FDA одобрило генную терапию для лечения лейкоза

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) одобрило применение препарата генной терапии Kymriah для лечения пациентов с острым лимфобластным лейкозом в возрасте до 25 лет.

Это первое, одобренное в США лекарство для генной терапии. «Мы выходим на новый этап развития медицинских инноваций, имея возможность перепрограммировать клетки пациента так, чтобы они могли атаковать смертоносный рак, — отмечает комиссар FDA Скотт Готлиб (Scott Gottlieb). — Новые технологии, такие как генная и клеточная терапия, имеют потенциал кардинально изменить подходы к лечению и даже найти способ излечивать не поддающиеся на сегодня лечению заболевания».

Острый лимфобластный лейкоз — это онкологическое заболевание системы кроветворения, при котором производится избыточное количество аномальных незрелых клеток крови. Болезнь прогрессирует очень быстро. Сегодня это самый распространенный вид рака среди детей и подростков в США. По данным Национального института онкологии (The National­ Cancer Institute), в США ежегодно диагностируется более 3 тыс. новых случаев патологии у пациентов в возрасте до 20 лет.

Kymriah показан для лечения B-клеточного острого лимфобластного лейкоза при втором рецидиве или отсутствии ответа на первоначальное лечение (что происходит примерно у 15–20% пациентов).

Препарат вводится однократно. Каждая доза готовится для пациента индивидуально. Для этого используются его собственные Т-клетки, которые генетически модифицируют в лаборатории, добавляя к ним новый ген, содержащий гибридный белок — химерный антигенный рецептор (Chimeric­ Antigen Receptor — CAR). Затем клетки вводят обратно в организм пациента. После модификации Т-клетки пациента становятся способными распознавать и уничтожать раковые клетки. CAR направляет Т-клетки на борьбу с раковыми клетками, у которых есть B-лимфоцитарный антиген CD19 на поверхности.

Неудивительно, что стоимость терапии является высокой — 475 тыс. дол. США. В связи с этим рассматривается вариант заключения между плательщиком и производителем соглашения, согласно которому лечение будет оплачиваться только в случае, если терапия в течение месяца даст положительный результат.

Безопасность и эффективность Kymriah изучали в ходе клинических исследований, в которых участвовали 63 пациента. Общий показатель ремиссии за 3 мес составил 83%. Применение препарата может вызывать серьезные побочные эффекты, в частности синдром выброса цитокинов, а также неврологические явления, которые могут угрожать жизни пациента.

Среди возможных побочных эффектов — тяжелые инфекции, снижение кровяного давления (гипотензия), острое почечное повреждение, жар, снижение содержания кислорода в крови (гипоксия). Большинство симптомов проявляются в течение 22 дней после введения препарата. Чтобы исключить эти и другие риски лечения, FDA требует, чтобы персонал больниц, который будет проводить терапию, проходил специальную сертификацию и обучение.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!