У ЄС рекомендували для схвалення препарат для лікування бічного аміотрофічного склерозу

Комітет з лікарських засобів для застосування у людини (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA) на своєму засіданні в лютому 2024 р. рекомендував надати компанії Biogen Netherlands B.V. дозвіл на маркетинг в Європейському Союзі (ЄС) нового лікарського засобу для терапії дорослих пацієнтів з бічним аміотрофічним склерозом (БАС), рідкісним і часто смертельним захворюванням, яке спричиняє ослаблення м’язів і призводить до паралічу. Qalsody (тоферсен) показаний для лікування дорослих з БАС, які мають мутацію в гені супероксиддисмутази 1 (SOD1).

У пацієнтів з БАС нервові клітини в головному та спинному мозку, які контролюють довільні рухи, поступово гинуть, викликаючи дедалі більшу втрату м’язової функції, що зрештою призводить до дихальної недостатності. Середній час виживання з БАС становить від 2 до 5 років.

Точні причини БАС невідомі, але вважається, що це генетичні фактори та фактори навколишнього середовища. Близько у 2% людей, які живуть з БАС, стан викликаний генетичною мутацією, яка призводить до вироблення дефектних ферментів SOD1, що зумовлює загибель нервових клітин.

Для подовження життя або відстрочення часу проведення механічної вентиляції пацієнтам з БАС наразі в ЄС дозволений лише один лікарський засіб — рилузол. Це похідне бензотіазолу проявляє різнобічний вплив на механізм глутаматної нейротрансмісії. Існує велика незадоволена медична потреба в ефективних методах лікування, які зберігають функцію м’язів і подовжують життя пацієнтів з БАС.

Тоферсен — це антисмисловий олігонуклеотид, який зв’язується з мРНК гена SOD1, щоб зменшити продукування білка SOD1. Зменшуючи кількість дефектного білка SOD1, цей препарат може зменшити вираженість симптомів БАС.

Висновок CHMP у цьому разі ґрунтується на сукупності доказів, зокрема механізмі дії препарату, ефектах, які відмічають на тваринній моделі SOD1, біомаркерах та клінічних даних.

Клінічні дані отримані в результаті 28-тижневого рандомізованого подвійного сліпого плацебо-контрольованого клінічного дослідження за участю 108 пацієнтів віком від 23 до 78 років зі слабкістю, спричиненою БАС, і мутацією гена SOD-1, підтвердженою центральною лабораторією. Дослідження випадковим чином розподілило 108 пацієнтів у співвідношенні 2:1 для лікування інтратекально (через спинномозкову ін’єкцію) тоферсенy або плацебо протягом 24 тиж. Під час дослідження вимірювали легкий ланцюг нейрофіламентів плазми (NfL) як маркер пошкодження та погіршення стану аксонів. У пацієнтів, які отримували тоферсен, відмічали зниження близько на 60% концентрації NfL у плазмі крові порівняно з групою плацебо, що свідчить про зменшення пошкодження нейронів. Також встановлене кількісне покращення фізичних здібностей пацієнтів, які отримували тоферсен, порівняно з учасниками дослідження, які приймали плацебо, що виміряно за стандартною шкалою, відомою як «переглянута шкала функціональних оцінок БАС» (ALSFRS-R)1.

CHMP звернувся до заявника з проханням надати дані після дозволу на маркетинг, щоб додатково охарактеризувати довгострокову ефективність і безпеку тоферсенy на основі відкритого тривалого розширеного дослідження, заснованого на спостережному реєстрі. Крім того, проаналізовано, чи може застосування тоферсену відстрочити або навіть запобігти розвитку клінічно вираженого БАС у пацієнтів із безсимптомною мутацією SOD1.

Побічними ефектами, про які найчастіше повідомлялося, були біль, втома, пірексія (лихоманка), артралгія (біль у суглобах), міалгія (біль у м’язах) і підвищення рівня лейкоцитів і білків у спинномозковій рідині.

CHMP рекомендує надати дозвіл на маркетинг за виняткових обставин. Цей шлях дозволяє пацієнтам отримати доступ до лікарських засобів, для яких неможливо отримати вичерпні дані за звичайних умов. Ці препарати підлягають певним зобов’язанням після реєстрації та контролю.

Після цього позитивного висновку CHMP Комітет з лікарських засобів-сиріт (Committee for Orphan Medicinal Products — COMP) оцінить, чи слід зберегти для цього лікарського засобу визначення орфанного, як вирішено у серпні 2023 р.

За матеріалами www.ema.europa.eu

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!