Главная RSS Контакты
Издательство МОРИОН Компендиум OnLine Украинский Медицинский Часопис Фармэнциклопедия Геоаптека

В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

[ 2016-09-20 12:51 ]

В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии ДюшеннаУправление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый инъекционный препарат для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна — Exondys 51 (этеплирсен). Лекарственное средство имеет статус орфанного и рекомендовано для терапии пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, ответственного за пропуск экзона 51, наличие которой отмечают у около 13% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующим ухудшением и мышечной слабостью. Это наиболее распространенный тип мышечной дистрофии. Причина его развития — отсутствие дистрофина, белка, который помогает сохранить функции мышечных клеток. Первые симптомы данной патологии, как правило, возникают в 3–5 лет и со временем ухудшаются. Заболевание часто развивается у лиц без семейной истории данной патологии. Его чаще выявляют у мальчиков, но в редких случаях мышечная дистрофия Дюшенна может возникать и у девочек. Пациенты с данной патологией постепенно теряют способность выполнять любую деятельность самостоятельно и зачастую требуют использования инвалидного кресла уже в раннем подростковом возрасте. По мере прогрессирования заболевания могут возникнуть угрожающие жизни сердечно-сосудистые и респираторные заболевания.

Этеплирсен был утвержден в рамках ускоренной процедуры, которая предусматривает одобрение препаратов для лечения угрожающих жизни заболеваний, а также тех, которые обеспечивают значимое преимущество по сравнению с существующими методами терапии. Этот механизм обеспечивает доступ пациентов к новым перспективным лекарственным средствам, в то время как компания — разработчик препарата проводит клинические исследования, чтобы дополнительно подтвердить его клиническое преимущество.

Ускоренное одобрение этеплирсена базируется на увеличении количества дистрофина в скелетных мышцах у некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в ответ на лечение данным препаратом. В FDA пришли к выводу, что сведения, представленные заявителем, свидетельствуют об увеличении производства дистрофина при применении этеплирсена, что может с достаточной долей вероятности прогнозировать клинический эффект у некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые имеют подтвержденную мутацию гена дистрофина, ответственного за пропуск экзона 51.

Среди побочных эффектов, которые возникали у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна при терапии этеплирсеном, наиболее распространенными были нарушение равновесия и рвота.

По материалам www.fda.gov

Комментариев нет » Добавить свой

Другие статьи раздела

[2017-03-24 20:23]
Державне регулювання цін на лікарські засоби: до старту програми відшкодування залишилися лічені дні

[2017-03-24 18:55]
Правда ли, что недосыпание мешает различать эмоции окружающих?

[2017-03-24 18:02]
Боротьба з туберкульозом: чи є успіхи в Україні?

[2017-03-24 17:35]
Да здравствует наш суд, или Яблоко раздора в судебном споре производителей мельдония

[2017-03-24 17:00]
Новий перелік ліків, які відпускаються без рецептів, містить 3114 позицій

[2017-03-24 16:48]
Почему подросткам важно много двигаться?

[2017-03-24 15:26]
Как рождение ребенка отражается на мужчине?

[2017-03-24 13:12]
Почему постоянный стресс усиливает аппетит?

[2017-03-24 12:39]
Уряд очікує на рішення парламентської коаліції щодо призначення міністра охорони здоров’я

[2017-03-24 12:35]
Как фруктовые соки влияют на массу тела?

Последние новости и статьи

[2017-03-24 20:31]
Розпорядження Держлікслужби України з 20.03.2017 р. по 23.03.2017 р. про заборону на обіг лікарських засобів

[2017-03-24 20:23]
Державне регулювання цін на лікарські засоби: до старту програми відшкодування залишилися лічені дні

[2017-03-24 20:12]
Маалокс

[2017-03-24 20:11]
Мезим

[2017-03-24 20:11]
Панангин

[2017-03-24 19:58]
Розпорядження від 22.03.2017 р. № 2042-2.0.1/2.0/171-17

[2017-03-24 19:58]
Розпорядження від 22.03.2017 р. № 2040-2.0.1/2.0/171-17

[2017-03-24 19:55]
Наказ МОЗ України від 20.03.2017 р. № 295

[2017-03-24 19:34]
Перелік зареєстрованих торгових найменувань лікарських засобів, на які розповсюджуватиметься державне регулювання цін відповідно до постанови КМУ від 09.11.2016 р. № 862 із зазначенням наявності в аптечних продажах за 2016 р.

[2017-03-24 18:55]
Правда ли, что недосыпание мешает различать эмоции окружающих?

RSS Лента, ukr.net, Новости фармацевтики и фармации, Фармацевтические компании Все новости

Подписка на новости


№ 11 (1082) 27 марта 2017 г.
PDF-версия номера



Средневзвешенная розничная стоимость лекарственных средств в Украине на февраль 2017



Мы в социальных сетях:

Еженедельник Аптека в Твиттере Еженедельник Аптека в Вконтакте Еженедельник Аптека на Facebook Еженедельник Аптека в Google+