В 2019 г. Центр по оценке и изучению лекарственных средств (Center for Drug Evaluation and Research — CDER) в составе Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрил 48 новых лекарств (таблица) .
Прошедший год оказался довольно продуктивным в этом отношении, так как среднее ежегодное количество одобрений — 37 (рисунок).
Первые в своем классе
20 из 48 новых лекарств, одобренных CDER в 2019 г. (42%), — первые в своем классе, что является одним из показателей потенциального сильного положительного воздействия этих препаратов на здоровье. Эти лекарственные средства часто имеют механизмы действия, отличные от существующих. К первым в своем классе, по заключению FDA, относятся: Adakveo, Balversa, Cablivi, Evenity, Givlaari, Ibsrela, Nourianz, Oxbryta, Padcev, Polivy, Pretomanid, Reblozyl, Reyvow, Scenesse, Turalio, Vyleesi, Vyndaqel, Wakix, Xpovio, and Zulresso.
Таблица. Перечень новых препаратов, одобренных CDER в 2019 г.
| № п.п | Название препарата | Действующее вещество | Дата одобрения | Одобренные FDA показания к применению |
| 48. | Ubrelvy | Уброгепант (ubrogepant) | 23.12.2019 | Для лечения приступов мигрени у взрослых |
| 47. | Enhertu | Фам-трастузумаб дерукстекан-nxki (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) | 20.12.2019 | Для лечения метастатического рака молочной железы |
| 46 | Dayvigo | Лемборексант (lemborexant) | 20.12.2019 | Для лечения бессонницы |
| 45. | Caplyta | Люматеперона тозилат (lumateperone tosylate) | 20.12.2019 | Для лечения шизофрении |
| 44. | Tissue Blue | Бриллиантового синего G раствор для применения в офтальмологии (Brilliant Blue G Ophthalmic Solution) | 20.12.2019 | Краситель, используемый в хирургии глаза |
| 43. | Padcev | Энфортумаб ведотин-ejfv (enfortumab vedotin-ejfv) | 18.12.2019 | Для лечения рака мочевого пузыря |
| 42. | Vyondys 53 | Голодирсен (golodirsen) | 12.12.2019 | Для лечения некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна |
| 41. | Oxbryta | Вокселотор (voxelotor) | 25.11.2019 | Для лечения серповидно-клеточной анемии |
| 40. | Xcopri | Ценобамат (cenobamate) | 21.11.2019 | Для лечения малых приступов эпилепсии |
| 39. | Givlaari | Гивосиран (givosiran) | 20.11.2019 | Для лечения острой печеночной порфирии |
| 38. | Adakveo | Кризанлизумаб-tmca (crizanlizumab-tmca) | 15.11.2019 | Для лечения болевых кризов при серповидно-клеточной анемии |
| 37. | Fetroja | Цефидерокол (cefiderocol) | 14.11.2019 | Для лечения пациентов с осложненной инфекцией мочевыводящих путей |
| 36. | Brukinsa | Занобрутиниб (zanubrutinib) | 14.11.2019 | Для лечения пациентов с мантийноклеточной лимфомой |
| 35. | Reblozyl | Луспатерцепт-aamt (luspatercept-aamt) | 8.11.2019 | Для лечения анемии у пациентов с бета-талассемией, нуждающихся в переливаниях крови |
| 34. | ExEm Foam | Воздушный полимер типа А (air polymer-type A) | 7.11.2019 | Диагностический агент для оценки проходимости маточных труб у женщин с подозреваемым или установленным бесплодием |
| 33. | Trikafta | Элексакафтор/ивакафтор/тезакафтор (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) | 21.10.2019 | Для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с наиболее распространенной при муковисцидозе генетической мутацией |
| 32. | Reyvow | Ласмидитан (lasmiditan) | 11.10.2019 | Для лечения мигрени с наличием ауры или без нее у взроослых |
| 31. | Флуородопа (fluorodopa F 18) | 10.10.2019 | Диагностический агент, используемый при позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ) для диагностики у пациентов с подозрением на синдром Паркинсона | |
| 30. | Scenesse | Афаметанотид (afamelanotide) | 8.10.2019 | Улучшение переносимости светового излучения у взрослых пациентов с фототоксическими реакциями (повреждением кожи) в анамнезе на фоне эритропоэтической протопорфирии |
| 29. | Beovu | Бролуцизумаб-dbll (brolucizumab-dbll) | 7.10.2019 | Лечение связанной с возрастом влажной макулярной дегенерации |
| 28. | Aklief | Трифаротин (trifarotene) | 4.10.2019 | Для местного лечения акне у пациентов в возрасте 9 лет и старше |
| 27. | Ibsrela | Тенапанор (tenapanor) | 12.09.2019 | Для лечения синдрома раздраженной толстой кишки с запорами у взрослых |
| 26. | Nourianz | Истрадефиллин (istradefylline) | 27.08.2019 | Для лечения взрослых пациентов с синдромом Паркинсона, испытывающих симптомы «выключения» |
| 25. | Ga-68-DOTATOC | Ga-68-DOTATOC | 21.08.2019 | Для использования при ПЭТ для локализации нейроэнокринных опухолей с экспрессией рецепторов к соматотропину |
