Главная RSS Контакты
Издательство МОРИОН Компендиум OnLine Украинский Медицинский Часопис Фармэнциклопедия Геоаптека

В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

[ 2016-09-20 12:51 ]

В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии ДюшеннаУправление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый инъекционный препарат для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна — Exondys 51 (этеплирсен). Лекарственное средство имеет статус орфанного и рекомендовано для терапии пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, ответственного за пропуск экзона 51, наличие которой отмечают у около 13% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующим ухудшением и мышечной слабостью. Это наиболее распространенный тип мышечной дистрофии. Причина его развития — отсутствие дистрофина, белка, который помогает сохранить функции мышечных клеток. Первые симптомы данной патологии, как правило, возникают в 3–5 лет и со временем ухудшаются. Заболевание часто развивается у лиц без семейной истории данной патологии. Его чаще выявляют у мальчиков, но в редких случаях мышечная дистрофия Дюшенна может возникать и у девочек. Пациенты с данной патологией постепенно теряют способность выполнять любую деятельность самостоятельно и зачастую требуют использования инвалидного кресла уже в раннем подростковом возрасте. По мере прогрессирования заболевания могут возникнуть угрожающие жизни сердечно-сосудистые и респираторные заболевания.

Этеплирсен был утвержден в рамках ускоренной процедуры, которая предусматривает одобрение препаратов для лечения угрожающих жизни заболеваний, а также тех, которые обеспечивают значимое преимущество по сравнению с существующими методами терапии. Этот механизм обеспечивает доступ пациентов к новым перспективным лекарственным средствам, в то время как компания — разработчик препарата проводит клинические исследования, чтобы дополнительно подтвердить его клиническое преимущество.

Ускоренное одобрение этеплирсена базируется на увеличении количества дистрофина в скелетных мышцах у некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в ответ на лечение данным препаратом. В FDA пришли к выводу, что сведения, представленные заявителем, свидетельствуют об увеличении производства дистрофина при применении этеплирсена, что может с достаточной долей вероятности прогнозировать клинический эффект у некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые имеют подтвержденную мутацию гена дистрофина, ответственного за пропуск экзона 51.

Среди побочных эффектов, которые возникали у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна при терапии этеплирсеном, наиболее распространенными были нарушение равновесия и рвота.

По материалам www.fda.gov

Комментариев нет » Добавить свой

Другие статьи раздела

[2017-04-26 17:55]
Механізми ціноутворення на ліки: подвійні стандарти — подвійні ціни

[2017-04-26 16:18]
12 советов для выбора наименее вредных блюд в фаст-фуде

[2017-04-26 15:12]
Фармкомпания «Fresenius Kabi» вкладывает более 4 млрд дол. США в M&A-сделки для расширения продуктового портфеля

[2017-04-26 14:46]
Уряд модернізує інфраструктуру охорони здоров’я

[2017-04-26 14:06]
Правоохоронці виявили порушення в медичному закладі, де проводилася замісна підтримувальна терапія

[2017-04-26 12:14]
Какие продукты нужно есть, чтобы нормализовать артериальное давление?

[2017-04-26 11:38]
Профільний парламентський комітет просить врахувати пропозиції вітчизняних виробників до законопроектів щодо поліпшення інвестиційного клімату

[2017-04-26 11:19]
Як покращити захист населення України від інфекційних хвороб?

[2017-04-26 10:15]
В каком возрасте дети могут безопасно переходить улицу?

[2017-04-25 15:59]
ЕМА одобрено 11 лекарственных средств

Последние новости и статьи

[2017-04-26 17:55]
Механізми ціноутворення на ліки: подвійні стандарти — подвійні ціни

[2017-04-26 16:18]
12 советов для выбора наименее вредных блюд в фаст-фуде

[2017-04-26 15:12]
Фармкомпания «Fresenius Kabi» вкладывает более 4 млрд дол. США в M&A-сделки для расширения продуктового портфеля

[2017-04-26 14:56]
Актуальность перехода аптечных учреждений на международные отраслевые стандарты GРP с целью обеспечения надлежащего качества фармацевтических услуг и функционирования системы управления качеством

[2017-04-26 14:46]
Уряд модернізує інфраструктуру охорони здоров’я

[2017-04-26 14:06]
Правоохоронці виявили порушення в медичному закладі, де проводилася замісна підтримувальна терапія

[2017-04-26 12:14]
Какие продукты нужно есть, чтобы нормализовать артериальное давление?

[2017-04-26 11:38]
Профільний парламентський комітет просить врахувати пропозиції вітчизняних виробників до законопроектів щодо поліпшення інвестиційного клімату

[2017-04-26 11:19]
Як покращити захист населення України від інфекційних хвороб?

[2017-04-26 10:15]
В каком возрасте дети могут безопасно переходить улицу?

RSS Лента, ukr.net, Новости фармацевтики и фармации, Фармацевтические компании Все новости

Подписка на новости


№ 15 (1086) 24 апреля 2017 г.
PDF-версия номера



Средневзвешенная розничная стоимость лекарственных средств в Украине на март 2017



Мы в социальных сетях:

Еженедельник Аптека в Твиттере Еженедельник Аптека в Вконтакте Еженедельник Аптека на Facebook Еженедельник Аптека в Google+