«Фуфломіцини»: як розпізнати препарат із недоведеною ефективністю

Що насправді означає «доказова ефективність» лікарського засобу?

Хоча стверджується, що філософське походження доказової медицини сягає середини ХІХ ст. у Франції або навіть раніше, термін «доказова медицина» вперше з’явився в редакційній статті журналу Американського коледжу лікарів (American College of Physicians — ACР) 1991 р.

Наразі доказова медицина визначається як використання якісних клінічних досліджень для ухвалення рішень щодо догляду за пацієнтами. Зокрема в основі цього підходу лежать найкращі дослідницькі докази, клінічний досвід та цінності для пацієнта [2]. Тобто, коли йдеться про доказову ефективність того чи іншого терапевтичного методу, у тому числі якщо йдеться про застосування певного препарату, то розуміється сукупність надійних даних, які дозволяють оцінити, чи приносить таке втручання пацієнту клінічно значущу користь за наявності певного захворювання у визначеній популяції та за конкретних умов застосування.

Проблематика РКД

Рандомізовані контрольовані дослідження (РКД) вважають золотим стандартом методів дизайну в медичних дослідженнях, особливо коли метою є порівняння фармакотерапії або ефективності втручання між групами лікування. Цей метод дизайну, за умови ретельного дотримання, забезпечує найвищий рівень доказів, який можна досягти для вимірювання ефекту лікування [3].

Однак тут слід наголосити, що попри «еталонність» РКД не є автоматично «доказом істини». Всупереч поширеним твердженням у прикладній літературі, рандомізація не зрівнює все, крім лікування в групах лікування та контролю, вона не дає автоматично точної оцінки середнього ефекту терапії та не звільняє від необхідності думати про (спостережувані чи неспостережувані) коваріати. З’ясувати, чи було оцінку отримано випадково, складніше, ніж прийнято вважати. У кращому випадку РКД дає неупереджену оцінку, але ця властивість має обмежену практичну цінність [4].

Значення мають спосіб рандомізації, засліплення, контрольна група, розмір вибірки, попередньо визначені кінцеві точки, повнота спостереження учасників та статистичний аналіз [5].

Це принципово важливо, оскільки статистично значущий результат не завжди означає клінічно значущий. Наприклад, зміна певного лабораторного показника може виглядати переконливо, але не обов’язково означати, що пацієнти рідше потраплятимуть до лікарні, матимуть меншу кількість симптомів або житимуть довше. Сучасна методологія оцінювання сурогатних кінцевих точок наголошує: їхня цінність залежить від того, наскільки добре вони валідовані як предиктори реального клінічного ефекту [6].

Ще одна проблема — кількість досліджень. Якщо лікарський засіб вивчали лише в одному невеликому випробуванні, позитивний результат потребує підтвердження.

Систематичні огляди дозволяють побачити не одну «успішну» роботу, а всю сукупність доступних даних. Саме тому в доказовій медицині важливо дивитися не лише на окреме дослідження, а на те, чи відтворюється результат у незалежних дослідженнях і як його оцінюють систематичні огляди та клінічні настанови [7].

Важливо також пам’ятати про публікаційне упередження. Якщо негативні результати залишаються неопублікованими, а позитивні потрапляють у наукові журнали частіше, створюється враження, що засіб працює краще, ніж це є насправді [8].

Які ознаки можуть свідчити про недостатню доказову базу для препарату?

Однією з ознак, що може вказувати на недостатню доказову базу конкретного лікарського засобу, є відсутність якісних РКД саме для того показання, для якого препарат пропонують застосовувати [9]. Наприклад, дослідження клітин, тварин або лабораторних маркерів можуть бути важливими на етапі розробки, але вони не доводять клінічну ефективність у людини. Так само не можна переносити результати дослідження одного стану на інший без належного обґрунтування. Якщо речовина проявила певний біологічний ефект у лабораторії, це ще не означає, що препарат із цією речовиною лікує відповідне захворювання у пацієнтів.

Наступна ознака — посилання переважно на невеликі, неконтрольовані або методологічно слабкі дослідження [10]. Особливо обережно слід ставитися до ситуацій, коли автори повідомляють про «вражаючий ефект», але дослідження не мало належної контрольної групи або охопило дуже мало учасників.

Ще одна вказівка — невідповідність між заявленим ефектом і клінічними настановами [11].

Примітно, що відсутність препарату в клінічній настанові сама собою не доводить його неефективність: нові засоби можуть бути недостатньо вивчені, а рекомендації оновлюються не миттєво. Проте якщо лікарський засіб роками позиціонується як спосіб лікування певного захворювання, а якісні клінічні настанови та систематичні огляди не підтверджують його користі, то це вагомий привід критично оцінити твердження про ефективність.

