FDA одобрило новый препарат для лечения болезни Фабри

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) одобрило Galafold (мигаластат), первое лекарственное средство для перорального применения для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри. Препарат показан больным, у которых на основе лабораторных данных определяется генетическая мутация, реагирующая на лечение (аменабельная) с применением мигаластата.

Болезнь Фабри — это редкое и серьезное генетическое заболевание, которое возникает в результате накопления определенного типа жира, называемого глоботриаосилцерамидом (globotriaosylceramide — GL-3) в кровеносных сосудах, почках, сердце, нервах и других органах и тканях тела.

Эта патология имеет наследственную природу. Оно вызвано мутациями гена альфа-галактозидазы А (alpha-galactosidase A — GLA), расположенного на Х-хромосоме. Болезнь Фабри встречается редко и поражает как мужчин, так и женщин. Классический вариант заболевания встречается у 1 из 40 тыс. мужчин. Более поздний тип манифестации заболевания встречается чаще, а в некоторых популяциях может отмечаться у одного из 1,5–4 тыс. мужчин. У пациентов с болезнью Фабри развивается медленно прогрессирующее заболевание почек, гипертрофия сердца, аритмия, инсульт и риск ранней смерти.

«До недавних пор лечение болезни Фабри включало замещение недостающего фермента, который вызывает специфический тип накопления жира при этом заболевании. Galafold отличается тем, что повышает активность дефицитного фермента организма», — отметила Джули Бейц (Julie Beitz), директор Управления по оценке лекарственных средств III в Центре оценки и исследования лекарственных средств FDA (Office of Drug Evaluation III in FDA’s Center for Drug Evaluation and Research).

Эффективность мигаластата продемонстрирована в ходе 6-месячного плацебо-контролируемого клинического исследования у 45 взрослых пациентов с болезнью Фабри. В этом исследовании у участников, получавших препарат в течение 6 мес, наблюдалось большее снижение GL-3 в кровеносных сосудах почек (по результатам биопсии почек) по сравнению с пациентами, которые принимали плацебо. Безопасность мигаластата изучалась в 4 клинических исследованиях, в которых приняло участие 139 пациентов с болезнью Фабри.

Среди наиболее частых побочных реакций, связанных с приемом препарата, отмечены следующие: головная боль, назофарингит, инфекции мочевыводящих путей, тошнота и лихорадка.

Galafold одобрен с использованием метода ускоренной процедуры рассмотрения (Accelerated Approval) заявки на регистрацию. Согласно этому методу FDA может утверждать препараты для терапии серьезных состояний, в отношении которых есть неудовлетворенная потребность в лекарственных средствах, и если показано, что у препарата есть определенные эффекты, которые могут прогнозировать клиническую пользу для пациентов. Для проверки и описания клинических преимуществ данного препарата требуется дополнительное исследование, и спонсор проведет подтверждающее клиническое исследование мигаластата у взрослых с болезнью Фабри.

Препарат получил статус приоритетного рассмотрения (Priority Review), согласно которому FDA принимает решения по заявке в течение 6 мес после ее подачи, если агентство определяет, что препарат в случае его одобрения обеспечит значительное улучшение в лечении, диагностике или предупреждении развития осложнений, чем доступные виды терапии. Galafold получил статус орфанного препарата.

FDA предоставило разрешение Galafold на Amicus Therapeutics U.S., Inc.

По материалам www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!