Таблиця 3. Препарати зі статусом орфанних, що мають дозвіл на маркетинг в ЄС (www.orpha.net, станом на листопад 2020 р.)

Таблиця 3, Препарати зі статусом орфанних, що мають дозвіл на маркетинг в ЄС (www.orpha.net, станом на листопад 2020 р.)
Торгова назва Діюча речовина Показання до застосування Дата дозволу на маркетинг Власник дозволу на маркетинг
ADCETRIS brentuximab vedotin Гемобластози (лімфоми) 25/10/2012 Takeda Pharma A/S
ADEMPAS riociguat Хронічна легенева гіпертензія 27/03/2014 Bayer AG
ALOFISEL darvadstrocel Перианальні фістули у дорослих 23/03/2018 Takeda Pharma A/S
ALPROLIX eftrenonacog alfa Гемофілія В 12/05/2016 Swedish Orphan Biovitrum AB
AMGLIDIA glibenclamide Неонатальний цукровий діабет 24/05/2018 Ammtek
AYVAKYT avapritinib Гастроінтестинальні стромальні пухлини 24/09/2020 Blueprint Medicines (Netherlands) B.V.
BESPONSA inotuzumab ozogamicin В-клітинний лімфобластний лейкоз 29/06/2017 Pfizer Europe MA EEIG
BLENREP belantamab mafodotin Множинна мієлома 25/08/2020 GlaxoSmithKline (Ireland) Limited
BLINCYTO blinatumomab В-клітинний лімфобластний лейкоз 23/11/2015 Amgen Europe B.V.
BRINEURA cerliponase alfa Нейрональний цероїдний ліпофусциноз 2-го типу 30/05/2017 BioMarin International Limited
BRONCHITOL Mannitol (порошок для інгаляцій) Муковісцидоз 13/04/2012 Pharmaxis Europe Limited
CABLIVI caplacizumab Набута тромботична тромбоцитопенічна пурпура 30/08/2018 Ablynx NV
CARBAGLU carglumic acid Гіперамоніємія внаслідок ізовалеріанової ацидемії, метималонової ацидемії, пропіонової ацидемії 01/06/2011 Recordati Rare Diseases
CERDELGA eliglustat Хвороба Гоше 1-го типу 19/01/2015 Genzyme Europe B.V.
CHENODEOXYCHOLI C ACID LEADIANT chenodeoxycholic acid Лікування вроджених порушень первинного синтезу жовчних кислот при дефіциті стерол-27-гідроксилази 10/04/2017 Leadiant GmbH
COAGADEX human coagulation factor X Спадковий дефіцит фактору згортання X 16/03/2016 BPL Bioproducts Laboratory GmbH
COMETRIQ cabozantinib Медулярний рак щитоподібної залози 21/03/2014 IPSEN Pharma
CRESEMBA isavuconazole У дорослих для лікування інвазивного аспергільозу, мукормікозу у пацієнтів, яким не підходить амфотерицин B 15/10/2015 Basilea Pharmaceutica Deutschland GmbH
CRYSVITA burosumab X-пов’язана гіпофосфатемія 19/02/2018 Kyowa Kirin Holdings B.V.
CYSTADROPS mercaptamine hydrochloride Відкладення кристалів цистину на рогівці у дорослих і дітей віком від 2 років із цистинозом 19/01/2017 Recordati Rare Diseases
DACOGEN Decitabine Гострий мієлоїдний лейкоз 20/09/2012 Janssen-Cilag International N.V.
DARZALEX daratumumab Множинна мієлома 20/05/2016 Janssen-Cilag International N.V.
DAURISMO glasdegib Гострий мієлоїдний лейкоз 26/06/2020 Pfizer Europe MA EEIG
DEFITELIO defibrotide Тяжка венооклюзивна хвороба печінки при терапії трансплантацією гемопоетичних стовбурових клітин 18/10/2013 Gentium SRL
DELTYBA delamanib Туберкульоз з множинною резистентністю 28/04/2014 Otsuka Novel Products GmbH
EPIDYOLEX Cannabidiol Синдром Леннокса — Гасто або Драве 19/09/2019 GW Pharma (International) B.V.
