Значительный прогресс в лечении пациентов с жизнеугрожающим кровотечением на фоне применения ингибиторов фактора свертывания Ха, – с такой новостью выступила компания «Portola Pharmaceuticals, Inc.» (Нидерланды) после одобрения Европейской комиссией препарата Ondexxya™ (андексанет альфа). Запуск препарата в некоторых странах начнется во втором полугодии 2019 г., а решения о цене и возмещении будут приниматься на уровне каждого государства-члена с учетом потенциальной роли/объема использования этого лекарства в контексте национальной системы здравоохранения этой страны. Однако в данном случае разрешение на маркетинг – только условное, как и было рекомендовано Европейским агентством по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) решением от 1 марта 2019 г. Почему условное?
Такое одобрение – один из регулирующих механизмов для облегчения раннего доступа к лекарствам, обеспечивающим неудовлетворенные медицинские потребности. С учетом потенциальной пользы для общественного здравоохранения быстрая доступность превышает риск в связи с нехваткой полных данных. Например, андексанет альфа не исследован в ситуациях, когда прямые ингибиторы фактора свертывания Xa вводили перед операцией или другими инвазивными процедурами; недостаточно клинических данных для подтверждения пользы его применения у пациентов с тяжелыми кровотечениями, связанными с прямыми пероральными антикоагулянтами, кроме апиксабана и ривароксабана; после лечения Ondexxya наблюдали повышенное тромбообразование; также в уточнении нуждается режим дозирования препарата. В свете этого компании необходимо выполнить ряд исследований после выдачи разрешения на маркетинг, чтобы дополнительно изучить эффективность и безопасность лекарственного средства в установленные сроки.
В рамках условного одобрения Portola предоставит окончательные отчеты о результатах испытания ANNEXA-4, дополнительные фармакокинетические данные, а также рандомизированного контролируемого клинического исследования, запрошенного Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA). В США препарат был одобрен в мае 2018 г. и представлен компанией Portola под торговым названием Andexxa®.
«Неудовлетворенная потребность в препарате обратного действия в Европе значительна, так как число пациентов, принимающих ингибитор фактора Ха, почти вдвое больше, чем в США, и продолжает расти значительными темпами. Чтобы помочь быстрее охватить как можно больше пациентов, наши первоначальные усилия по запуску будут сосредоточены на избранной группе стран, где использование фактора Ха является одним из самых высоких, – заявил Скотт Гарланд (Scott Garland), президент и главный исполнительный директор Portola. – Мы очень гордимся тем, что всего за один год получили одобрение этого потенциально жизненно важного лекарства как в США, так и в Европе, и с нетерпением ждем продолжения расширения доступа пациентов в этих странах и за их пределами».
Дабигатран (Pradaxa®), ривароксабан (Xarelto®), эдоксабан (Lixiana®) и апиксабан (Eliquis®) – прямые антикоагулянты для перорального применения (Direct Oral Anticoagulants — DOACs), до недавнего времени не имели антидотов, кроме концентратов факторов свертывания. Только в 2015 г. утверждено первое в Европе лекарственное средство, нейтрализующее антикоагуляционный эффект дабигатрана, – идаруцизумаб (Praxbind компании Boehringer Ingelheim International GmbH). Таким образом, только эндоксабан остается пока без испытанного антидота.
Компания Portola представляет другое одобренное FDA лекарственное средство – Bevyxxa™ (бетриксабан) – первый и единственный пероральный ингибитор фактора Ха для приема один раз в cутки с целью профилактики венозной тромбоэмболии. Компания также разрабатывает пероральные ингибиторы тирозинкиназы для лечения онкологических и воспалительных заболеваний, в частности PRT2761, для лечения аллергического конъюнктивита.
По материалам www.ema.europa.eu;
portola.gcs-web.com; www.globenewswire.com
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим