Около 300 продуктов для генной и клеточной терапии находятся в разработке

Еще не так давно идея технологии, которая использовала бы изменение генов для достижения нужных медицинских эффектов, считалась чуть ли не научной фантастикой. Однако сегодня генная, а также клеточная терапия — это реальность, ознаменовавшая новую эру медицины.

Потенциально такие технологии, как генная и клеточная терапия, могут найти применение в лечении более 100 заболеваний. Согласно отчету Ассоциации исследователей и производителей фармацевтической продукции США (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America) в настоящее время на разных стадиях разработки находится почти 300 кандидатов в препараты для генной или клеточной терапии широкого спектра заболеваний.

Большинство из них (более 100) разрабатываются для лечения онкологических заболеваний. 28 кандидатов в препараты предназначены для лечения заболеваний глаз, 24 — сердечно-сосудистой системы, 22 — неврологических расстройств, 21 — заболеваний крови, 15 — наследственных заболеваний. Также проводятся исследования и разработки для лечения болезни Альцгеймера, артрита и костно-мышечных заболеваний, аутоиммунных расстройств, расстройств мочевого пузыря, болезни Крона, сахарного диабета, инфекционных заболеваний, заболеваний почек, печени, мышечной дистрофии, заболеваний органов дыхания, кожи и др.

Стоит отметить, что на сегодня доступны такие технологии, как:

• вакцина на основе дендритных клеток для лечения рака предстательной железы. В данном случае используются собственные клетки пациента, что помогает его иммунной системе вырабатывать продолжительный иммунный ответ против клеток рака;
• генная терапия для лечения редкой наследуемой формы слепоты, связанной с мутацией гена RPE65. Это первая одобренная в США генная терапия, направленная на лечение заболевания, вызванного мутациями только в конкретном гене;
• 2 препарата для CAR-T-клеточной терапии: один из них предназначен для лечения В-клеточного острого лимфобластного лейкоза; второй — для лечения определенных типов В-клеточной лимфомы. В CAR-T клеточной иммунотерапии используются собственные Т-клетки пациента, которые генетически модифицируют в лаборатории, а затем вводят обратно в организм. После модификации Т-клетки пациента становятся способными распознавать и уничтожать раковые клетки;
• препарат для таргетированной РНК-терапии амилоидной полинейропатии у взрослых пациентов, предназначенный для вмешательства в синтез РНК аномального белка транстиретина. Предотвращая выработку ТТР (transthyretin — TTR), лекарственное средство может помочь уменьшить накопление отложений амилоида в периферических нервах, уменьшить выраженность симптоматики и помочь пациентам лучше контролировать заболевание.

По материалам www.phrma.org

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!