Відкриваючи захід, Тетяна Кулеша наголосила, що в Україні вже є деякі здобутки, які дозволили покращити життя пацієнтів з орфанними захворюваннями, проте необхідно зробити ще більше для забезпечення таких пацієнтів своєчасним та якісним лікуванням. Одним з важливих питань, яке, на її думку, потребує якнайшвидшого вирішення, є створення реєстру пацієнтів з рідкісними хворобами, який дозволить визначити їх кількість на території України та розрахувати потребу у лікарських засобах для їх лікування.
За словами Лариси Терещенко, з часу прийняття Закону України № 1213-VII «Про внесення змін до Основ законодавства України про охорону здоров’я щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань» (далі — Закон про рідкісні хвороби) державі вдалося зробити низку важливих кроків щодо його реалізації. А саме розширено перелік рідкісних (орфанних) захворювань, що призводять до скорочення тривалості життя хворих або їх інвалідизації, та для яких існують визнані методи лікування (прим. ред.: оновлений перелік рідкісних (орфанних) захворювань містить 256 позицій із зазначенням кодів Міжнародної статистичної класифікації хвороб та споріднених проблем охорони здоров’я — МКХ-10, що на 85 позицій більше порівняно з попередньою редакцією переліку. Відповідні зміни затверджено наказом МОЗ України від 30.12.2015 р. № 919, який набув чинності з дня його офіційного опублікування).
За словами Л. Терещенко, рішення щодо доповнення цього переліку певними орфанними захворюваннями приймали з урахуванням міжнародного досвіду у лікуванні таких хвороб, тобто наявності європейських протоколів лікування, лікарських засобів тощо. Серед позитивних кроків, які були зроблені у напрямку забезпечення лікуванням пацієнтів з орфанними захворюваннями, — прийняття постанови КМУ від 31 березня 2015 р. № 160, якою затверджений порядок забезпечення громадян із рідкісними (орфанними) захворюваннями лікарськими засобами та відповідними харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання.
Л. Терещенко повідомила, що протягом 2015 р. багато уваги приділялося підготовці та затвердженню уніфікованих клінічних протоколів лікування орфанних захворювань задля можливості формування потреби таких пацієнтів у тих чи інших препаратах. «Наразі підготовлені та затверджені уніфіковані клінічні протоколи лікування мукополісахаридозу І, ІІ та ІІІ типу, хвороби Гоше, фенілкетонурії та інших гіперфенілаланінемій, бульозного епідермолізу тощо. У процесі розробка протоколів щодо ферментнозамісної терапії хвороби Фабрі та Помпе, муковісцидозу тощо», — зауважила вона.
Л. Терещенко також підкреслила, що за кошти Державного бюджету проводяться закупівлі лікарських засобів та харчових продуктів для спеціального та дієтичного харчування для дітей, хворих на такі орфанні захворювання, як хвороба Гоше, первинні (вроджені) імунодефіцити, муковісцидоз, фенілкетонурія, ювенільний ревматоїдний артрит, гемофілія, онкологічні захворювання тощо. У 2015 р. вперше були виділені кошти на забезпечення лікуванням пацієнтів із такими рідкісними захворюваннями, як хвороба Фабре і Помпе.
За словами Л. Терещенко, у Державному бюджеті на 2016 р. видатки на лікування пацієнтів з орфанними захворюваннями було збільшено на більше ніж 300 млн грн. порівняно з минулим роком. Вона також нагадала, що закупівлі лікарських засобів для орфанних хворих у 2015 р. було передано міжнародним організаціям. ПРООН (Програма розвитку ООН), що опікується цим напрямком, вже уклала договори на постачання ліків на загальну суму 364 184 дол. США.
Світлана Якимович розповіла про роботу Департаменту охорони здоров’я у Києві щодо забезпечення оптимального медичного супроводу пацієнтів з орфанними захворюваннями. «Забезпечення лікуванням пацієнтів з орфанними захворюваннями за рахунок коштів, виділених з Державного бюджету, продовжується. Порівняно з 2015 р. у 2016 р. обсяг видатків на лікування таких пацієнтів було суттєво збільшено, тому ми сподіваємося, що максимальна кількість пацієнтів будуть забезпечені тими ліками, яких їм бракує», — наголосила С. Якимович.
Вона також зауважила, що здійснюються заходи щодо організації Центру орфанних захворювань у Києві, де буде надаватися уніфікована медична допомога дітям з орфанними хворобами (до 18 років). Також триває робота стосовно організації такої допомоги дорослим пацієнтам. «У 2015 р. було організовано консультування та централізоване медичне забезпечення необхідними лікувальними сумішами для харчування пацієнтів з фенілкетонурією. Щодо інших нозологій також ведеться робота. Ми активно співпрацюємо з пацієнтськими організаціями та сподіваємося на подальшу плідну співпрацю в цьому напрямку», — підкреслила С. Якимович.
