В США одобрили препарат для лечения дефицита кофактора молибдена типа А

01 Березня 2021 1:13 Поділитися

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 26 февраля предоставило компании «Origin Biosciences, Inc.» разрешение на маркетинг препарата Nulibry (фосденоптерин) в форме для инъекций с целью снижения риска летальных исходов из-за дефицита кофактора молибдена типа А — редкого генетического нарушения обмена веществ, которое обычно проявляется в первые несколько дней жизни и вызывает трудноизлечимые судороги, повреждения головного мозга и смерть.

Пациенты с дефицитом кофактора молибдена типа А испытывают тяжелые и быстро прогрессирующие неврологические нарушения, включая трудноизлечимые судороги, трудности с кормлением и мышечную слабость из-за накопления токсичных сульфитных метаболитов в центральной нервной системе. Большинство пациентов умирают в раннем детстве от инфекций. До сегодняшнего утверждения единственные варианты лечения включали поддерживающую терапию и лечение, направленное на устранение осложнений, связанных с заболеванием.

Пациенты с дефицитом кофактора молибдена типа A не могут синтезировать вещество, известное как циклический пираноптеринмонофосфат (cPMP). Фосденоптерин, вводимый внутривенно, заменяет отсутствующий cPMP. Эффективность препарата для лечения дефицита кофактора молибдена типа А была продемонстрирована у 13 пациентов по сравнению с 18 пациентами, подобранными по характерным параметрам среди нелеченных лиц. У пациентов, получавших фосденоптерин, отмечали выживаемость 84% через 3 года по сравнению с 55% среди нелеченных пациентов. Наиболее частыми побочными эффектами препарата были осложнения, связанные с внутривенным введением, лихорадка, респираторные инфекции, рвота, гастроэнтерит и диарея.

Препарат получил статус орфанного, прорывной терапии и проходил по ускоренной программе одобрения. Разработчик получил ваучер на приоритетное рассмотрение других препаратов для лечения редких детских заболеваний.

По материалам fda.gov

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті