FDA одобрило препарат для лечения тяжелой эпилепсии

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) выдало «Fintepla Zogenix, Inc.» разрешение на маркетинг препарата Fintepla (фенфлурамин), действующее вещество которого — контролируемое по Списку IV, для лечения приступов, связанных с синдромом Драве, у пациентов в возрасте 2 лет и старше. Синдром Драве — опасная для жизни, редкая и хроническая форма эпилепсии. Он часто характеризуется тяжелыми припадками, несмотря на лечение.

Эффективность фенфлурамина для лечения судорог, связанных с синдромом Драве, была продемонстрирована в двух клинических исследованиях с участием 202 пациентов в возрасте 2–18 лет. В этих исследованиях определяли изменение частоты судорожных припадков по сравнению с состоянием до лечения. В обоих исследованиях у пациентов, получавших фенфлурамин, отмечали в статистически значимой степени большее снижение частоты судорожных припадков, чем у участников, получавших плацебо. Такое снижение достигалось в течение 3–4 нед, сохраняясь на достигнутом уровне в течение 14–15 нед лечения.

Информация о препарате фенфлурамина в форме раствора для перорального применения включает предупреждение в рамке о том, что прием препарата связан с поражением клапанов сердца и развитием легочной артериальной гипертензии. В связи с этими рисками следует осуществлять кардиологический мониторинг пациентов с использованием эхокардиограмм, выполняемых до лечения, каждые 6 мес во время лечения и один раз через 3–6 мес после прекращения лечения. Если эхокардиограмма показывает признаки вышеназванных или других сердечных нарушений, медицинские работники должны рассмотреть преимущества и риски продолжения лечения препаратом для пациента.

Из-за данных рисков фенфлурамин доступен только в рамках стратегии оценки и снижения рисков (risk evaluation and mitigation strategy — REMS). Согласно ее условиям медицинские работники, назначающие препарат, и фармацевты, отпускающие его, были специально сертифицированы на участие в REMS. FDA подвергла данную заявку приоритетной проверке, а препарат получил статус орфанного.

В 2019 г. FDA отклоняло данную заявку для доработки, а в ЕС препарат одобрен по тому же показанию и имеет статус орфанного с 2014 г.

Пребывание на рынке фенфлурамина в качестве средства для контроля массы тела закончилось в 1997 г., когда он был отозван, вместе с дексфенфлурамином (Redux) из-за опасений по поводу повреждения сердечных клапанов. В 2010 г. был также отозван препарат сибутрамина (Meridia) в связи с повышенным риском сердечно-сосудистых заболеваний и инсультов.

По материалам www.fda.gov; dravetsyndromenews.com; www.ema.europa.eu

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!