Таблиця 3, Препарати зі статусом орфанних, що мають дозвіл на маркетинг в ЄС (www.orpha.net, станом на листопад 2020 р.)
Торгова назва | Діюча речовина | Показання до застосування | Дата дозволу на маркетинг | Власник дозволу на маркетинг | |
ADCETRIS | brentuximab vedotin | Гемобластози (лімфоми) | 25/10/2012 | Takeda Pharma A/S | |
ADEMPAS | riociguat | Хронічна легенева гіпертензія | 27/03/2014 | Bayer AG | |
ALOFISEL | darvadstrocel | Перианальні фістули у дорослих | 23/03/2018 | Takeda Pharma A/S | |
ALPROLIX | eftrenonacog alfa | Гемофілія В | 12/05/2016 | Swedish Orphan Biovitrum AB | |
AMGLIDIA | glibenclamide | Неонатальний цукровий діабет | 24/05/2018 | Ammtek | |
AYVAKYT | avapritinib | Гастроінтестинальні стромальні пухлини | 24/09/2020 | Blueprint Medicines (Netherlands) B.V. | |
BESPONSA | inotuzumab ozogamicin | В-клітинний лімфобластний лейкоз | 29/06/2017 | Pfizer Europe MA EEIG | |
BLENREP | belantamab mafodotin | Множинна мієлома | 25/08/2020 | GlaxoSmithKline (Ireland) Limited | |
BLINCYTO | blinatumomab | В-клітинний лімфобластний лейкоз | 23/11/2015 | Amgen Europe B.V. | |
BRINEURA | cerliponase alfa | Нейрональний цероїдний ліпофусциноз 2-го типу | 30/05/2017 | BioMarin International Limited | |
BRONCHITOL | Mannitol (порошок для інгаляцій) | Муковісцидоз | 13/04/2012 | Pharmaxis Europe Limited | |
CABLIVI | caplacizumab | Набута тромботична тромбоцитопенічна пурпура | 30/08/2018 | Ablynx NV | |
CARBAGLU | carglumic acid | Гіперамоніємія внаслідок ізовалеріанової ацидемії, метималонової ацидемії, пропіонової ацидемії | 01/06/2011 | Recordati Rare Diseases | |
CERDELGA | eliglustat | Хвороба Гоше 1-го типу | 19/01/2015 | Genzyme Europe B.V. | |
CHENODEOXYCHOLI C ACID LEADIANT | chenodeoxycholic acid | Лікування вроджених порушень первинного синтезу жовчних кислот при дефіциті стерол-27-гідроксилази | 10/04/2017 | Leadiant GmbH | |
COAGADEX | human coagulation factor X | Спадковий дефіцит фактору згортання X | 16/03/2016 | BPL Bioproducts Laboratory GmbH | |
COMETRIQ | cabozantinib | Медулярний рак щитоподібної залози | 21/03/2014 | IPSEN Pharma | |
CRESEMBA | isavuconazole | У дорослих для лікування інвазивного аспергільозу, мукормікозу у пацієнтів, яким не підходить амфотерицин B | 15/10/2015 | Basilea Pharmaceutica Deutschland GmbH | |
CRYSVITA | burosumab | X-пов’язана гіпофосфатемія | 19/02/2018 | Kyowa Kirin Holdings B.V. | |
CYSTADROPS | mercaptamine hydrochloride | Відкладення кристалів цистину на рогівці у дорослих і дітей віком від 2 років із цистинозом | 19/01/2017 | Recordati Rare Diseases | |
DACOGEN | Decitabine | Гострий мієлоїдний лейкоз | 20/09/2012 | Janssen-Cilag International N.V. | |
DARZALEX | daratumumab | Множинна мієлома | 20/05/2016 | Janssen-Cilag International N.V. | |
DAURISMO | glasdegib | Гострий мієлоїдний лейкоз | 26/06/2020 | Pfizer Europe MA EEIG | |
DEFITELIO | defibrotide | Тяжка венооклюзивна хвороба печінки при терапії трансплантацією гемопоетичних стовбурових клітин | 18/10/2013 | Gentium SRL | |
DELTYBA | delamanib | Туберкульоз з множинною резистентністю | 28/04/2014 | Otsuka Novel Products GmbH | |
EPIDYOLEX | Cannabidiol | Синдром Леннокса — Гасто або Драве | 19/09/2019 | GW Pharma (International) B.V. | |
ESBRIET | pirfenidone | Ідіопатичний легеневий фіброз | 28/02/2011 | Roche Registration GmbH | |
FARYDAK | panobinostat lactate anhydrous | Множинна мієлома | 28/08/2015 | Secura Bio Limited | |