Наступне — надмірна концентрація маркетингових аргументів замість клінічних даних [12].

Використання фраз на кшталт «унікальна формула», «інноваційна технологія», «підтримує природні механізми організму», «активує імунітет» або «використовує силу природи» нічого не говорять про клінічну ефективність, та й загалом ідуть всупереч чинного законодавства України [13], яке, зокрема, забороняє посилатися на лікарські засоби, медичні вироби, методи профілактики, діагностики, лікування і реабілітації як на найефективніші, найбезпечніші, виняткові щодо відсутності побічних ефектів.

Чому державна реєстрація не означає, що будь-яке рекламне твердження про препарат доведене?

Державна реєстрація лікарського засобу [14] є важливим регуляторним фільтром, але її не слід ототожнювати з універсальним підтвердженням усієї інформації, яку можна почути про препарат.

Чинний в Україні Закон України «Про лікарські засоби» [15] передбачає державну реєстрацію препаратів на підставі експертизи реєстраційного досьє щодо якості, ефективності та безпеки. Закон також передбачає відмову в державній реєстрації, якщо терапевтична ефективність за заявлених умов застосування недостатньо обґрунтована або доведена. Водночас станом на жовтень 2026 р. в Україні діє перехідний період: Закон України № 2469-IX набув чинності, але основна частина його положень має бути введена в дію з 1 січня 2027 р.

Окремо слід відрізняти лікарські засоби від дієтичних добавок (ДД).

ДД не є лікарським засобом. Це харчовий продукт, що призначений для споживання в невеликих визначених кількостях як доповнення до звичайного раціону, окремо або в комбінації з іншими харчовими продуктами; є концентрованим джерелом вітамінів, мінеральних речовин або інших речовин із поживним чи фізіологічним ефектом; реалізується дозовано як фасований харчовий продукт у формі капсул, пастилок, пігулок, саше, ампул з рідинами, пляшок для крапельного дозування чи в інших схожих формах рідин та/або порошків; тому до неї не можна автоматично переносити вимоги та рівень доказовості, характерні для зареєстрованих лікарських засобів [16]. Водночас це не означає, що кожна ДД є «шкідливою» або що кожен її компонент не має жодного наукового обґрунтування. Коректне питання полягає в іншому: чи доведено зазначений ефект конкретного продукту або речовини для конкретного стану?

Ще одна поширена помилка — вважати доказом фразу «лікарський засіб дозволений для медичного застосування». Регуляторна оцінка має конкретний контекст: показання, дозування, популяцію, форму препарату та співвідношення користь / ризик. Вона не є дозволом приписувати засобу будь-які додаткові властивості.

Як фармацевту говорити з відвідувачем про засіб із сумнівною доказовою базою?

Відгук пацієнта може описувати його особистий досвід, але не доводить причинно-наслідковий зв’язок між застосуванням засобу та покращенням стану. Людина могла одужати природним шляхом, одночасно змінити режим, харчування або інше лікування. Симптоми могли коливатися незалежно від втручання. Саме для того й потрібні контрольовані дослідження: вони допомагають відокремити ефект втручання від природного перебігу захворювання, плацебо-ефекту та інших факторів.

Однак знецінювати пацієнта та говорити йому, що лікарський засіб, який людина запитує, недоказовий — не найкраща стратегія. Вона переводить розмову з доказів на конфлікт думок і може лише збільшити недовіру. Натомість доцільно пояснити різницю між наявністю інформації та переконливих доказів. Наприклад, можна звернути увагу, що для оцінки препарату важливі не кількість згадок в інтернеті чи позитивних відгуків, а якість клінічних досліджень, систематичні огляди, рекомендації професійних організацій та офіційна інформація про лікарський засіб.

Якщо людина хоче придбати засіб для лікування конкретного симптому, фармацевт має насамперед оцінити сам запит: що саме турбує, як давно, чи є супутні симптоми, які препарати вже застосовуються та чи немає ознак, за яких потрібна медична консультація. Протоколи фармацевта [17] саме й орієнтовані на алгоритм фармацевтичної допомоги при типових симптомах і визначення ситуацій, коли необхідне направлення до лікаря.

Важливо також не підміняти оцінкою доказовості рішення лікаря. Якщо пацієнт уже отримує рецептурну терапію, фармацевт не повинен самостійно скасовувати чи змінювати її лише через власну оцінку доказової бази іншого засобу. Завдання фармацевта — виявити потенційні проблеми, надати належну інформацію та за потреби скерувати людину до лікаря.

Коли треба до лікаря?