ESBRIET pirfenidone Ідіопатичний легеневий фіброз 28/02/2011 Roche Registration GmbH
FARYDAK panobinostat lactate anhydrous Множинна мієлома 28/08/2015 Secura Bio Limited
FIRAZYR icatibant acetate Спадкова ангіоедема 11/07/2008 Shire Pharmaceuticals Ireland Limited
FIRDAPSE (previously ZENAS) amifampridine Міастенічний синдром Ламберта — Ітона 23/12/2009 BioMarin International Limited
GALAFOLD migalastat Хвороба Фабрі (дефіцит альфа-галактозидази) 26/05/2016 Amicus Therapeutics Europe Limited
GAZYVARO obinutuzumab Хронічний лімфатичний лейкоз 23/07/2014 Roche Registration GmbH
GRANUPAS (previously PARAAMINOSALICYLIC ACID LUCANE) para-aminosalicylic acid Туберкульоз із множинною стійкістю 07/04/2014 Eurocept International B.V.
HEPCLUDEX bulevirtide Хронічний вірусний гепатит Дельта 31/07/2020 MYR GmbH
HETLIOZ tasimelteon Розлад циклу сну-неспання у повністю сліпих дорослих 03/07/2015 Vanda Pharmaceuticals Germany GmbH
HOLOCLAR ex vivo expanded autologous human corneal epithelial cells containing stem cells Недостатність лімбальних стовбурових клітин 17/02/2015 Chiesi Farmaceutici SpA
ICLUSIG ponatinib Хронічний мієлоїдний лейкоз 01/07/2013 Incyte Biosciences Distribution B.V.
IDEFIRIX imlifidase Десенситизація при трансплантації нирок 25/08/2020 Hansa Biopharma AB
IDELVION albutrepenonacog alfa Гемофілія B (спадковий дефіцит фактора згортання IX) 11/05/2016 CSL Behring GmbH
IMBRUVICA ibrutinib Лімфома з мантійних клітин, хронічний лімфолейкоз, макроглобулінемія Вальденстрема 21/10/2014 Janssen-Cilag International N.V.
IMNOVID pomalidomide Множинна мієлома 05/08/2013 Celgene Europe B.V.
ISTURISA osilodrostat Ендогенний синдром Кушинга 13/01/2020 Novartis Europharm Limited
JORVEZA Budesonide (таблетки для розсмоктування в роті) Еозинофильний езофагіт 08/01/2018 Dr. Falk Pharma GmbH
KAFTRIO ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor Муковісцидоз 21/08/2020 Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
KALYDECO ivacaftor Муковісцидоз 23/07/2012 Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
KANUMA sebelipase alfa Дефіцит лізосомальної кислої ліпази 28/08/2015 Alexion Europe SAS
KETOCONAZOLE HRA ketoconazole Ендогенний синдром Кушинга 19/11/2014 HRA Pharma Rare Diseases
KUVAN sapropterin dihydrochloride Фенілкетонурія і дефіцит тетрагідробіоптерину 02/12/2008 Biomarin International Limited
KYMRIAH tisagenlecleucel B-клітинний гострий лімфобластний лейкоз, дифузна крупно-В-клітинна лімфома 22/08/2018 Novartis Europharm Limited
KYPROLIS carfilzomib Множинна мієлома 19/11/2015 Amgen Europe B.V.
LAMZEDE velmanase alfa Альфа-манозидоз 23/03/2018 Chiesi Farmaceutici S.p.A.
LEDAGA chlormethine Шкірний мікоз грибовидного типу при Т-клітинній лімфомі 03/03/2017 Helsinn Birex Pharmaceuticals Ltd.
LUTATHERA lutetium (177Lu) oxodotreotide Гастроентеропанкреатична нейроендокринна пухлина 26/09/2017 Advanced Accelerator Applications
LUXTURNA voretigene neparvovec Спадкова ретинальна дистрофія 22/11/2018 Novartis Europharm Limited
MEPSEVII vestronidase alfa Мукополісахаридоз VII типу 22/08/2018 Ultragenyx Germany GmbH
MOZOBIL plerixafor Лімфома чи множинна мієлома 31/07/2009 Genzyme Europe B.V.
