Европейский комитет по лекарственным средствам для человека (European Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (The European Medicines Agency — EMA) рекомендовал предоставить разрешение на маркетинг в Европейском Союзе (ЕС) препарату Givlaari (гивосиран) для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с острой печеночной порфирией — генетическим заболеванием, приводящим к накоплению токсичных молекул порфирина.
Острая печеночная порфирия — это редкое генетическое заболевание, при котором у пациентов отсутствуют определенные ферменты, необходимые для образования гема, — основной структуры гемоглобина, которая связывается с кислородом и характеризуется накоплением порфиринов в организме в токсических количествах. Это может вызвать приступы сильной боли в животе, рвоту и расстройства нервной системы, такие как судороги, депрессия и беспокойство. Острая печеночная порфирия опасна для жизни из-за возможности паралича и остановки дыхания во время приступов.
Новое действующее вещество гивосиран представляет собой короткую цепочку генноинженерной «малой интерферирующей РНК», разработанной для препятствования выработке фермента, участвующего в ранних стадиях синтеза гема. Блокируя этот ранний этап у пациентов с острой печеночной порфирией, лекарство будет способствовать уменьшению выработки и накопления продуктов следующих этапов метаболизма, которые накапливаются в организме и вызывают симптомы заболевания.
Заявку на новый препарат подала компания Alnylam Netherlands B.V.
По материалам www.ema.europa.eu
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим