FDA схвалило першу генну терапію рідкісного дитячого захворювання
Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (Food and Drug Administration — FDA) видало компанії Orchard Therapeutics дозвіл на маркетинг Lenmeldy (атидарсаген аутотемцел), першої генної терапії, призначеної для лікування дітей з метахроматичною лейкодистрофією (МЛД; metachromatic leukodystrophy): передсимптомною пізньою інфантильною; передсимптомною ранньою ювенільною; початковою симптоматичною ранньою ювенільною. Метахроматична лейкодистрофія — це виснажливе рідкісне генетичне захворювання, […]