MYALEPTA metreleptin Дефіцит лептину 29/07/2018 Aegerion Pharmaceuticals B.V.
MYLOTARG gemtuzumab ozogamicin Гострий мієлоїдний лейкоз 19/04/2018 Pfizer Europe MA EEIG
NAMUSCLA mexiletine hcl Недистрофічні міотонічні розлади 18/12/2018 Lupin Europe GmbH
NATPAR parathyroid hormone Гіпопаратиреоїдизм 24/04/2017 Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd
NEXAVAR sorafenib tosylate Карцинома щитоподібної залози, резистентна до радіоактивного йоду 19/07/2006 Bayer AG
NEXOBRID concentrate of proteolytic enzymes enriched in bromelain Струпи при термічних опіках шкіри 18/12/2012 Mediwound Germany Gmbh
NINLARO ixazomib Множинна мієлома 21/11/2016 Takeda Pharma A/S
OCALIVA obeticholic acid Первинний білиарний холангіт 12/12/2016 Intercept Pharma International Ltd
ONIVYDE irinotecan hydrochloride trihydrate Аденокарцинома підшлункової залози 14/10/2016 Les Laboratoires Servier
ONPATTRO Patisiran sodium Спадковий транстиретинопосередкований амілоїдоз 26/08/2018 Alnylam Netherlands B.V.
OPSUMIT macitentan Первинна легенева гіпертензія 20/12/2013 Janssen-Cilag International N.V.
ORPHACOL cholic acid Вроджені аномалії первинного синтезу жовчних кислот при дефіциті дельта-4-3-оксостероїд-5-бета-редуктази 12/09/2013 Laboratoires CTRS
OXERVATE cenegermin Нейротрофний кератит 06/07/2017 Dompe farmaceutici s.p.a.
PALYNZIQ pegvaliase Фенілкетонурія 03/05/2019 BioMarin International Limited
PLENADREN hydrocortisone Наднирникова недостатність 03/11/2011 Shire Services BVBA
POLIVY polatuzumab vedotin Диффузна крупно-В-клітинна лимфома 20/01/2020 Roche Registration GmbH
POTELIGEO mogamulizumab Грибоподібний мікоз чи синдром Сезарі 22/11/2018 Kyowa Kirin Holdings B.V.
PRETOMANID FGK pretomanid Туберкульоз із множинною стійкістю 31/07/2020 FGK Representative Service GmbH
PREVYMIS letermovir Профілактика цитомегаловірусної інфекції при трансплантації кісткового мозку 08/01/2018 Merck Sharp & Dohme B.V.
PROCYSBI mercaptamine Нефропатичний цистиноз 06/09/2013 Chiesi Farmaceutici SpA
QARZIBA dinutuximab beta Нейробластома 08/05/2017 EUSA Pharma (Netherlands) B.V.
RAVICTI glycerol phenylbutyrate Розлади циклу сечовини, гіперамоніємія, синдром гомоцитрулінурії 27/11/2015 Immedica Pharma AB
RAXONE idebenone Порушення зору при спадковій оптичній нейропатії Лебера 08/09/2015 Santhera Pharmaceuticals GmbH
REBLOZYL luspatercept Трансфузійнозалежна анемія 25/06/2020 Celgene Europe B.V.
REVESTIVE teduglutide Синдром короткої кишки 30/08/2012 Shire Pharmaceuticals Ireland Limited
RYDAPT midostaurin Гострий мієлоїдний лейкоз, агресивний системний мастоцитоз, системний мастоцитоз з асоційованим гематологічним новоутворенням або лейкоз гладких клітин 18/09/2017 Novartis Europharm Limited
SCENESSE afamelanotide Еритропоетична протопорфірія 22/12/2014 Clinuvel Europe Limited
SIGNIFOR pasireotide Хвороба Кушинга, акромегалія 24/04/2012 Novartis Europharm Ltd
SIRTURO bedaquiline Легеневий туберкульоз із множинною стійкістю 05/03/2014 Janssen-Cilag International N.V.