| 24. | Xenleta | Лефамулин (lefamulin) | 19.08.2019 | Для лечения взрослых со внебольничной бактериальной пневмонией |
| 23. | Rinvoq | Упадацитиниб (upadacitinib) | 16.08.2019 | Для лечения взрослых с ревматоидным артритом умеренной и тяжелой степени тяжести |
| 22. | Inrebic | Федратиниб (fedratinib) | 16.08.2019 | Для лечения взрослых с промежуточным-2 или высоким риском первичного или вторичного миелофиброза |
| 21. | Rozlytrek | Энтректиниб (entrectinib) | 15.08.2019 | Для лечения пациентов с метастатическим немелкоклеточным раком легкого при наличии рецепторов опухоли ROS1. Для лечения взрослых и детей в возрасте старше 12 лет с солидными опухолями |
| 20. | Wakix | Питолизант (pitolisant) | 14.08.2019 | Для лечения избыточной дневной сонливости у пациентов с нарколепсией |
| 19. | Претоманид (pretomanid) | 14.08.2019 | Для лечения антибиотико-резистентных форм легочного туберкулеза | |
| 18. | Turalio | Пексидартиниб (pexidartinib) | 2.08.2019 | Для лечения взрослых с симптоматической теносиновиальной гигантоклеточной опухолью |
| 17. | Nubeqa | Даролутамид (darolutamide) | 30.07.2019 | Для лечения взрослых с неметастатическим, резистентным к кастрации раком предстательной железы |
| 16. | Accrufer | Мальтол железа (ferric maltol) | 25.07.2019 | Для лечения железодефицитной анемии у взрослых |
| 15. | Recarbrio | Имипенем, циластатин и релабактам (imipenem, cilastatin and relebactam) | 16.07.2019 | Для лечения осложненных инфекций мочевыводящих путей и брюшной полости |
| 14. | Xpovio | Селинексор (selinexor) | 3.07.2019 | Для лечения взрослых с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой |
| 13. | Vyleesi | Бремеланотид (bremelanotide) | 21.06.2018 | Для лечения гипоактивного расстройства сексуального влечения у женщин |
| 12. | Polivy | Полатузумаб ведотин-piiq (polatuzumab vedotin-piiq) | 10.06.2019 | Для лечения взрослых с рецидивирующей или рефрактерной В-гигантоклеточной лимфомой |
| 11. | Piqray | Альпелисиб (alpelisib) | 24.05.2019 | Для лечения рака молочной железы |
| 10. | Vyndaqel | Тафамида меглумин (tafamidis meglumine) | 3.05.2019 | Для лечения кардиомиопатии, связанной с опосредованным транстиретином амилоидозом (ATTR-CM) |
| 9. | Skyrizi | Ризанкизумаб-rzaa (risankizumab-rzaa) | 23.04.2019 | Для лечения бляшечного псориаза умеренной и средней степени тяжести у взрослых, являющихся кандидатами на системную или фототерапию |
| 8. | Balversa | Эрдафитиниб (erdafitinib) | 12.04.2019 | Для лечения пациентов с местнораспространенным или метастатическим раком мочевого пузыря |
| 7. | Evenity | Ромозозумаб-aqqg (romosozumab-aqqg) | 9.04.2019 | Для лечения остеопороза у женщин в постменопаузальный период с высоким риском переломов |
| 6. | Mayzent | Сипонимод (siponimod) | 26.03.2019 | Для лечения взрослых с рецидивирующим рассеянным склерозом |
| 5. | Sunosi | Солриамфетол (solriamfetol) | 20.03.2019 | Для лечения избыточной сонливости у пациентов с нарколепсией или обструктивным апноэ во сне |
| 4. | Zulresso | Брексанолон (brexanolone) | 19.03.2019 | Для лечения послеродовой депрессии у взрослых |
| 3. | Egaten | Триклабендазол (triclabendazole) | 13.02.2019 | Для лечения фасциолеза — паразитарного заражения, вызванного двумя видами плоских червей или трематод, которые в основном поражают печень, иногда называемые «печеночным гриппом» |
| 2. | Cablivi | Каплацизумаб-yhdp (caplacizumab-yhdp) | 6.02.2019 | Для лечения взрослых с приобретенной тромбоцитопенической пурпурой |
| 1. | Jeuveau | Пработулиновый токсин A-xvfs (prabotulinumtoxin A-xvfs) | 1.02.2019 | Для временного уменьшения выраженности глабеллярных линий, связанных с активностью глазодвигательных и мимических мышц у взрослых пациентов |
Рисунок
Количество новых препаратов, одобренных FDA в период с 2010 по 2019 г.
Лекарства от редких заболеваний
В 2019 г. 21 из 48 утвержденных CDER новых лекарственных средств (44%) было одобрено для лечения редких (орфанных) заболеваний, которые отмечают у 200 000 или менее американцев. Пациенты с редкими заболеваниями часто имеют мало вариантов для лечения своих состояний. Новые лекарственные средства, утвержденные в 2019 г. с обозначением «орфанный»: Adakveo, Brukinsa, Cablivi, Egaten, Ga 68 DOTATOC, Givlaari, Inrebic, Oxbryta, Polivy, Pretomanid, Reblozyl, Rozlytrek, Scenesse, Sunosi, TissueBlue Turalta, Trikaf, Vyondys 53, Wakix и Xpovio.
По материалам fda.gov
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим