Своєрідним екскурсом у суть проблеми гемофілії став виступ Ірини Гартовської, голови Асоціації гематологів України, завідуючої відділенням гематології Київського обласного онкологічного диспансеру, доцента кафедри гематології та трансфузіології НМАПО ім. П.Л. Шупика. Експерт детально пояснила, які наслідки для здоров’я має гемофілія. За її словами, в Україні проживає близько 2,5 тис. хворих, у яких відсутній один із факторів згортання крові, що призводить до виникнення кровотеч (не лише внаслідок травм, а і спонтанно). Найчастіше у хворих на гемофілію пошкоджуються суглоби, що в тяжких випадках може призводити до інвалідності. Замісна терапія — єдиний метод лікування захворювання, що передбачає штучне введення фактору згортання крові, якого бракує в організмі.
І. Гартовська підкреслила, що проведення замісної терапії у розвинутих країнах — це справа держави, яка повинна забезпечувати всіх хворих необхідними препаратами. В Україні за останні 2 роки державне забезпечення ліками пацієнтів з гемофілією дещо погіршилося, проте вже у 2017 р. Міністерством охорони здоров’я України на закупівлю необхідних препаратів було виділено більше коштів, що дозволило розпочати проведення профілактичних заходів серед дітей з гемофілією з метою покращення якості їхнього життя. У Київській обл. такі заходи розпочали проводити серед дорослих пацієнтів з тяжкою формою захворювання для попередження госпіталізації, адже у таких пацієнтів до 10 разів на рік виникають тяжкі кровотечі, що потребують стаціонарного лікування. Для поширення цих заходів на всю територію України потрібно мати достатню кількість препаратів, що містять фактори згортання крові.
Євген Авер’янов, директор Київського міського науково-практичного центру діагностики та лікування хворих з патологією гемостазу, розкрив 3 аспекти гемофілії:
- медичний. Гемофілія — генетичне захворювання, і хворі з перших місяців після народження потребують адекватної замісної терапії специфічними препаратами. За відсутності лікування вже в підлітковому віці вражається опорно-рухова система: можуть розвиватися гемартрози, що призводить до деформації суглобів та порушення рухової функції. Лікування таких пацієнтів є вкрай складним, оскільки їхні суглоби зазнають тяжких ушкоджень. Навіть повна заміна суглобів не повертає пацієнтів до повноцінного життя;
- соціальний. Хворі на гемофілію з дитинства відчувають сильний біль, що призводить до зниження соціальної активності людини. При цьому при гемофілії можна приймати не всі знеболювальні ліки. Наприклад, нестероїдні протизапальні препарати впливають на функцію тромбоцитів і провокують шлунково-кишкові та ниркові кровотечі. Хворі на гемофілію можуть приймати наркотичні знеболювальні препарати, що часто має тяжкі соціальні наслідки: втрату працездатності та «випадання» із соціального життя;
- економічний. Препарати для лікування гемофілії мають високу вартість. Під час проведення замісної гемостатичної терапії пацієнти мають регулярно отримувати фактори згортання крові, яких бракує у них в організмі. Це попереджує виникнення спонтанних кровотеч та дозволяє зберегти високу активність. Проте таке лікування потребує значних фінансових затрат. За статистичними даними, лише 30% країн світу взмозі повністю забезпечити хворих на гемофілію препаратами, що містять фактори згортання крові. Економічна сторона проблеми наразі почала вирішуватися в Україні. Так, раніше було недостатньо ресурсів, навіть щоб пролікувати раптові кровотечі у хворих на гемофілію, проте у другій половині 2016 р. мешканці столиці, хворі на гемофілію, були забезпечені необхідними ліками за бюджетні кошти.
Є. Авер’янов підкреслив важливість виробництва препаратів для лікування гемофілії саме на території України, оскільки це стратегічно важливі лікарські засоби, необхідні для терапії не лише хронічних захворювань, а й поранень, наприклад, під час бойових дій.
На власному досвіді відчув усі проблеми, пов’язані з порушенням згортання крові, Іван Паранчук, фельдшер з Чернівецької обл., хворий на гемофілію. За його словами, держава забезпечує його препаратами для лікування захворювання не в повному обсязі, а жодна інша організація не надає підтримки. Купувати необхідні ліки за власні кошти хворий не взмозі. За відсутності препаратів, що містять фактори згортання крові, для лікування захворювання застосовують інші ліки, виготовлені з плазми крові (кріопреципітат).
Про перспективи вирішення проблеми гемофілії в Україні розповів Костянтин Ефименко, президент фармацевтичної компанії «Біофарма» — вітчизняного підприємства, що виробляє у тому числі і препарати з плазми крові, зокрема, фактор згортання крові VIII, що застосовується для лікування хворих на гемофілію. Компанія планує впродовж найближчих 10 років вирішити проблему даного захворювання в Україні, щоб кожен хворий на гемофілію міг бути соціально активним. К. Ефименко виділив 2 основні складові проблеми: виробничу й соціальну.
Для виробництва препаратів, що містять фактори згортання крові, необхідна якісна плазма, виробництво якої не можуть забезпечити рядові станції переливання крові. Для вирішення виробничих труднощів компанія планує у найближчих 5 років проінвестувати 40 млн дол. США у будівництво нового фракціонатора з виробництва препаратів плазми крові, у тому числі і факторів згортання крові. Наразі вже розпочато будівництво приміщення і здійснено передоплату обладнання на 20%. У цей же термін компанія планує виділити 5 млн дол. на розробку нових препаратів і проведення доклінічних випробувань та проінвестувати 10 млн дол. у будівництво центрів із забору плазми крові в Україні. Уже збудовано такий центр у Сумах, і він відповідає всім сучасним вимогам.
К. Єфименко відзначив, що у всьому світі лише 12 країн, у тому числі й Україна, мають виробництво препаратів, що містять фактори згортання крові. Компанія «Біофарма» планує за 5 років повністю забезпечити державу препаратами, що містять фактор згортання крові VIII, та в подальшому — ліками, що містять фактор згортання крові IX, а також постачати їх у Білорусію, Казахстан та Азербайджан.
Для вирішення соціальних труднощів, пов’язаних з гемофілією, компанія «Біофарма» планує протягом 10 років допомогти із забезпеченням необхідними тест-системами для діагностики патології та організувати навчання з діагностики для фахівців та контролю захворювання для пацієнтів.
У рамках прес-конференції президент компанії «Біофарма» передав Київському обласному центру гемофілії подарунок — тест-системи для визначення ступеня важкості гемофілії і препарати, що містять фактор згортання крові VIII у дозуванні 1 тис. МО, на суму приблизно 1 млн грн. Слід наголосити, що це один з перших прикладів в Україні, коли приватна компанія бере на себе зобов’язання вирішити питання гемофілії. Один із кроків у цьому напрямку — наміри компанії безкоштовно виділяти необхідні препарати хворим на гемофілію дітям (по 1–2 дитині в кожній області) до їх повноліття, про що президент компанії заявив на прес-конференції. На своєму прикладі компанія хоче показати, що вирішити проблему гемофілії в Україні важливо, та, що головне, можливо.