Исследователи из Университета Флориды (University of Florida), США, разработали новую методику предупреждения или даже устранения процессов повреждения нейронов мозга, характерных для рассеянного склероза. Метод профилактики и лечения основывается на иммунотерапии и генетической модификации, что было успешно продемонстрировано на животной модели. Результаты их работы опубликованы в журнале «Molecular Therapy».
Рассеянный склероз — это хроническое заболевание, которое поражает головной и, реже, спинной мозг. Причиной возникновения заболевания является неправильная работа иммунитета, которая сочетается с повреждением гематоэнцефалического барьера, защищающего нейроны. Активные иммунные клетки проникают в мозг, разрушают миелиновую оболочку нервных волокон и приводят к образованию рубцов. При этом нервная ткань заменяется на соединительную, не способную к выработке и передаче нервных импульсов.
«Рассеянный» в данном случае означает то, что очаги болезни как бы разбросаны по всей нервной системе. А «склероз» — описывает характер нарушений в виде склерозированной рубцовой ткани, которая имеет вид бляшки различных размеров. Примечательно, что рассеянный склероз чаще поражает именно молодых людей, в возрасте от 20 до 50 лет. Известны случаи, когда рассеянный склероз выявляли у детей в возрасте 2 лет, а вот после 50 риск развития данного заболевания резко снижается.
Данная патология довольно распространена и занимает 2-е место среди причин оформления неврологической инвалидности у лиц молодого возраста (после травматических поражений). В среднем диагностируют 20–30 случаев болезни на 100 тыс. населения.
Один из авторов работы Брэд Хоффман (Brad Hoffman) рассказал, что их метод основан на подавлении активности иммунных клеток, которые распознают миелин как чужеродный элемент. Миелин является важным структурным компонентом нервного волокна, повышающим скорость передачи импульсов между нейронами.
Ученые установили, что в процессе развития рассеянного склероза наиболее активными являются Т-киллеры (подгруппа иммунных клеток), которые «атакуют» гликопротеин олигодендроцитов в составе миелина (myelin oligodendrocyte glycoprotein — MOG).
Чтобы ограничить данный процесс и защитить миелин, исследователи спроектировали вирус, содержащий в себе генетический код MOG, способный встраиваться в ДНК печени. Как результат, это позволило снизить активность Т-киллеров по отношению к нервной ткани мозга, частично переключив ее на печень.
При тестировании генной терапии на мышах с предрасположенностью к развитию рассеянного склероза исследователи установили, что это предотвратило развитие характерных неврологических симптомов у грызунов более чем на 7 мес. Кроме того, комбинированное лечение с иммуносупрессором рапамицином значительно снижало неврологический дефицит у животных с поздней стадией заболевания.
По мнению Б. Хоффмана, для создания препарата или вакцины для лечения пациентов с рассеянным склерозом потребуется не менее 5 лет подготовки к клиническим исследованиям. Дело в том, что генетическая модель для синтеза белка MOG у человека намного сложнее и разнообразнее, чем у мышей. Кроме того, требуется еще несколько лет для контроля состояния пролеченных животных, чтобы узнать, насколько эффективна генная терапия и насколько безопасны последствия синтеза MOG в печени у мышей в долгосрочной перспективе.
По материалам www.medicalnewstoday.com
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим