Рынок орфанных препаратов: какие факторы обусловливают рост?

Несмотря на то что орфанные заболевания отмечают в популяции редко, количество орфанных препаратов на мировом рынке постоянно увеличивается, вместе с тем возрастает их доля в объеме продаж рецептурных лекарственных средств в денежном выражении. Это, в свою очередь, обусловливает и изменение расстановки сил среди игроков мирового рынка орфанных препаратов. Так, согласно отчету «Orphan Drug Report 2017» аналитической компании «Evaluate Pharma», если по итогам 2016 г. лавры лидера мирового рынка по объему продаж орфанных препаратов в денежном выражении принадлежали компании «Novartis», то к 2022 г. на данном посту ее, вероятно, сменит компания «Celgene». Таким образом, на мировом рынке орфанных препаратов есть место не только игрокам Большой Фармы, но и относительно небольшим компаниям и даже неизвестным ранее игрокам, которые следуют стратегии развития в данном сегменте. Более подробно об игроках рынка орфанных препаратов, самых продаваемых лекарственных средствах для лечения редких заболеваний и перспективных новинках этого направления можно будет узнать из данной публикации.

Для начала стоит напомнить, что единого широко принимаемого определения орфанных (редких) заболеваний не существует: некоторые определения полагаются на количество лиц с таким заболеванием, другие же могут включать иные факторы, например доступность лечения заболевания или возможность облегчения ее течения. Так, в США редким заболеванием считается патология, диагностированная менее чем у 200 тыс. человек, что составляет менее 6,4 пациента на 10 тыс. человек (из расчета, что население США составляет 314 млн человек). В странах ЕС под определение «орфанное заболевание» подпадают состояния, отмечаемые менее чем у 5 пациентов на 10 тыс. человек или у менее 250 тыс. больных при том, что население стран ЕС составляет 506 млн человек. Для сравнения в Японии заболевание считается орфанным, если оно выявлено у менее чем 50 тыс. человек (то есть менее 4 на 10 тыс.), из расчета, что население Японии составляет 128 млн человек.

Для того чтобы стимулировать развитие рынка орфанных препаратов и расширение возможностей лечения для пациентов с данными заболеваниями, регуляторные органы различных стран используют разные инструменты. Одним из наиболее популярных механизмов является продление срока патентной защиты на орфанные препараты, чтобы производители успели окупить вложенные в их разработку инвестиции. Кроме того, США предоставляет различные финансовые льготы компаниям, которые разрабатывают орфанные препараты. Среди прочего, таким компаниям полагается 50% налоговый кредит на R&D-расходы. Также правительство США дает гранты на проведение I–III фазы клинических исследований в размере 30 млн дол. США ежегодно, начиная с 2008 г.

Устойчивый и неумолимый рост мирового рынка орфанных лекарственных средств остается одной из наиболее важных тем в 4-м отчете аналитической компании «Evaluate Pharma», посвященном данному рынку. Существует мало сомнений в том, что страховщики будут продолжать покрывать расходы на орфанные препараты, поскольку они часто являются единственным вариантом лечения для пациентов с редкими заболеваниями и в настоящее время составляют относительно небольшую долю общих бюджетных расходов.

По данным аналитической компании «Evaluate Pharma», объем продаж орфанных препаратов в денежном выражении на мировом рынке будет уверенно увеличиваться в среднем на 11,1% в год за период 2016–2022 гг., что превышает данный показатель для рецептурных лекарственных средств, применяемых в большой популяции, более чем в 2 раза. Ожидается, что доход от продаж орфанных препаратов на мировом рынке практически удвоится с 2016 до 2022 г. и составит 209 млрд дол. к 2022 г. (рис. 1). В 2016 г. доход от продаж орфанных препаратов увеличился на 12,2%, до 114 млрд дол., по сравнению с 2015 г., тогда как данный показатель для рецептурных препаратов, применяемых в большой популяции, увеличился лишь на 2,4%.

Рис. 1

Объем продаж орфанных препаратов в денежном выражении на мировом рынке в 2012–2016 гг. и прогноз данного показателя до 2022 г. с указанием доли орфанных препаратов в объеме продаж рецептурных лекарственных средств

Интенсивный рост рынка и текущая готовность плательщиков приобретать орфанные препараты являются двумя основными причинами, по которым данный рынок становится все более привлекательным для некоторых крупнейших игроков отрасли. В результате 7 из 10 ведущих фармацевтических компаний по объему продаж орфанных препаратов в денежном выражении на мировом рынке являются глобальными игроками отрасли с широким продуктовым портфелем препаратов в различных нишевых показаниях.

Крупнейшие игроки мирового рынка орфанных препаратов

По прогнозам аналитической компании «Evaluate Pharma», в топ-5 фармацевтических компаний по объему продаж орфанных препаратов в денежном выражении на мировом рынке в 2016 г. вошли компании «Novartis», «Roche», «Celgene», «Bristol-Myers Squibb» и «Shire» (рис. 2).

Рис. 2

Топ-5 фармацевтических компаний по объему продаж орфанных препаратов на мировом рынке в денежном выражении в 2016 г. и прогноз данного показателя по итогам 2022 г.

Лидером по данному показателю стала компания «Novartis» с объемом продаж орфанных препаратов на мировом рынке в 2016 г. в размере 12,9 млрд дол. За ней следуют компания «Roche» с показателем в 10 млрд дол. и «Celgene» с показателем в 9,1 млрд дол.

Стоит отметить, что, по прогнозам, в 2022 г. позиции игроков в данном рейтинге изменятся и первенство в рейтинге перейдет компании «Celgene» с ожидаемым объемом продаж орфанных препаратов в 16,9 млрд дол. с приростом данного показателя в 2016–2022 гг. на уровне 11%. За ней будет следовать компания «Bristol-Myers Squibb» с прогнозируемым объемом продаж орфанных препаратов на мировом рынке в 2022 г. в 13,5 млрд дол. «Novartis» же переместится на 3-ю позицию рейтинга с анализируемым показателем в размере 12 млрд дол. Ожидается, что в 2022 г. доля топ-5 фармацевтических компаний по объему продаж орфанных препаратов в денежном выражении на мировом рынке составит почти ¹/₃ (30,6%) для данного рынка.

Значительный рывок в отношении увеличения дохода от продаж орфанных препаратов на мировом рынке, по прогнозам, совершит компания «AstraZeneca» со среднегодовым приростом данного показателя в 2016–2022 гг. в 57%! Ожидается, что за данный период компаниям «AbbVie», «Johnson&Johnson», «Merck&Co» также удастся добиться неплохих успехов на этом поприще с приростом объема продаж орфанных препаратов на мировом рынке, который в 2016–2022 гг. составит 31, 25 и 23% соответственно.

Следует отметить, что в разрезе терапевтических сфер применения большую долю занимают орфанные препараты для лечения редких онкологических заболеваний. Если же не учитывать данную группу лекарственных средств при анализе крупных игроков мирового рынка орфанных препаратов, то рейтинг топ-5 компаний по доходу от продаж орфанных препаратов в 2022 г. претерпит значительные изменения: лидером станет компания «Shire», за ней последуют «Alexion Pharmaceuticals», «Sanofi», «Vertex Pharmaceuticals» и «Biogen».

Какие продукты обеспечивают доход?

По прогнозам аналитической компании «Evaluate Pharma», доходы от продаж орфанного препарата Revlimid (леналидомид) составят 80% объема продаж компании «Celgene» на мировом рынке в 2022 г., а Opdivo (ниволумаб) — 68% объема продаж компании «Bristol-Myers Squibb». Причем ожидается, что Revlimid (леналидомид) займет лидирующую позицию в рейтинге топ-5 наиболее продаваемых орфанных препаратов на мировом рынке в 2022 г. с показателем в 13,556 млрд дол. (таблица). По итогам 2016 г. доход от продаж препарата Revlimid (леналидомид) на мировом рынке составил 6,974 млрд дол. Ему удалось возглавить рейтинг топ-5 наиболее продаваемых орфанных лекарственных средств в США по итогам 2016 г. с показателем в 4,417 млрд дол. Что же касается европейского рынка орфанных лекарственных средств, объем продаж препарата Revlimid (леналидомид) в 2016 г. составил 1,254 млрд дол. Ожидается, что ему удастся занять 2-ю строчку рейтинга топ-5 наиболее продаваемых орфанных препаратов в Европе в 2022 г.

К этому периоду лидером по объему продаж в денежном выражении на мировом рынке орфанных препаратов, по прогнозам компании «Evaluate Pharma», станет препарат Opdivo (ниволумаб) с показателем объема продаж в размере 2,435 млрд дол. По итогам 2016 г. доход от продаж данного лекарственного средства на европейском рынке составил 523 млн дол., а в США — 2,664 млрд дол.

Интересно, что среди прогнозируемой топ-5 наиболее продаваемых орфанных препаратов на мировом рынке в 2022 г. 4 продукта предназначены для лечения онкопатологии.

Стоит отметить, что затраты на орфанные препараты значительно превышают таковые на лекарственные средства для большой популяции пациентов. По данным компании «Evaluate Pharma», в 2016 г. в США в среднем затраты на 1 лекарственное средство для терапии орфанного заболевания в течение года у 1 пациента составили 140 443 дол., при том, что таковые на 1 препарат, не входящий в категорию орфанных, — 27 756 дол. Для сравнения в 2015 г. такие затраты составляли 140 352 и 26 405 дол. соответственно, что на 0,1 и 5,1% меньше, чем в 2016 г.

Тенденция к повышению стоимости лекарственных средств для пациентов (орфанных и неорфанных) прослеживается с 2012 г. Среднегодовой прирост средних затрат на 1 лекарственное средство в течение года у 1 пациента в 2012–2016 гг. составил 4,8% для орфанных препаратов и 10,4% — для лекарственных средств, не относящихся к орфанным. Средние затраты на 1 препарат для лечения заболевания у пациента в течение года определяли с учетом розничной стоимости лекарственного средства в исследуемый период. Анализ включал топ-100 орфанных и неорфанных препаратов по объему продаж в денежном выражении в США в 2016 г.

Ожидается, что к 2022 г. мировой рынок орфанных препаратов пополнится перспективными новинками, которым, по прогнозам, удастся добиться статуса блокбастера. К ним относят 3 продукта для лечения онкопатологии — KTE-C19 компании «Kite Pharma», нирапариб компании «TESARO, Inc.» и тремелимумаб компании «AstraZeneca», а также ланаделумаб компании «Shire» — кандидат в препараты, предназначенный для профилактики отека Квинке у больных с наследственной ангиодистрофией, продукт для лечения гемофилии типа А — эмицизумаб компании «Roche» и кандидат в препараты SD-809 компании «Тeva Pharmaceutical Industries Ltd.», предназначенный для лечение хореи, связанной с болезнью Хантингтона.

ИТОГИ

Таким образом, рынок орфанных препаратов представляет собой перспективное направление для развития фармацевтических компаний, причем как крупных, так и менее известных игроков фармацевтической отрасли. Этому значительно способствуют механизмы, внедренные регуляторными органами для поддержки R&D-деятельности компаний с целью разработки новых перспективных методов лечения редких заболеваний.Вероятно, благодаря этим усилиям мировой рынок орфанных лекарственных средств находится в фазе устойчивого роста, который, по прогнозам аналитиков, продлится как минимум до 2022 г.

За этот период увидят свет перспективные продукты, среди которых немало кандидатов в препараты, предназначенных для лечения редких видов онкологической патологии. Немаловажен тот факт, что затраты на орфанные препараты в разы превышают таковые на лекарственные средства для большой популяции пациентов. Это, в свою очередь, наряду с увеличением срока патентной защиты на орфанные препараты позволяет фармацевтическим компаниям окупать свои инвестиции, ведь у пациентов с редкими заболеваниями, как правило, нет выбора в методах лечения.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!