15 марта компании «BioMarin» и «Serono» объявили о положительных результатах двойного слепого плацебо-контролируемого исследования ІІІ фазы применения препарата PhenoptinTM (сапроптерин гидрохлорид). Согласно его результатам, при приеме PhenoptinTM у пациентов отмечали существенное снижение уровня фенилаланина в крови (в среднем на 29% за 6 нед), тогда как в группе плацебо — повышение (в среднем на 3%) (р<0,0001). До лечения средние значения уровней фенилаланина в крови у пациентов обеих групп существенно не отличались. Сапроптерин гидрохлорид является синтетическим аналогом естественного кофактора фермента фенилаланингидроксилаза, участвующего в метаболизме фенилаланина. «BioMarin» и «Serono» предполагают, что PhenoptinTM может проявить значительный эффект при лечении 30–50% пациентов с фенилкетонурией, которых в развитых странах насчитывается около 50 тыс. Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) и Европейским агентством по оценке лекарственных средств (European Medicines Evaluation Agency — EMEA) PhenoptinTM присвоен статус препарата-сироты. Если препарат получит разрешение на маркетинг, период его маркетинговой эксклюзивности на рынке США составит минимум 7 лет, ЕС — 10 лет. Компания «Serono» является одним из мировых лидеров биотехнологической индустрии, в портфеле которой — 8 биотехнологических препаратов для лечения при бесплодии, неврологических, метаболических заболеваниях, псориазе. «BioMarin» разрабатывает и представляет на фармацевтическом рынке биофармацевтические препараты, из которых в настоящее время 3 получили разрешение на маркетинг, в том числе 2 — для лечения при мукополисахаридозе.
Первый препарат для лечения при фенилкетонурии — уже на финишной прямой
Останні новини та статті
Стан клінічних випробувань ліків в Україні за І квартал 2024 р.
25 Квітня 2024 г.
Більше 400 аптек на Волині здійснюють реалізацію ліків за е-рецептом
25 Квітня 2024 г.
Нові рекомендації ЕМА щодо забезпечення критично важливими ліками
25 Квітня 2024 г.
FDA схвалено новий препарат для лікування циститу
25 Квітня 2024 г.
Накладення штрафів Держлікслужбою: пам’ятка суб’єктам господарювання
24 Квітня 2024 г.
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим