Комитет по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовал предоставить условное разрешение на продажу в ЕС Crysvita (буросумаб) — лекарственного средства для лечения X-сцепленной гипофосфатемии у детей в возрасте старше 1 года.
X-сцепленная гипофосфатемия является наследственным расстройством, характеризующимся низким уровнем фосфатов в крови. Фосфаты аномально перерабатываются в почках, что приводит к их потере в моче (истощение фосфатов) и размягчению и слабости костей (рахит). В большинстве случаев признаки и симптомы наследственного гипофосфатемического рахита развиваются в раннем детстве. Характерными особенностями являются прогрессирующие деформации ног с момента начала ходьбы, низкий рост, боль в костях и тяжелая зубная боль.
CHMP рекомендовал предоставить Crysvita (буросумаб) условное одобрение. Это один из регуляторных механизмов ЕС для содействия скорейшему доступу пациентов к лекарствам, которые обеспечивают неудовлетворенные медицинские потребности. В настоящее время нет одобренных лекарств для лечения X-сцепленной гипофосфатемии — редкого, хронического и изнурительного заболевания у детей. Большинство детей с данной патологией получают традиционную терапию, состоящую из нескольких ежедневных пероральных доз фосфатов и активных аналогов витамина D. Преимущества препарата Crysvita (буросумаб) заключаются в его способности уменьшать потерю фосфатов, повышать аномально низкие концентрации фосфатов в плазме крови, нормализовать другие метаболические изменения, уменьшать тяжесть течения рахита.
Рекомендация CHMP основана на 2 исследованиях II фазы. Основное исследование было проведено при участии 53 детей в возрасте 5–12 лет. У детей, получавших Crysvita (буросумаб), наблюдалось улучшение в отношении таких показателей, как уровень фосфатов в плазме крови и реабсорбция фосфатов в почках, а также уменьшение выраженности рахита, что было видно при радиографическом обследовании. Во втором исследовании при участии 13 пациентов в возрасте от 1 года до 4 лет, получавших Crysvita (буросумаб), были получены аналогичные результаты. Исходя из этого, CHMP принял решение о том, что эффективность препарата, достигающаяся у пациентов в возрастной группе 5–12 лет, может быть экстраполирована на пациентов в возрасте от 1 года до 4 лет. В рамках условного разрешения на маркетинг заявитель должен завершить 3 текущих исследования для дальнейшего изучения безопасности и эффективности лекарственного средства. Данные всех 3 исследований планируется представить до 2020 г.
Наиболее частыми побочными реакциями, наблюдаемыми при приеме Crysvita (буросумаб), были реакции в месте инъекции, головная боль и боль в конечностях. CHMP рекомендует, чтобы препарат Crysvita (буросумаб) назначался врачами, имеющими опыт в лечении пациентов с метаболическими заболеваниями костей.
По материалам www.ema.europa.eu
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим