Пациенты с редкими заболеваниями. Будущее есть уже сегодня!
О болезни Гоше знают врачи немногих специальностей. Отчасти это связано с незначительной распространенностью этой патологии: на 40–60 тыс. населения приходится один человек с болезнью Гоше. Таких людей во всем мире — менее 10 тыс. Не будучи осведомленными о болезни Гоше, врачи нередко не могут поставить правильный диагноз в течение многих лет, между тем без назначения специфической терапии неизбежно наступают значительное ухудшение качества жизни, инвалидизация и преждевременная смерть больного.