Хуан Фуертес розповів про еволюцію боротьби країн ЄС з рідкісними хворобами, наголосивши, що рівень надання медичної допомоги пацієнтам з рідкісними захворюваннями — це не тільки віддзеркалення благоустрою країни, але й моральних цінностей, рівня поваги до людей та втілення демократії.
За його словами, сьогодні в країнах ЄС близько 6–8% (36–37 млн) осіб — пацієнти з орфанними захворюваннями. Перші ж кроки на шляху надання таким хворим медичної допомоги були зроблені в 1999 р., коли країни ЄС об’єднали зусилля для боротьби з рідкісними хворобами. По-перше, було виділено кошти на обмін інформацією з приводу таких хвороб, згодом — прийнято певні нормативно-правові акти для забезпечення лікуванням пацієнтів з орфанними хворобами і лише в 2009 р. було розроблено національний план дій допомоги таким хворим, яким передбачається наданням медичної допомоги пацієнтам з орфанними хворобами незалежно від того, в якій країні ЄС знаходиться такий пацієнт. При його переїзді з однієї країни в іншу він буде забезпечений належним лікуванням. До того ж, за словами Х. Фуертеса, сьогодні існують певні критерії оцінки ефективності роботи, що проводиться в країнах ЄС з приводу забезпечення таких пацієнтів лікуванням.
На його думку, проблемою є те, що наразі в світі існує 6–8 тис. орфанних захворювань, проте є препарати для лікування лише близько 30% з них. Це свідчить про необхідність стимулювання процесу розробки лікарських засобів для лікування орфанних захворювань, підкреслив Х. Фуертес.
Іван Сорока, президент Українського медичного клубу, заслужений працівник охорони здоров’я України, окреслив проблему фінансування лікування пацієнтів з орфанними захворюваннями за державні кошти та розповів про досягнення громадської спілки «Орфанні захворювання України» у напрямку підвищення якості життя таких пацієнтів, наголосивши на тому, що оскільки лікування пацієнтів з орфанними захворюваннями, на жаль, здебільшого лягає на плечі батьків, саме пацієнтські організації надають підтримку таким батькам.
Володимир Дудка, народний депутат Верховної Ради України VII скликання, автор Закону про рідкісні хвороби, проголосив промову, акцентуючи увагу на важливості безперебійного лікування пацієнтів з орфанними захворюваннями та гуманному підході до порятунку життя таких хворих. Він також підкреслив необхідність створення Всеукраїнського центру з орфанних захворювань задля надання фахової інформації з приводу таких захворювань та отримання належної медичної допомоги пацієнтами.
Юрист громадської спілки «Орфанні захворювання України» Тетяна Кузьменко розповіла про законодавчу базу у сфері надання допомоги пацієнтам з орфанними захворюваннями в України та про права таких пацієнтів. Також вона надала інформацію про те, куди звертатися з приводу захисту прав таких пацієнтів.
Слід зауважити, що до Дня рідкісних хвороб у 2016 р. 26 лютого в приміщенні Малої галереї Мистецького Арсеналу відбулося відкриття тематичної фотовиставки Русі Асєєвої «Рідкісні таланти», присвяченої талановитим людям з рідкісними хворобами.
День рідкісних захворювань вперше запроваджений Європейською організацією рідкісних захворювань (European Organization for Rare Diseases) 29 лютого 2008 р. Громадські акції, що проводяться цього дня, набули не тільки європейського, а й світового масштабу. Останній день лютого у високосному році було обрано не випадково — рідкісний день, що випадає лише раз на 4 роки, ототожнюється з «особливими людьми». У 2016 р. обличчям Дня рідкісних захворювань стала українська дівчина зі спинальною м’язовою атрофією. Тема Дня рідкісних хвороб у 2016 р. — «Голос пацієнтів», а лозунг, під яким він проходив — «Приєднуйте свої голоси до голосів пацієнтів із рідкісними захворюваннями».
Головна мета проведення цього дня — інформування суспільства про рідкісні захворювання та їхній вплив на життя пацієнтів у всіх аспектах, а також визначення рідкісних захворювань одним з пріоритетів для системи охорони здоров’я, привернення уваги до важливості досліджень у цій сфері задля забезпечення пацієнтів якісним лікуванням. У цей день акцентується увага на тому, що, незважаючи на рідкісність захворювань у таких пацієнтів, вони мають рівне право на медичну допомогу, навчання та доступ до суспільного життя.
Загалом, незважаючи на різноманітність проявів орфанних захворювань, проблеми багатьох пацієнтів здебільшого схожі. Часто це недоступність правильної діагностики, невчасна діагностика, відсутність якісної інформації, а іноді й наукових знань про захворювання, складні умови соціалізації, наявність проблем із наданням якісної медичної допомоги та труднощі в отриманні лікування та догляду.
фото Сергія Бека
Коментарі