У США схвалено перший генний препарат для лікування пацієнтів з гемофілією В

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (Food and Drug Administration), США, схвалило Hemgenix (етранакоген дезапарвовек) — векторну генну терапію на основі аденоасоційованого вірусу для лікування дорослих із гемофілією B (вроджена недостатність фактора IX), які на сьогодні використовують профілактичну терапію фактором IX або живуть із загрозою кровотечі або повторюваних епізодів серйозних спонтанних кровотеч. Дозвіл на маркетинг отримала компанія CSL Behring LLC.

Гемофілію В виявляють у близько 15% хворих на гемофілію. Більшість людей із цією патологією, у яких проявляються симптоми, — чоловіки. Поширеність гемофілії B серед населення становить приблизно 1 на 40 000; у багатьох жінок — носіїв захворювання не відмічають симптомів. У рідкісних випадках у жінок можуть фіксувати помірні або тяжкі прояви, однак приблизно 10–25% жінок-носіїв мають легкі симптоми. Пацієнти з тяжкою формою гемофілії В зазвичай потребують звичайного режиму лікування із застосуванням внутрішньовенних інфузій замінників фактора IX для підтримки достатнього рівня фактора згортання крові з метою запобігання епізодам кровотечі.

Етранакоген дезапарвовек — це препарат генної терапії, який вводиться одноразово шляхом внутрішньовенної інфузії. Він складається з вірусного вектора, що несе ген фактора згортання крові IX. Ген експресується в печінці для вироблення білка фактора IX, підвищення рівня фактора IX у крові та, таким чином, обмеження епізодів кровотечі.

Безпека та ефективність препарату оцінювалися у двох дослідженнях за участю 57 дорослих чоловіків віком 18–75 років із тяжкою або помірною формою гемофілії B. Ефективність було встановлено ​​на основі зниження річної частоти кровотечі у чоловіків. У дослідженні за участю 54 осіб спостерігали підвищення рівня активності фактора IX, зменшення потреби в рутинній замінній профілактиці фактора IX та зниження річної частоти кровотечі на 54% порівняно з вихідним рівнем.

Найпоширеніші побічні реакції, пов’язані з етранакогеном дезапарвовеком, включали підвищення рівня печінкових ферментів, головний біль, легкі реакції, пов’язані з інфузією, та грипоподібні симптоми. Слід спостерігати за пацієнтами щодо побічних реакцій на інфузію та підвищення рівня печінкових ферментів (трансаміназ) у крові. Ця заявка отримала позначення «Пріоритетний огляд» (Priority Review), «Орфанний препарат» (Orphan) та «Проривна терапія» (Breakthrough Therapy).

Європейське агентство з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA) ще продовжує розгляд заявки на маркетинг етранакогену дезапарвовеку у прискореному режимі.

Кілька місяців тому в Європейському Союзі (ЄС) надано дозвіл на маркетинг препарату Roctavian (валоктокоген роксапарвовек) для лікування дорослих з тяжкою гемофілією А, які не мають інгібіторів фактора VIII (аутоантитіла, що виробляються імунною системою, які зменшують кількість ефективного фактора VIII) та антитіл до аденоасоційованого вірусу серотипу 5 (AAV5). Натомість FDA чекає результатів трирічного спостереження за основним клінічним випробуванням BioMarin, що надійдуть на початку 2023 р. Додаткові дані можуть зумовити внесення коректив у процес розгляду FDA.

За матеріалами www.fda.gov; www.cslbehring.com; www.biopharmadive.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!