам официального сайта FDA