FDA схвалило перший препарат для лікування рідкісного захворювання крові

21 грудня 2018 р. Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) схвалило перший препарат для лікування рідкісного захворювання крові — пухлин з бластних плазмоцитоїдних дендритних клітин. Це рідкісна та агресивна хвороба, яка уражує кістковий мозок і кров, а також може зачепити інші органи, шкіру та лімфатичні вузли. Найчастіше її відмічають у осіб віком старше 60 років і більше у чоловіків, аніж у жінок.

Новий препарат має назву Елзонріс (Elzonris), він призначений для застосування у дорослих і дітей віком від 2 років та не показаний до застосування у період вагітності та годування груддю через можливу шкоду для плода або новонародженої дитини. FDA надало заявці на реєстрацію даного препарату статусу пріоритетної, після чого схвалило препарат та віднесло його до категорії орфанних. До цього часу в США не було жодної терапії, схваленої FDA, для лікування пухлин з бластних плазмоцитоїдних денд­ритних клітин, пацієнти з вказаною хворобою проходили інтенсивну хіміотерапію з подальшою трансплантацією кісткового мозку.

Серед зафіксованих протягом клінічних випробувань побічних ефектів — синдром системного капілярного витоку (ССКВ), нудота, підвищена стомлюваність, набряки кінцівок, лихоманка та збільшення маси тіла. Щодо ССКВ етикетка нового препарату міститиме попередження, оскільки вказаний побічний ефект може бути небезпечним для життя.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!