Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило препарат Rapamune (сиролимус) для терапии лимфангиолейомиоматоза — редкого заболевания легкого, которое зачастую развивается у женщин детородного возраста. Это первое лекарственное средство, одобренное для лечения этой редкой патологии.
Лимфангиолейомиоматоз характеризуется абнормальным ростом клеток гладкой мускулатуры, которые внедряются в ткани легкого, в том числе в дыхательные пути, кровеносные и лимфатические сосуды, что приводит к разрушению легкого. Вследствие этого развивается обструкция дыхательных путей, что ограничивает поступление кислорода в организм.
Это очень редкое заболевание. По данным Национальной медицинской библиотеки США (U.S. National Library of Medicine), распространенность патологии составляет 2–5 случаев на 1 млн женщин.
Данное лекарственное средство было впервые одобрено в 1999 г. в качестве иммуносупрессивного агента для предотвращения отторжения органов при трансплантации почек у пациентов в возрасте старше 13 лет.
Поскольку было продемонстрировано, что этот препарат может быть существенно эффективнее других доступных лекарств, ему был присвоен статус прорывной терапии (Breakthrough therapy).
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим