Потенціал препаратів з доданою цінністю як частини пацієнторієнтованих інновацій

«Якщо ми перестанемо пропонувати нові рішення, щоб відповідати запитам споживачів і технологічному прогресу,
нас у будь-який час можуть витіснити з бізнесу». Джефф Рейкс
«Занепокоєння і незадоволеність — неодмінні умови подальшого прогресу». Томас Едісон

Причини появи препаратів з доданою цінністю або супергенериків

Безперервні інновації протягом усього життєвого циклу продукту — основа розвитку багатьох високотехнологічних наукомістких галузей. Еволюція мікрочипів, акумуляторних технологій, смартфонів тому приклад. Кожен новий виток надає поліпшений продукт із значними перевагами порівняно з попередньою версією.

Крім того, з появою все більшої кількості генериків на світовому фармацевтичному ринку, що підживлює феномен так званого патентного обвалу (patent cliff), конкуренція в сегменті неухильно зростає. Поява нових технологій дозволяє не тільки відтворити оригінатор, а часто навіть поліпшити, внаслідок чого з’являються генерики з доданою цінністю/вартістю або супергенерики (табл. 1).

Як правило, створення таких препаратів спрямоване на вирішення незадоволених медичних потреб. Для прикладу, незважаючи на наявність ефективних молекул для лікування астми та хронічної обструктивної хвороби легень (ХОЗЛ), часто низька результативність терапії пов’язана з низькою прихильністю пацієнтів до лікування, що, у свою чергу, призводить до підвищеного ризику госпіталізації, додаткових візитів до лікаря, застосування протимікробних препаратів або пероральних кортикостероїдів. Але якщо інвестувати більше часу і ресурсів для вивчення і розуміння цих ризиків, можна було б знайти рішення.

R&D-препаратів з доданою цінністю ґрунтується на знаннях про вже існуючі, вивченні незадоволених потреб пацієнтів і професіоналів охорони здоров’я, а також використанні сучасних технологій для перетворення відомих молекул з метою задоволення медичних потреб, які не могли бути вирішені 20 років тому.

За даними дослідження «A Digital Future For Value Added Medicines» аналітичної компанії «IQVIA», «покращують» в основному препарати, які на ринку вже давно, застосовуються в установах надання первинної медико-санітарної допомоги. Серед VAMs найбільше знеболювальних препаратів. Левова частка VAMs представлена в пероральній формі (у тому числі тривалої дії), а також парентеральній. На ринку препаратів з доданою цінністю домінує США. Високі темпи зростання демонструють ринки з економікою, що розвивається, зокрема група БРІКТМ (Бразилія, Росія, Індія, Китай, Туреччина, Мексика).

У чому виявляється додана цінність?

Додана цінність може виражатися в поліпшенні профілю ефективності, безпеки та переносимості, вдосконалення способу доставки/введення, застосування в комбінації з девайсом або послугою та сприяти підвищенню прихильності до лікування, поліпшенню результатів лікування та якості життя, підвищенню економічної ефективності (з точки зору співвідношення вартість-результативність).

За даними Асоціації «Medicines for Europe», препарати з доданою цінністю отримують шляхом:

• перепрофілювання (Repositioning) — знаходження іншого способу застосування препарату, який спочатку розроблявся для іншого показання. Класичним прикладом є широко відома історія з міжнародним непатентованим найменуванням (МНН) силденафіл, який спочатку розроблявся для лікування артеріальної гіпертензії, але пізніше був перепрофільований для лікування еректильної дисфункції. Інші приклади: перепрофілювання з хвороби Паркінсона на хворобу Альц­геймера (мемантин), серцево-судинних захворювань на онкологічну патологію (пропранолол), ВІЛ-інфекції на злоякісне новоутворення (плериксафор), хвороби Паркінсона на цукровий діабет 2-го типу (бромокриптин);
• зміни складу лікарського засобу/переробки рецептури або розробки іншої лікарської форми (Reformulation). Приклади: перехід із стандартного вивільнення активної речовини на швидке (бромокриптин), з внутрішньовенного способу введення (ін’єкції) на підшкірне (трастузумаб), з розчину для ін’єкцій на вже готову до застосування шприц-ручку (метотрексат), сублінгвальної таблетки на трансдермальний пластир (бупренорфін);
• поєднання двох або більше продуктів/послуг (Combination) — препарат + препарат, препарат + пристрій, препарат + послуга — для підвищення ефективності лікування, досягнення синергічного ефекту, зниження ризику помилок при самостійному введенні/прийомі без контролю лікаря, підвищенню зручності для пацієнта.

В аналітичному звіті «Assessing Person-Centered Therapeutic Innovations», підготовленому компанією «IQVIA» для Європейської федерації фармацевтичної промисловості (European Fede­ration of Pharmaceutical Industries Associations — EFPIA), препарати з доданою цінністю називають «персоналізованими терапевтичними інноваціями» та поділяють на:

• Follow-on (наступна версія, продукт-наступник);
• Reformulation;
• Repurposing (те саме, що Repositioning);
• Combination препарат + препарат;
• Combination препарат + пристрій;
• Combination препарат + цифрове рішення.

