В США одобрен препарат для контроля редкого наследственного заболевания

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый препарат, относящийся к классу ингибиторов С1-эстеразы — Haegarda, предназначенный для предупреждения обострений редкого генетического заболевания — наследственного ангионевротического отека — у подростков и взрослых пациентов. Подкожный способ введения лекарственного средства позволяет облегчить проведение инъекции в домашних условиях.

Наследственный ангионевротический отек — редкое заболевание, связанное с количественной недостаточностью или недостаточной активностью C1-ингибитора системы комплемента человека, что приводит к неконтролируемым внутренним реакциям в крови и проявляется в виде отеков на теле. Чаще всего отеки возникают на руках, ногах, лице, в брюшной полости, а также в гортани. Отек может возникать спонтанно или провоцироваться стрессом, хирургическим вмешательством или инфекцией.

Haegarda представляет собой человеческий плазменный, очищенный, пастеризованный, лиофилизированный концентрат, полученный из донорской плазмы. Препарат предназначен для профилактики возникновения отеков у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком, однако не применяется для их лечения. Эффективность Haegarda была продемонстрирована в многоцентровом контролируемом клиническом исследовании при участии 90 лиц в возрасте 12–72 лет с симптоматикой наследственного ангионевротического отека. Участники были рандомизированы на группы и получали 2-недельные подкожные инъекции Haegarda в дозе 40 МЕ /кг или 60 МЕ/кг, либо плацебо. В течение 16-недельного периода исследования у пациентов, получавших препарат, отмечалось значительно меньшее количество случаев возникновения отеков по сравнению с теми, кто получал плацебо.

Наиболее распространенными побочными эффектами при применении Haegarda были реакции в месте инъекций, реакции гиперчувствительности (аллергические), назофарингит и головокружение. Препарат не следует применять лицам, у которых отмечали опасные реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию, к его компонентам.

По материалам www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!