Якщо людина звертається в аптеку з проханням придбати «щось більш сильнодіюче», у тому числі й недоказове, але симптоми виражені, тривають незвично довго або їхня вираженість збільшується, питання доказовості конкретного препарату вже не є головним. Спочатку необхідно оцінити, чи немає загрози життю («червоні прапорці») і чи не потребує ситуація медичного обстеження. Зокрема, негайне скерування до лікаря особливо важливе, якщо:

• симптоми швидко або суттєво прогресують;
• розвинулися задишка, виражений біль у грудній клітці, порушення свідомості або інші гострі симптоми;
• є кровотеча або кров у біологічних виділеннях;
• виникла висока або тривала гарячка;
• симптоми зберігаються попри належну симптоматичну допомогу;
• людина має тяжке хронічне захворювання або приймає складну базову терапію;
• йдеться про дитину раннього віку, вагітну або особу похилого віку, для якої ризики самолікування можуть бути вищими [17].

У таких ситуаціях не слід намагатися «перекрити» симптоми засобом із переконливою доказовою базою. Важливіше не пропустити стан, який потребує діагностики та цільового лікування.

Поширені запитання

• Чи означає відсутність доказів, що препарат точно не працює? — «Недостатньо доказів» означає, що наявних даних недостатньо для впевненого висновку про клінічну користь. Це відрізняється від ситуації, коли якісні дослідження виявили відсутність ефекту або неефективність.
• Чи достатньо одного РКД? — Навіть добре сплановане дослідження може мати випадковий результат або обмеження, тому для впевненішого висновку важливо враховувати всю сукупність доказів, зокрема незалежні дослідження та систематичні огляди.
• Чи можна вважати лікарський засіб ефективним, якщо про нього багато позитивних відгуків? — Відгуки не замінюють контрольованих клінічних досліджень і не дозволяють надійно відокремити ефект препарату від природного перебігу захворювання, плацебо-ефекту та інших факторів.
• Чи означає наявність препарату в Державному реєстрі лікарських засобів, що його ефективність може бути недоведеною? — Сам факт державної реєстрації слід розглядати в контексті конкретного лікарського засобу, показань та регуляторної процедури. В Україні державна реєстрація передбачає експертизу якості, ефективності та безпеки, а законодавство встановлює підстави для відмови, якщо терапевтична ефективність недостатньо обґрунтована. Водночас реєстрація не дає підстав приписувати препарату властивості, які не належать до його доведених показань.
• Чи всі ДД є неефективними? — Наявність або відсутність клінічного ефекту потрібно оцінювати окремо для кожної речовини, конкретного стану та якості доказів. Але ДД не слід представляти як лікарський засіб або приписувати їй лікувальні властивості без належних підстав.
• Як швидко перевірити інформацію про препарат? — Першочергово варто перевірити його офіційний регуляторний статус, діючу речовину, показання та інструкцію. Далі — подивитися систематичні огляди та клінічні настанови щодо відповідного захворювання. Для наукових публікацій корисно перевіряти в першоджерелах, а не обмежуватися переказом дослідження в рекламі чи соціальних мережах.

Коротко: головне

• «Фуфломіцин» — не науковий термін. Коректніше говорити про засіб із недостатньою або відсутньою доказовою базою щодо конкретного клінічного ефекту.
• Одна позитивна публікація не доводить ефективність. Важливі дизайн дослідження, ризик упереджень, клінічно значущі кінцеві точки та сукупність доказів.
• «Є дослідження» — недостатній аргумент. Потрібно з’ясувати, чи були вони контрольованими, рандомізованими, достатнього розміру та чи підтверджуються їхні результати іншими роботами.
• Натуральне походження не є доказом ефективності або безпеки. Оцінювати потрібно клінічні дані.
• Фармацевт має допомогти пацієнту орієнтуватися в доказах, а не вступати в конфлікт. Якщо симптоми потребують діагностики, пріоритетом має бути скерування до лікаря, а не пошук «доказовості» лікарського засобу.

