Главная RSS Контакты
Издательство МОРИОН Компендиум OnLine Украинский Медицинский Часопис Фармэнциклопедия Геоаптека

В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

[ 2016-09-20 12:51 ]

В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии ДюшеннаУправление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый инъекционный препарат для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна — Exondys 51 (этеплирсен). Лекарственное средство имеет статус орфанного и рекомендовано для терапии пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, ответственного за пропуск экзона 51, наличие которой отмечают у около 13% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующим ухудшением и мышечной слабостью. Это наиболее распространенный тип мышечной дистрофии. Причина его развития — отсутствие дистрофина, белка, который помогает сохранить функции мышечных клеток. Первые симптомы данной патологии, как правило, возникают в 3–5 лет и со временем ухудшаются. Заболевание часто развивается у лиц без семейной истории данной патологии. Его чаще выявляют у мальчиков, но в редких случаях мышечная дистрофия Дюшенна может возникать и у девочек. Пациенты с данной патологией постепенно теряют способность выполнять любую деятельность самостоятельно и зачастую требуют использования инвалидного кресла уже в раннем подростковом возрасте. По мере прогрессирования заболевания могут возникнуть угрожающие жизни сердечно-сосудистые и респираторные заболевания.

Этеплирсен был утвержден в рамках ускоренной процедуры, которая предусматривает одобрение препаратов для лечения угрожающих жизни заболеваний, а также тех, которые обеспечивают значимое преимущество по сравнению с существующими методами терапии. Этот механизм обеспечивает доступ пациентов к новым перспективным лекарственным средствам, в то время как компания — разработчик препарата проводит клинические исследования, чтобы дополнительно подтвердить его клиническое преимущество.

Ускоренное одобрение этеплирсена базируется на увеличении количества дистрофина в скелетных мышцах у некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в ответ на лечение данным препаратом. В FDA пришли к выводу, что сведения, представленные заявителем, свидетельствуют об увеличении производства дистрофина при применении этеплирсена, что может с достаточной долей вероятности прогнозировать клинический эффект у некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые имеют подтвержденную мутацию гена дистрофина, ответственного за пропуск экзона 51.

Среди побочных эффектов, которые возникали у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна при терапии этеплирсеном, наиболее распространенными были нарушение равновесия и рвота.

По материалам www.fda.gov

Комментариев нет » Добавить свой

Другие статьи раздела

[2017-01-23 17:13]
Какие гормоны помогут справиться с эмоциональными травмами?

[2017-01-23 15:50]
Что происходит во время моргания?

[2017-01-23 14:52]
У Парламенті зареєстровано черговий законопроект про лікарняні каси

[2017-01-23 11:27]
Асоціація «Оператори ринку медичних виробів» направила клопотання до КМУ та МОЗ щодо скасування декларування цін на медичні вироби

[2017-01-23 10:16]
Рак молочной железы: какие продукты снижают выживаемость?

[2017-01-20 22:00]
Безпека та доступність крові і публічні закупівлі у сфері охорони здоров’я — реалії та виклики реформ

[2017-01-20 21:49]
Пряме регулювання цін на ліки: чи готовий Уряд ризикувати здоров’ям українців?

[2017-01-20 21:24]
Шаг вперед в борьбе с инфекциями ротовой полости

[2017-01-20 20:05]
Трети больных бронхиальной астмой неправильно устанавливают диагноз

[2017-01-20 17:49]
Разработан инновационный материал для хирургических имплантатов

Последние новости и статьи

[2017-01-23 17:13]
Какие гормоны помогут справиться с эмоциональными травмами?

[2017-01-23 15:50]
Что происходит во время моргания?

[2017-01-23 14:52]
У Парламенті зареєстровано черговий законопроект про лікарняні каси

[2017-01-23 14:22]
Проект Закону України «Про лікарняні каси»

[2017-01-23 11:27]
Асоціація «Оператори ринку медичних виробів» направила клопотання до КМУ та МОЗ щодо скасування декларування цін на медичні вироби

[2017-01-23 10:16]
Рак молочной железы: какие продукты снижают выживаемость?

[2017-01-20 22:00]
Безпека та доступність крові і публічні закупівлі у сфері охорони здоров’я — реалії та виклики реформ

[2017-01-20 21:51]
Аптечный рынок Украины по итогам 2016 г.: Helicopter View

[2017-01-20 21:49]
Пряме регулювання цін на ліки: чи готовий Уряд ризикувати здоров’ям українців?

[2017-01-20 21:44]
Нурофен

RSS Лента, ukr.net, Новости фармацевтики и фармации, Фармацевтические компании Все новости

Подписка на новости


№ 2 (1073) 23 января 2017 г.
PDF-версия номера



Средневзвешенная розничная стоимость лекарственных средств в Украине на декабрь 2016



Мы в социальных сетях:

Еженедельник Аптека в Твиттере Еженедельник Аптека в Вконтакте Еженедельник Аптека на Facebook Еженедельник Аптека в Google+