Успешно закончилась II фаза клинических исследований препарата для лечения аутизма

Распространенность аутизма у детей в развитых странах значительно повысилась за последние 20 лет. На сегодня не существует методов лечения данного заболевания, что делает исследования в этом направлении чрезвычайно актуальными. В этом контексте внимание привлекают результаты двойного слепого клинического исследования II фазы эффективности ингибитора киназы 3 гликогенсинтазы бета (glycogen synthase kinase 3 ß, GSK3ß) — AMO-02 (тидеглусиб). Так, было показано, что у пациентов, получавших тидеглусиб во время исследования, наблюдалось уменьшение выраженности социальной изолированности, количества повторяемых действий, улучшение повседневных бытовых навыков, памяти и качества сна.

GSK3ß представляет собой фермент, который задействован в функционировании нейронов и нейронной пластичности. Считается, что гиперактивация данного фермента приводит к развитию ряда нарушений в работе нервной системы. GSK3ß играет важную роль в регуляции циркадных ритмов (чередование сна и бодрствования) и в модулировании нейровоспалительных процессов в головном мозге. Было показано, что у пациентов с нервно-мышечными заболеваниями, такими как врожденная миотоническая дистрофия или мышечная дистрофия Дюшенна, активность GSK3ß повышена.

В ходе данного исследования пациенты были рандомизированы на две группы: половина из них получала активное вещество, вторая — плацебо. Исследование длилось в течение 12 нед.

Пациенты, получавшие AMO-02, продемонстрировали лучшие показатели относительно уменьшения выраженности социальной изолированности, количества повторяемых действий, улучшения повседневных бытовых навыков, памяти и качества сна по сравнению с теми, кто получал плацебо. AMO-02 в целом продемонстрировал благоприятные показатели профиля безопасности и хорошую переносимость.

Полученные данные подтверждают значение GSK3ß как молекулярной мишени при лечении симптомов, связанных с расстройствами аутического спектра. Наряду с этим ингибитор GSK3ß также изучается в контексте лечения миотонической дистрофии I типа. Ранее в этом году были опубликованы результаты клинического исследования II фазы, которые показали, что применение AMO-02 позволяет достичь улучшения когнитивной функции и повысить способность выполнять ежедневные задачи. Миотоническая дистрофия I типа представляет собой редкое генетическое, угрожающее жизни нервно-мышечное расстройство, которое вызывает нарушения функционирования мышц, познавательных способностей и приводит к значительному снижению качества жизни.

По материалам www.biospace.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!