FIRAZYR | icatibant acetate | Спадкова ангіоедема | 11/07/2008 | Shire Pharmaceuticals Ireland Limited | |
FIRDAPSE (previously ZENAS) | amifampridine | Міастенічний синдром Ламберта — Ітона | 23/12/2009 | BioMarin International Limited | |
GALAFOLD | migalastat | Хвороба Фабрі (дефіцит альфа-галактозидази) | 26/05/2016 | Amicus Therapeutics Europe Limited | |
GAZYVARO | obinutuzumab | Хронічний лімфатичний лейкоз | 23/07/2014 | Roche Registration GmbH | |
GRANUPAS (previously PARAAMINOSALICYLIC ACID LUCANE) | para-aminosalicylic acid | Туберкульоз із множинною стійкістю | 07/04/2014 | Eurocept International B.V. | |
HEPCLUDEX | bulevirtide | Хронічний вірусний гепатит Дельта | 31/07/2020 | MYR GmbH | |
HETLIOZ | tasimelteon | Розлад циклу сну-неспання у повністю сліпих дорослих | 03/07/2015 | Vanda Pharmaceuticals Germany GmbH | |
HOLOCLAR | ex vivo expanded autologous human corneal epithelial cells containing stem cells | Недостатність лімбальних стовбурових клітин | 17/02/2015 | Chiesi Farmaceutici SpA | |
ICLUSIG | ponatinib | Хронічний мієлоїдний лейкоз | 01/07/2013 | Incyte Biosciences Distribution B.V. | |
IDEFIRIX | imlifidase | Десенситизація при трансплантації нирок | 25/08/2020 | Hansa Biopharma AB | |
IDELVION | albutrepenonacog alfa | Гемофілія B (спадковий дефіцит фактора згортання IX) | 11/05/2016 | CSL Behring GmbH | |
IMBRUVICA | ibrutinib | Лімфома з мантійних клітин, хронічний лімфолейкоз, макроглобулінемія Вальденстрема | 21/10/2014 | Janssen-Cilag International N.V. | |
IMNOVID | pomalidomide | Множинна мієлома | 05/08/2013 | Celgene Europe B.V. | |
ISTURISA | osilodrostat | Ендогенний синдром Кушинга | 13/01/2020 | Novartis Europharm Limited | |
JORVEZA | Budesonide (таблетки для розсмоктування в роті) | Еозинофильний езофагіт | 08/01/2018 | Dr. Falk Pharma GmbH | |
KAFTRIO | ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor | Муковісцидоз | 21/08/2020 | Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited | |
KALYDECO | ivacaftor | Муковісцидоз | 23/07/2012 | Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited | |
KANUMA | sebelipase alfa | Дефіцит лізосомальної кислої ліпази | 28/08/2015 | Alexion Europe SAS | |
KETOCONAZOLE HRA | ketoconazole | Ендогенний синдром Кушинга | 19/11/2014 | HRA Pharma Rare Diseases | |
KUVAN | sapropterin dihydrochloride | Фенілкетонурія і дефіцит тетрагідробіоптерину | 02/12/2008 | Biomarin International Limited | |
KYMRIAH | tisagenlecleucel | B-клітинний гострий лімфобластний лейкоз, дифузна крупно-В-клітинна лімфома | 22/08/2018 | Novartis Europharm Limited | |
KYPROLIS | carfilzomib | Множинна мієлома | 19/11/2015 | Amgen Europe B.V. | |
LAMZEDE | velmanase alfa | Альфа-манозидоз | 23/03/2018 | Chiesi Farmaceutici S.p.A. | |
LEDAGA | chlormethine | Шкірний мікоз грибовидного типу при Т-клітинній лімфомі | 03/03/2017 | Helsinn Birex Pharmaceuticals Ltd. | |
LUTATHERA | lutetium (177Lu) oxodotreotide | Гастроентеропанкреатична нейроендокринна пухлина | 26/09/2017 | Advanced Accelerator Applications | |
LUXTURNA | voretigene neparvovec | Спадкова ретинальна дистрофія | 22/11/2018 | Novartis Europharm Limited | |
MEPSEVII | vestronidase alfa | Мукополісахаридоз VII типу | 22/08/2018 | Ultragenyx Germany GmbH | |
MOZOBIL | plerixafor | Лімфома чи множинна мієлома | 31/07/2009 | Genzyme Europe B.V. | |
MYALEPTA | metreleptin | Дефіцит лептину | 29/07/2018 | Aegerion Pharmaceuticals B.V. | |
MYLOTARG | gemtuzumab ozogamicin | Гострий мієлоїдний лейкоз | 19/04/2018 | Pfizer Europe MA EEIG | |
NAMUSCLA | mexiletine hcl | Недистрофічні міотонічні розлади | 18/12/2018 | Lupin Europe GmbH | |
NATPAR | parathyroid hormone | Гіпопаратиреоїдизм | 24/04/2017 | Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd | |
NEXAVAR | sorafenib tosylate | Карцинома щитоподібної залози, резистентна до радіоактивного йоду | 19/07/2006 | Bayer AG | |
NEXOBRID | concentrate of proteolytic enzymes enriched in bromelain | Струпи при термічних опіках шкіри | 18/12/2012 | Mediwound Germany Gmbh | |
NINLARO | ixazomib | Множинна мієлома | 21/11/2016 | Takeda Pharma A/S | |
OCALIVA | obeticholic acid | Первинний білиарний холангіт | 12/12/2016 | Intercept Pharma International Ltd | |
ONIVYDE | irinotecan hydrochloride trihydrate | Аденокарцинома підшлункової залози | 14/10/2016 | Les Laboratoires Servier | |
ONPATTRO | Patisiran sodium | Спадковий транстиретинопосередкований амілоїдоз | 26/08/2018 | Alnylam Netherlands B.V. | |
OPSUMIT | macitentan | Первинна легенева гіпертензія | 20/12/2013 | Janssen-Cilag International N.V. | |
ORPHACOL | cholic acid | Вроджені аномалії первинного синтезу жовчних кислот при дефіциті дельта-4-3-оксостероїд-5-бета-редуктази | 12/09/2013 | Laboratoires CTRS | |
OXERVATE | cenegermin | Нейротрофний кератит | 06/07/2017 | Dompe farmaceutici s.p.a. | |
PALYNZIQ | pegvaliase | Фенілкетонурія | 03/05/2019 | BioMarin International Limited | |
PLENADREN | hydrocortisone | Наднирникова недостатність | 03/11/2011 | Shire Services BVBA | |
POLIVY | polatuzumab vedotin | Диффузна крупно-В-клітинна лимфома | 20/01/2020 | Roche Registration GmbH | |
POTELIGEO | mogamulizumab | Грибоподібний мікоз чи синдром Сезарі | 22/11/2018 | Kyowa Kirin Holdings B.V. | |
PRETOMANID FGK | pretomanid | Туберкульоз із множинною стійкістю | 31/07/2020 | FGK Representative Service GmbH | |
PREVYMIS | letermovir | Профілактика цитомегаловірусної інфекції при трансплантації кісткового мозку | 08/01/2018 | Merck Sharp & Dohme B.V. | |
PROCYSBI | mercaptamine | Нефропатичний цистиноз | 06/09/2013 | Chiesi Farmaceutici SpA | |
QARZIBA | dinutuximab beta | Нейробластома | 08/05/2017 | EUSA Pharma (Netherlands) B.V. | |
RAVICTI | glycerol phenylbutyrate | Розлади циклу сечовини, гіперамоніємія, синдром гомоцитрулінурії | 27/11/2015 | Immedica Pharma AB | |
RAXONE | idebenone | Порушення зору при спадковій оптичній нейропатії Лебера | 08/09/2015 | Santhera Pharmaceuticals GmbH | |
REBLOZYL | luspatercept | Трансфузійнозалежна анемія | 25/06/2020 | Celgene Europe B.V. | |
REVESTIVE | teduglutide | Синдром короткої кишки | 30/08/2012 | Shire Pharmaceuticals Ireland Limited | |
RYDAPT | midostaurin | Гострий мієлоїдний лейкоз, агресивний системний мастоцитоз, системний мастоцитоз з асоційованим гематологічним новоутворенням або лейкоз гладких клітин | 18/09/2017 | Novartis Europharm Limited | |
SCENESSE | afamelanotide | Еритропоетична протопорфірія | 22/12/2014 | Clinuvel Europe Limited | |
SIGNIFOR | pasireotide | Хвороба Кушинга, акромегалія | 24/04/2012 | Novartis Europharm Ltd | |
SIRTURO | bedaquiline | Легеневий туберкульоз із множинною стійкістю | 05/03/2014 | Janssen-Cilag International N.V. | |
SOLIRIS | eculizumab | Атиповий гемолітико-уремічний синдром, захворювання із спектра оптикомієлітасоційованих розладів | 20/06/2007 | Alexion Europe SAS | |
SOMAKIT TOC | edotreotide | Гастроентеропанкреатичні нейроендокринні пухлини | 08/12/2016 | Advanced Accelerator Applications | |
SPINRAZA | nusinersen sodium | Спінальная м’язова атрофія типів 5q | 30/05/2017 | Biogen Netherlands B.V. | |
STRENSIQ | asfotase alfa | Гіпофосфатазія з початком в дитячому віці | 28/08/2015 | Alexion Europe SAS | |
STRIMVELIS | autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human adenosine deaminase (ADA) cDNA sequence from human haematopoietic stem/progenitor (CD34+) cells | Тяжкий комбінований імунодефіцит через дефіцит аденозиндезамінази при недоступності донора, відповідного за людським лейкоцитарним антигеном (HLA) | 26/05/2016 | Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V. | |
SYLVANT | siltuximab | Хвороба Кастлемана | 22/05/2014 | EUSA Pharma (Netherlands) B.V | |
SYMKEVI | tezacaftor/ivacaftor | Муковісцидоз | 31/10/2018 | Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited | |
TAKHZYRO | lanadelumab | Спадкова ангіоедема | 22/11/2018 | Shire Pharmaceuticals Ireland Limited | |
TEGSEDI | inotersen | Спадкова транстиретинопосередкована амілоїдна полінейропатія | 10/07/2018 | Akcea Therapeutics Ireland Limited. | |
TOBI PODHALER | tobramycin | Муковісцидоз | 20/07/2011 | Mylan IRE Healthcare Limited | |
TRANSLARNA | ataluren | М’язова дистрофія Дюшенна | 31/07/2014 | PTC Therapeutics International Ltd | |
TREPULMIX | treprostinil | Тромбоемболічна легенева гіпертензія | 03/04/2020 | SciPharm Sarl | |
VERKAZIA | Ciclosporin (очні краплі) | Тяжкий весняний кератокон’юнктивіт | 06/07/2018 | Santen Oy | |
VIMIZIM | elosulfase alfa | Мукополісахаридоз типу IVA | 28/04/2014 | BioMarin International Limited | |
VOTUBIA | everolimus | Ниркова ангіоміоліпома, асоційована з комплексом туберозного склерозу, субепендімальна гігантоклітинна астроцитома | 02/09/2011 | Novartis Europharm Ltd | |
VPRIV | velaglucerase alfa | Хвороба Гоше 1-го типу | 26/08/2010 | Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd | |
VYNDAQEL | tafamidis | Транстиретиновий амілоїдоз | 16/11/2011 | Pfizer Europe MA EEIG | |
VYXEOS | daunorubicin hydrochloride/cytarabine | Гострий мієлоїдний лейкоз | 22/08/2018 | Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited | |
WAKIX | pitolisant | Нарколепсія з або без каталепсії | 31/03/2016 | Bioprojet Pharma | |
WAYLIVRA | volanesorsen | Генетично підтверджений синдром сімейної хіломікронемії з високим ризиком панкреатиту | 03/05/2019 | Akcea Therapeutics Ireland Limited | |
XALUPRINE (previously MERCAP- TOPURINE NOVA) | mercaptopurine | Гострий лімфобластний лейкоз | 09/03/2012 | Nova Laboratories Ireland Limited | |
XERMELO | telotristat | Карциноїдний синдром | 18/09/2017 | Ipsen Pharma | |
XOSPATA | gilteritinib fumarate | Гострий мієлоїдний лейкоз | 24/10/2019 | Astellas Pharma Europe B.V. | |
YESCARTA | axicabtagene ciloleucel | Крупно-В-клітинна лімфома | 22/08/2018 | Kite Pharma EU B.V. | |
ZEJULA | niraparib | Рак яєчника або очеревини | 16/11/2017 | TESARO Bio Netherlands B.V. | |
ZOLGENSMA | onasemnogene abeparvovec | Спінальна м’язова атрофія типів 5q | 18/05/2020 | Novartis Gene Therapies EU Limited | |
ZYNTEGLO | Autologous CD34+ cells encoding eA- T87Q-globin gene | Бета-таласемія | 29/05/2019 | Bluebird bio (Netherlands) B.V. |