SOLIRIS eculizumab Атиповий гемолітико-уремічний синдром, захворювання із спектра оптикомієлітасоційованих розладів 20/06/2007 Alexion Europe SAS
SOMAKIT TOC edotreotide Гастроентеропанкреатичні нейроендокринні пухлини 08/12/2016 Advanced Accelerator Applications
SPINRAZA nusinersen sodium Спінальная м’язова атрофія типів 5q 30/05/2017 Biogen Netherlands B.V.
STRENSIQ asfotase alfa Гіпофосфатазія з початком в дитячому віці 28/08/2015 Alexion Europe SAS
STRIMVELIS autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human adenosine deaminase (ADA) cDNA sequence from human haematopoietic stem/progenitor (CD34+) cells Тяжкий комбінований імунодефіцит через дефіцит аденозиндез­амінази при недоступності донора, відповідного за людським лейкоцитарним антигеном (HLA) 26/05/2016 Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.
SYLVANT siltuximab Хвороба Кастлемана 22/05/2014 EUSA Pharma (Netherlands) B.V
SYMKEVI tezacaftor/ivacaftor Муковісцидоз 31/10/2018 Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
TAKHZYRO lanadelumab Спадкова ангіоедема 22/11/2018 Shire Pharmaceuticals Ireland Limited
TEGSEDI inotersen Спадкова транстиретинопосередкована амілоїдна полінейропатія 10/07/2018 Akcea Therapeutics Ireland Limited.
TOBI PODHALER tobramycin Муковісцидоз 20/07/2011 Mylan IRE Healthcare Limited
TRANSLARNA ataluren М’язова дистрофія Дюшенна 31/07/2014 PTC Therapeutics International Ltd
TREPULMIX treprostinil Тромбоемболічна легенева гіпертензія 03/04/2020 SciPharm Sarl
VERKAZIA Ciclosporin (очні краплі) Тяжкий весняний кератокон’юнктивіт 06/07/2018 Santen Oy
VIMIZIM elosulfase alfa Мукополісахаридоз типу IVA 28/04/2014 BioMarin International Limited
VOTUBIA everolimus Ниркова ангіоміоліпома, асоційована з комплексом туберозного склерозу, субепендімальна гігантоклітинна астроцитома 02/09/2011 Novartis Europharm Ltd
VPRIV velaglucerase alfa Хвороба Гоше 1-го типу 26/08/2010 Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd
VYNDAQEL tafamidis Транстиретиновий амілоїдоз 16/11/2011 Pfizer Europe MA EEIG
VYXEOS daunorubicin hydrochloride/cytarabine Гострий мієлоїдний лейкоз 22/08/2018 Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited
WAKIX pitolisant Нарколепсія з або без каталепсії 31/03/2016 Bioprojet Pharma
WAYLIVRA volanesorsen Генетично підтверджений синдром сімейної хіломікронемії з високим ризиком панкреатиту 03/05/2019 Akcea Therapeutics Ireland Limited
XALUPRINE (previously MERCAP- TOPURINE NOVA) mercaptopurine Гострий лімфобластний лейкоз 09/03/2012 Nova Laboratories Ireland Limited
XERMELO telotristat Карциноїдний синдром 18/09/2017 Ipsen Pharma
XOSPATA gilteritinib fumarate Гострий мієлоїдний лейкоз 24/10/2019 Astellas Pharma Europe B.V.
YESCARTA axicabtagene ciloleucel Крупно-В-клітинна лімфома 22/08/2018 Kite Pharma EU B.V.
ZEJULA niraparib Рак яєчника або очеревини 16/11/2017 TESARO Bio Netherlands B.V.
ZOLGENSMA onasemnogene abeparvovec Спінальна м’язова атрофія типів 5q 18/05/2020 Novartis Gene Therapies EU Limited
ZYNTEGLO Autologous CD34+ cells encoding eA- T87Q-globin gene Бета-таласемія 29/05/2019 Bluebird bio (Netherlands) B.V.

Цікава інформація для Вас: