В США разрешено первое средство для применения при ПНГ

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 16 марта 2007 г. выдало разрешение на маркетинг Soliris^™ (экулизумаб, «Alexion Pharmaceuticals») — первого лекарственного средства для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ).

ПНГ является редкой формой приобретенной гемолитической анемии, приводящей к инвалидизации и ранней смерти. Экулизумаб классифицирован как средство для лечения редких заболеваний и является препаратом с новым действующим веществом, никогда ранее не получавшим разрешения на маркетинг (new molecular entity — NME). «Этот препарат предлагает альтернативу переливанию крови, которое способно помочь только небольшой части пациентов», — заявил д-р Стивен Галсон (Steven Galson), директор Центра по оценке и исследованиям лекарственных средств (Center for Drug Evaluation and Research — CDER) FDA.

Экулизумаб не излечивает ПНГ, но предотвращает разрушение эритроцитов, блокируя активность системы комплемента. Наиболее серьезной побочной реакцией при его применении являются менингококковые инфекции, развивающиеся на фоне иммуносупрессии. С целью снижения риска этих инфекций разработан план управления рисками, включающий в себя нанесение на этикетку препарата предупреждения в рамке о необходимости менингококковой вакцинации перед применением экулизумаба, выпуск руководства для пациентов, проведение образовательной программы для врачей. n

По материалам www.fda.gov