Почти 500 новых препаратов-сирот находятся на завершающих стадиях разработки

Согласно данным Национального института здоровья США (National Institutes of Health), у 25–30 млн американцев диагностировано одно из почти 7000 редких заболеваний (каждое из них в отдельности отмечено не более чем у 200 тыс. человек во всем мире), — говорится в опубликованном на днях отчете Ассоциации исследователей и производителей фармацевтической продукции США (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America — PhRMA).

По мнению авторов отчета, в настоящее время можно говорить об определенном прогрессе в лечении подобных заболеваний, поскольку биофармацевтические исследования генома человека дали новые мощные инструменты для разработки препаратов-сирот.

Активное создание таких лекарственных средств началось с 1983 г. — после принятия закона о препаратах-сиротах («Orphan Drug Act»), который мотивирует фармкомпании разрабатывать лекарства для борьбы с редкими заболеваниями (к примеру, устанавливает для них длительный период эксклюзивного маркетинга). По состоянию на начало 2012 г. Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration) одобрено более 350 лекарственных средств для лечения редких заболеваний (в 1970 г. существовало всего 10 препаратов-сирот), а 460 препаратов-сирот находятся на завершающих стадиях разработки (рисунок).

На разных стадиях разработки и клинического исследования находятся более 2000 препаратов-сирот.

Рисунок

Количество препаратов-сирот на завершающих стадиях разработки по состоянию на начало 2012 г.

В 2011 г. наиболее продуктивно проводились исследования в сфере онкологии. Среди разработанных в предыдущем году препаратов-сирот лидируют лекарственные средства для борьбы с редкими формами рака печени и щитовидной железы, меланомой и лейкозом.

Разработано значительное количество препаратов для борьбы с генетическими заболеваниями: 67 — для лечения цистического фиброза и 37 — для борьбы с множественным склерозом и мышечной дистрофией.

Для лечения редких инфекционных заболеваний, таких как сибирская язва и вирусная лихорадка западного Нила, разработано 31 лекарственное средство.

Также созданы новые препараты для лечения болезни Помпе, прелейкемии и генодерматоза.

По мнению Джона Кастеллани (John J. Castellani), президента и исполнительного директора PhRMA, интенсивная разработка новых препаратов-сирот полностью не решает вопрос редких заболеваний в США. Существуют серьезные проблемы с их диагностикой, поскольку многие врачи не знает о существовании подобных нозологий либо не умеют их распознавать.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!