Сподівання на успіх генного препарату у США після фінансової скрути у ЄС

18 Серпня 2022 12:32 Поділитися

Управління з контролю за харчовими продуктами і лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) 17 серпня видало компанії «bluebird bio, Inc.» дозвіл на маркетинг Zynteglo (бетаглоген аутотемцел) — першого клітинного генного препарату для лікування дорослих і дітей з бета-таласемією, які потребують регулярного переливання еритроцитів.

Cтворення функціональних стовбурових клітин

Бета-таласемія — це спадкове захворювання крові, яке спричиняє зниження рівня нормального гемоглобіну та еритроцитів у крові через мутації в субодиниці бета-глобіну, що призводить до недостатнього надходження кисню в організм. Зниження рівня еритроцитів може викликати ряд проблем зі здоров’ям, включаючи запаморочення, слабкість, втому, аномалії кісток і більш серйозні ускладнення. Трансфузійнозалежна бета-таласемія, найтяжча форма захворювання, як правило, потребує довічного переливання еритроцитів як стандартного курсу лікування.

Препарат бетаглогену аутотемцелу, призначений для одноразового введення, — це індивідуальне лікування, створене з використанням власних стовбурових клітин кісткового мозку пацієнта, генетично модифікованих для виробництва функціонального бета-глобіну. Його безпека та ефективність встановлені у двох багатоцентрових клінічних дослідженнях за участю дорослих та дітей з бета-таласемією, які потребували регулярних переливань. Ефективність встановлена ​​на основі підтримання заздалегідь визначеного рівня гемоглобіну без необхідності будь-яких переливань еритроцитів протягом принаймні 12 міс. Із 41 пацієнта, який отримував препарат, 89% досягли незалежності від переливання крові.

Найпоширенішими побічними реакціями, пов’язаними із застосуванням препарату, були зниження рівня тромбоцитів та інших клітин крові, а також мукозит, фебрильна нейтропенія, блювання, лихоманка, алопеція (випадіння волосся), носова кровотеча, біль у животі, кістково-м’язовий біль, кашель, головний біль, діарея, висип, запор, нудота, зниження апетиту, порушення пігментації та свербіж. Існує потенційний ризик розвитку раку крові, пов’язаний з цим лікуванням; однак у дослідженнях подібних випадків не виявлено. Статус проривної терапії був наданий FDA даному препарату ще у 2015 р.

Розглядаючи заявку на нього, FDA виділило компанії ваучер на препарати для рідкісних педіатричних захворювань, окрім отримання позначень «пріоритетний огляд», «прискорене лікування» та «орфанні ліки».

Недешевий препарат

Що стосується планів запуску, «bluebird bio, Inc.» прагне відкрити першу хвилю кваліфікованих лікувальних центрів до вересня, а почати збирати клітини пацієнтів — до IV кв. 2022 р. з метою розпочати лікування перших пацієнтів на початку 2023 р., повідомляє «Fierce Pharma». За даними видання, препарат буде недешевим. Ціна при лончі становитиме 2,8 млн дол. США за пацієнта, включаючи вартість госпіталізації, необхідної для пацієнтів, які отримують терапію.

У Європі проєкт на «паузі»

Zynteglo отримав європейське схвалення ще в 2019 р., а його ціна становила майже 1,58 млн євро (близько 1,8 млн дол. на той час). Однак пізніше компанія вилучила препарат з ринку, оскільки не змогла укласти угоди про відшкодування з офіційними особами у різних країнах. Натомість потенційний ринок препарату у США наразі оцінюється компанією у близько 1000–1500 пацієнтів із бета-таласемією, що залежать від переливання крові.

За матеріалами www.fda.gov; www.fiercepharma.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті