EMA одобрило первый орфанный препарат для заместительной терапии гипопаратиреоза

27 Лютого 2017 5:57 Поділитися

107908Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) предоставило условное одобрение на маркетинг лекарственного средства Natpar (паратиреоидный гормон), предназначенного для лечения пациентов с хроническим гипопаратиреозом, которые не могут эффективно контролировать данное заболевание с помощью стандартного метода лечения препаратами кальция и витамина D. Одобренное лекарственное средство является первым в своей группе, показано для заместительной терапии данного редкого заболевания. Механизм условного одобрения предназначен для расширения доступа пациентов к лекарственным средствам, которые удовлетворяют неудовлетворенные медицинские потребности.

Гипопаратиреоз — это заболевание, при котором паращитовидные железы вырабатывают слишком мало гормонов, в большинстве случаев из-за их повреждения во время операции. Это приводит к нарушениям кальциево-фосфорного гомеостаза (гипокальциемия, гиперфосфатемия), что влияет на нормальное функционирование нервов и мышц и сопровождается такими симптомами, как покалывание, мышечные спазмы, судороги и нарушения сердечного ритма. В долгосрочной перспективе неконтролируемый гипопаратиреоз может повышать риск возникновения переломов костей и отложения солей кальция в органах, в частности в почках, мозгу и хрусталике глаза.

Инъекции паратиреоидного гормона позволяют в какой-то степени восполнить недостаток данного гормона в организме пациентов с гипопаратиреозом, тем самым помогая нормализовать уровень кальция и фосфора в крови пациентов, которые плохо переносят стандартную терапию препаратами кальция и витамина D, или больных, у которых данное лечение неэффективно.

Профиль безопасности и эффективность Natpar были оценены в клиническом исследовании, в которое были включены 124 участника, рандомизированных на 2 группы. Участники получали Natpar или плацебо в дополнение к стандартному лечению гипопаратиреоза с помощью кальция и витамина D. Результаты исследования показали, что 54,8% участников, принимавших Natpar, удалось снизить употребляемые дозы кальция и витамина D более чем на 50% при сохранении приемлемого уровня кальция в крови по сравнению с 2,5% участников, получавших плацебо.

В рамках условной лицензии на маркетирование производитель Natpar обязан провести 26‑недельное клиническое исследование для дальнейшего изучения профиля безопасности и эффективности данного лекарственного средства, подтверждения графика приема препарата, оценки его влияния на симптомы заболевания и качество жизни пациентов. В данном исследовании также планируется анализ обмена кальция и фосфора в организме пациентов во время лечения Natpar.

Поскольку гипопаратиреоз отмечают редко, препарату Natpar был присвоен статус орфанного лекарственного средства. Присвоение данного статуса является ключевым инструментом для стимулирования разработки лекарств для пациентов с редкими заболеваниями в ЕС.

По материалам www.ema.europa.eu
Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті