У Європі схвалено перший препарат для введення у мозок

Європейська Комісія видала дозвіл на маркетинг генного препарату Upstaza (еладокагену ексупарвовек). Цей препарат від компанії «PTC Therapeutics, Inc.» є першим схваленим засобом для модифікації перебігу захворювання — дефіциту декарбоксилази ароматичних L-амінокислот (аromatic l-amino acid decarboxylase — AADC) і першим для введення безпосередньо в мозок. Він дозволений до застосування у пацієнтів віком від 18 міс.

Еладокагену ексупарвовек — це одноразова генна замісна терапія, призначена для лікування пацієнтів віком від 18 міс з клінічно, молекулярно та генетично підтвердженим діагнозом дефіциту декарбоксилази ароматичних L-амінокислот із тяжким перебігом. Цей рекомбінантний препарат на основі аденоасоційованого вірусу 2-го серотипу (аdeno-associated virus serotype — 2AAV2), що містить людський ген DDC, призначений для виправлення основного генетичного дефекту.

Профіль ефективності та безпеки еладокагену ексупарвовек було продемонстровано під час клінічних випробувань і програм використання зі співчуття. Перший пацієнт отримав дозу в 2010 р. Під час клінічних досліджень продемонстровано трансформаційні неврологічні покращення у вигляді клінічно значущих рухових навичок уже через 3 міс. Покращення триває до 10 років після лікування. Крім того, когнітивні навички покращилися в усіх пацієнтів, які отримували лікування. Найпоширенішими побічними ефектами були безсоння, дратівливість і дискінезія.

Дефіцит AADC — це смертельний, рідкісний генетичний розлад, який зазвичай викликає тяжку інвалідність і страждання з перших місяців життя, впливаючи на всі аспекти життя — фізичні, психічні та поведінкові.

Введення еладокагену ексупарвовеку відбувається за допомогою мінімально інвазивної нейрохірургічної процедури, яка використовується при ряді дитячих і дорослих неврологічних розладів. Процедуру введення проводить кваліфікований нейрохірург у центрах стереотаксичної нейрохірургії. Дозвіл на продаж поширюється на всі 27 країн — членів Європейського Союзу, а також на Ісландію, Норвегію та Ліхтенштейн.

За матеріалами ir.ptcbio.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!