У ЄС рекомендували першу генну терапію гемофілії

27 Червня 2022 12:26 Поділитися

Комітет з ліків для застосування у людини (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA) рекомендував надати умовний дозвіл на маркетинг в Європейському Союзі (ЄС) препарату Roctavian (валоктокоген роксапарвовек) для лікування тяжкої гемофілії А у дорослих, які не мають інгібіторів фактора VIII (аутоантитіла, що виробляються імунною системою, які зменшують кількість ефективного фактора VIII) та антитіл до аденоасоційованого вірусу серотипу 5 (AAV5).

Ліки, які зараз дозволені для лікування гемофілії А, здебільшого містять фактор VIII, який замінює відсутній білок. Доступні методи лікування потребують однієї або кількох ін’єкцій на тиждень або на місяць і тривають протягом усього життя. Тому існує незадоволена медична потреба в нових терапевтичних підходах, які могли б позбавити пацієнтів від частих ін’єкцій.

Roctavian є першим генним препаратом для лікування гемофілії A. Його діюча речовина валоктокоген роксапарвовек має в основі аденоасоційований вірус, модифікований таким чином, щоб не викликати захворювання у людей. Із вірусом поєднаний ген фактора VIII. Після введення пацієнту у вигляді одноразової інфузії ген фактор-VIII потрапляє в клітини печінки, дозволяючи їм виробляти відсутній фактор згортання. Поки що невідомо, як довго триватиме лікувальний ефект від цієї одноразової інфузії. Повідомлялося про стійкий позитивний ефект лікування протягом 2 років після одноразової інфузії у близько 100 пацієнтів у основному дослідженні та до 5 років — у кількох пацієнтів у допоміжному дослідженні. Для підтвердження тривалої безпечної та ефективної реакції на ліки необхідні подальші дослідження.

Повідомлялося про гепатотоксичність (ушкодження печінки) через імунну реакцію, спричинену цими генними методами лікування на основі аденасоційованого вектору, що характеризується підвищенням рівня печінкового ферменту аланінамінотрансферази (АлАТ). Дану побічну дію можна успішно усувати за допомогою кортикостероїдів. Інші поширені побічні ефекти включають головний біль, біль у суглобах та нудоту.

Пацієнтів, які отримують лікування препаратом, будуть спостерігати протягом 15 років, щоб оцінити довгострокову ефективність та безпеку цієї генної терапії.

Заявником на орфанний препарат Roctavian є BioMarin International Limited.

За матеріалами www.ema.europa.eu

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті