FDA одобрен первый препарат для лечения пациентов с редкими опухолями надпочечников

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) одобрило применение  препарата Azedra^® (иобенгуан  ¹³¹I) в качестве терапии  первой линии для лечения взрослых пациентов и подростков в возрасте 12 лет и старше с редкими опухолями надпочечников в форме внутривенных инъекций. Данная терапия направлена на лиц с неоперабельными опухолями мозгового вещества надпочечников в случае, когда метастазы распространились за пределы материнской опухоли и противораковая терапия требует системного подхода.

Феохромоцитомы — редкие опухоли мозгового вещества надпочечников. Эти железы анатомически расположены над почками и выделяют гормоны стресса: адреналин и норадреналин. Феохромоцитомы увеличивают выработку указанных гормонов, что приводит к развитию артериальной гипертензии и таких симптомов, как головная боль, раздражительность, повышенное потоотделение, тахикардия, тошнота, рвота, уменьшение массы тела, слабость, боль в груди или беспокойство. Когда этот тип опухоли возникает вне надпочечников, он называется параганглиомой.

Эффективность Azedra^® изучена в несравнительном открытом клиническом исследовании с участием 68 пациентов. В нем определяли количество пациентов, которым снижали дозы антигипертензивных препаратов на 50% или более на протяжении не менее 6 мес. Этот основной критерий оценки подтвержден вторично.

Полный эффект противоопухолевой терапии определен традиционными методами визуальной диагностики. Результат исследования совпал с основным конечным критерием оценки у 17 (25%) из 68 пациентов, у которых снижали дозы антигипертензивных препаратов на 50% или более на протяжении минимум 6 мес. Общий эффект противоопухолевой терапии достигнут у 15 (22%) пациентов.

Побочные эффекты при терапии данным препаратом включают низкий уровень лейкоцитов — лимфопению, аномально низкий показатель нейтрофилов — нейтропению, низкий уровень тромбоцитов крови — тромбоцитопению, усталость, анемию, повышение международного коэффициента нормализации (лабораторный тест, который измеряет показатель свертывания крови), тошноту, головокружение, артериальную гипертензию и рвоту.

Поскольку Azedra^® — это радиоактивное лекарственное средство, инструкция содержит предупреждение об облучении пациентов и членов семьи, общение с которыми должно быть сведено к минимуму, пока пациент принимает препарат. Риск облучения у пациентов детского возраста выше, чем у взрослых. Инструкция по применению препарата также содержит информацию о других побочных эффектах, таких как риск снижения уровня кровяных клеток (миелосупрессия), гипотиреоз, артериальная гипертензия, недостаточность или повреждение структуры почек и воспаление сосудистой стенки альвеол (пневмонит).

Среди пациентов, получивших лечение новым препаратом, наблюдалось возникновение миелодиспластического синдрома и острого лейкоза. FDA заявляет, что масштабы данного риска изучаются. Применение указанного лекарственного средства может повлиять на развитие плода. Пациентов женского пола следует информировать о наличии данного риска и использовании эффективной контрацепции после получения лечения. Облучение, связанное с препаратом, может вызвать бесплодие у мужчин и женщин.

FDA предоставило данному препарату ускоренную процедуру рассмотрения заявки на регистрацию, статус инновационной терапии и приоритетность рассмотрения заявки на регистрацию. Azedra^® получил статус орфанного препарата.

FDA одобрило маркетинговую лицензию лекарственного средства Azedra^® компании Progenics Pharmaceuticals, Inc.

По материалам www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!