Дослідження аналізує структуру лончів таких продуктів у ЄС протягом останніх років. За даними звіту, серед препаратів, схвалених Європейським агентством з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA) для лікування хронічних хвороб (цукрового діабету, захворювань дихальної системи, ВІЛ), переважають комбінації препарат + препарат (рисунок).

Рисунок

Типи VAMs, схвалених EMA протягом січня 2011 — квітня 2018 р. у розрізі деяких груп захворювань

В онкологічній патології більш високий відсоток мають продукти-наступники (Follow-on).

Чи виправдана додана цінність?

Користь VAMs для пацієнтів: поліпшення якості життя, зниження рівня стресу, заощадження часу, простота і зручність застосування, нові варіанти лікування. Так, Intuniv (гуанфацин) — приклад перепрофілювання препарату — спочатку застосовували в терапії пацієнтів з артеріальною гіпертензією, але після того, як формула гуафанцину з пролонгованим вивільненням продемонструвала ефективність і безпеку в лікуванні синдрому дефіциту уваги й гіперактивності у дітей і підлітків, у таких пацієнтів з’явився альтернативний варіант, до якого можна звертатися, якщо лікування стимуляторами не підходить.

Користь VAMs для професіоналів охорони здоров’я: більша гнучкість у виборі терапії для досягнення кращих результатів лікування пацієнтів, медична потреба яких недостатньо задовольняється існуючими методами лікування.

Користь VAMs для платників системи охорони здоров’я: додаткова можливість пристосувати лікування для конкретних підгруп пацієнтів, скоротити нераціональне застосування лікарських засобів або підвищити прихильність пацієнтів до лікування. Адже відомо, що на стійкість бюд­жетів охорони здоров’я впливають різні чинники «неефективності». За оцінками Всесвітньої організації охорони здоров’я (ВООЗ), нераціональне застосування лікарських засобів є серйозною проблемою в багатьох країнах, більше половини препаратів неправильно призначаються, відпускаються або продаються, а половина пацієнтів приймають їх неправильно.

Варто зазначити, що VAMs можуть стикатися з певними труднощами у сфері ціноутворення та отримання доступу на ринок, що підлягає реімбурсації. Наразі головними пріоритетами платника в системі охорони здоров’я є клінічна перевага та економічна ефективність (табл. 2), а більш зручна лікарська форма чи спосіб застосування не вважаються важливими, якщо тільки очевидні переваги в ефективності не доведено (табл. 3).

Наразі немає єдиного підходу у сфері застосування оцінки медичних технологій щодо препаратів з доданою цінністю. Так, Національний інститут здоров’я і якості медичної допомоги Великобританії (National Institute for Health and Clinical Excellence — NICE) і Національна служба охорони здоров’я Великобританії (National Health Service England — NHS England) не відносять до числа пріоритетних завдань розгляд VAMs, а якщо і розглядають такі заявки, то, як правило, приймають негативне рішення. У Швеції Reformulations не оцінюються, якщо того не вимагає виробник, а якщо таке відбувається — передбачається, що вони еквівалентні оригінаторам. У Польщі оцінка, як правило, не проводиться, за деякими винятками.

За даними доповіді «Case Studies for Value Added Medicines. Unlocking the potential of patient-centric continuous innovation» компанії «IQVIA», деякі країни все ж вводять деякі заохочення для розробників препаратів з доданою цінністю. Так, у Бельгії впроваджена система, яка виводить VAMs в окрему групу* і захищає їх від порівняння зі звичайними генериками при ціноутворенні, — за умови, що їх більш висока вартість виправдана й науково обґрунтована.

На завершення

Лікарські засоби з доданою цінністю формують досить багатообіцяючий сектор, у якому приховані потужні можливості для зростання. За прогнозами аналітичної компанії «Roots Analy­sis, найб­лижчими роками ринок VAMs чекають високі темпи розвитку.

З точки зору аналітиків компанії «IQVIA», майбутнє супергенериків багато в чому залежить від успішної демонстрації в клінічній практиці їх доданої цінності та переваг порівняно зі звичайними генериками, а також доведення їх економічної ефективності. Так, застосування VAMs потенційно може сприяти більш раціональному застосуванню лікарських засобів, оптимізації використання ресурсів охорони здоров’я, підвищенню доступності лікування для пацієнтів.

Велику роль у цій ситуації відіграють дані реальної клінічної практики (real-world data — RWD), результати, які повідомляють самі пацієнти, а також дослідження вподобань пацієнтів. Отримані дані можуть стати вагомими аргументами в питаннях ціноутворення та допуску на ринок, що підлягає реімбурсації. Організації із захисту прав пацієнтів також можуть стати союзниками й адвокатами VAMs, що іноді може позитивно вплинути на рішення щодо медичної технології.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!