Інна Грабова

Список використаних джерел

1. McAuley L, Pham B, Tugwell P, Moher D. Does the inclusion of grey literature influence estimates of intervention effectiveness reported in meta-analyses? Lancet. 2000 Oct 7; 356(9237): 1228–31. doi: 10.1016/S0140-6736(00)02786-0. PMID: 11072941.
2. Ratnani I, Fatima S, Abid MM, Surani Z, Surani S. Evidence-Based Medicine: History, Review, Criticisms, and Pitfalls. Cureus. 2023 Feb 21; 15(2): e35266. doi: 10.7759/cureus.35266. PMID: 36968905; PMCID: PMC10035760.
3. Egbewale BE. Common Design Concepts in Randomized Controlled Trials. Niger Med J. 2020 Mar–Apr; 61(2): 51–4. doi: 10.4103/nmj.NMJ_112_19. Epub 2020 May 7. PMID: 32675894; PMCID: PMC7357810.
4. Deaton A, Cartwright N. Understanding and misunderstanding randomized controlled trials. Soc Sci Med. 2018 Aug; 210: 2–21. doi: 10.1016/j.socscimed.2017.12.005. Epub 2017 Dec 25. PMID: 29331519; PMCID: PMC6019115.
5. Hariton E, Locascio JJ. Randomised controlled trials — the gold standard for effectiveness research: Study design: randomised controlled trials. BJOG. 2018 Dec; 125(13): 1716. doi: 10.1111/1471-0528.15199. Epub 2018 Jun 19. PMID: 29916205; PMCID: PMC6235704.
6. Bujkiewicz S, Ciani O, Heeg B, Lee D, Kusel JM, Thorlund K, et al. Methods for Evaluation of Surrogate Endpoints for Health Technology Assessment Decision Making: A Good Practices Report of an ISPOR Task Force. Value Health. 2026 May; 29(5): 711–24. doi: 10.1016/j.jval.2026.01.020. Epub 2026 Feb 10. PMID: 41679646.
7. Johnson BT, Hennessy EA. Systematic reviews and meta-analyses in the health sciences: Best practice methods for research syntheses. Soc Sci Med. 2019 Jul; 233: 237–51. doi: 10.1016/j.socscimed.2019.05.035. Epub 2019 May 28. PMID: 31233957; PMCID: PMC8594904.
8. Cooke R. Publication Bias. In: Meta-Analysis for Psychologists. Cham: Palgrave Macmillan; 2024. Available from: doi.org/10.1007/978-3-031-73773-2_13.
9. Herbrand AK, Schmitt AM, Briel M, Ewald Н, Goldkuhle М, Diem S, et al. Association of Supporting Trial Evidence and Reimbursement for Off-Label Use of Cancer Drugs. JAMA Netw Open. 2021; 4(3): e210380. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2021.0380.
10. Page MJ, Sterne JAC, Higgins JPT, Egger M. Investigating and dealing with publication bias and other reporting biases in meta-analyses of health research: A review. Res Synth Methods. 2021 Mar; 12(2): 248–59. doi: 10.1002/jrsm.1468. Epub 2020 Nov 18. PMID: 33166064.
11. Pray WS. Ethical, scientific, and educational concerns with unproven medications. Am J Pharm Educ. 2006 Dec 15; 70(6): 141. doi: 10.5688/aj7006141. PMID: 17332867; PMCID: PMC1803699.
12. Purcarea VL. The impact of marketing strategies in healthcare systems. J Med Life. 2019 Apr–Jun; 12(2): 93–6. doi: 10.25122/jml-2019-1003. PMID: 31406509; PMCID: PMC6685306.
13. Верховна Рада України. Закон України «Про рекламу» від 3.07.1996 р. № 270/96-ВР [цитовано 2026 Жов 9]. Київ: Верховна Рада України; 1996. Доступно: zakon.rada.gov.ua/laws/show/270/96-%D0%B2%D1%80#Text.
14. Верховна Рада України. Постанова Кабінету Міністрів України «Про затвердження Порядку державної реєстрації (перереєстрації) лікарських засобів і розмірів збору за їх державну реєстрацію (перереєстрацію)» [Інтернет]. Цитовано 2026 Жов 9. Київ: Кабінет Міністрів України; 2005. Доступ: zakon.rada.gov.ua/laws/show/z0490-26#Text.
15. Верховна Рада України. Закон України «Про лікарські засоби» від 28.07.2022 р. № 2469-IX [Інтернет]. Цитовано 2026 Жов 9. Київ: Верховна Рада України; 2022. Доступно: zakon.rada.gov.ua/laws/show/2469-20#Text.
16. Верховна Рада України. Закон України «Про основні принципи та вимоги до безпечності та якості харчових продуктів» від 23.12.1997 р. № 771/97-ВР [Інтернет]. Цитовано 2026 Жов 9. Київ: Верховна Рада України; 1997. Доступно: zakon.rada.gov.ua/laws/show/771/97-%D0%B2%D1%80#Text.
17. Верховна Рада України. Наказ Міністерства охорони здоров’я (МОЗ) України «Про затвердження протоколів фармацевта» від 5.01.2022 р. № 7 [Інтернет]. Цитовано 2026 Жов 9. Київ: Міністерство охорони здоров’я України; 2022. Доступно: zakon.rada.gov.ua/rada/show/v0007282-22#Text.

Редакторська група

Інна Грабова

Автор

Євгенія Лук'янчук

Рецензент

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!