Екосистема інновацій: як національна політика визначає привабливість ринку для R&D та лончу

Європейська федерація фармацевтичних виробників та асоціацій (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations — EFPIA) дослідила 10 країн світу*, вивчаючи їх під кутом 6 ключових факторів, що сприяють успіху у фармацевтичних інноваціях.

Інтенсивність R&D

Стійке фінансування наукових досліджень є основою для створення нових лікарських засобів. Інтенсивність досліджень і розробок (Research and Development — R&D) на рівні країни розраховується як частка витрат на R&D у відсотках від внутрішнього валового продукту (ВВП). Цей показник вказує на здатність генерувати нові знання та прихильність інноваціям, а також пріоритетність інновацій у державній політиці. Серед досліджуваних країн лідером за показником інтенсивності R&D є Південна Корея, яка спрямовує близько 5% ВВП у R&D. Її модель поєднує значні корпоративні інвестиції з масштабним державним стратегічним фінансуванням. Державні програми зосереджені на конкретних цілях, наприклад зміцненні позицій краї­ни у сфері біосимілярів. Поруч з цим великі конгломерати активно інвестують у розширення виробничих потужностей. Як результат, за даними аналітичної компанії WifiTalents, на Південну Корею припадає 30% світових виробничих потужностей біосимілярів. Поєднання високої інтенсивності R&D з вертикально інтегрованою промисловою політикою підтримує амбіції країни увійти до складу провідних країн з виробництва біофармацевтичних препаратів.

Втім в абсолютному вираженні найбільші обсяги інвестицій у фармацевтичні R&D акумулюють США. У відсотках від ВВП — це близько 3,5%, але вони значно перевищують показники інших країн за обсягами.

Державно-приватне партнерство

Ефективність інноваційної екосистеми значною мірою залежить від здатності різних інституцій — держави, академічних установ та бізнесу — працювати у взаємодії в рамках моделі державно-приватного партнерства. Одним із най­успішніших механізмів такої співпраці є створення біофармацевтичних кластерів. Їх перевагою є створення інновацій не в ізольованому, а динамічному середовищі. Державно-приватне партнерство сприяє обміну знань, залученню талантів, а також створенню нових бізнес-можливостей. Існує широкий спектр інструментів для заохочення такої спів­праці, включаючи надання податкових пільг, пряме фінансування спільних проєктів тощо.

З точки зору широти та різноманітності державно-приватного партнерства, у фармацевтичних R&D еталонною є екосистема США. Вона включає:

• державні установи — Національні інститути охорони здоров’я (National Institutes of Health — NIH), Управління передових біомедичних досліджень та розробок (Biomedical Advanced Research and Development Authority — BARDA), Агентство перспективних дослідницьких проєктів у сфері охорони здоров’я (Advanced Research Projects Agency for Health — ARPA-H), Управління перс­пективних дослідницьких проєктів США (Defense Advanced Research Projects Agency — DARPA);
• біотехнологічні / біофармацевтичні кластери (Бостон, Сан-Франциско, Сан-Дієго);
• а також щільну мережу науково-галузевих консорціумів, включаючи інноваційні центри під керівництвом фармацевтичних компаній.

Окрім того, відзначається високий рівень спільного володіння патентами, створення університетських спін-аутів (компаній, створених на основі розробок, що виник­ли в університеті) та впровадження масштабних федеральних грантових програм, що заохочують державно-приватну співпрацю.

У Європі сильні позиції мають Велика Британія та Данія. У Сполученому Королівстві екосистема базується на міцних зв’язках між промисловістю та академічними колами й зосереджена в Кембриджі — Оксфорді — Лондоні. Оксфордський та Кембриджський університети постійно створюють спін-аути через незалежні інвестиційні компанії та венчурні фонди як Oxford Science Enterprises та Cambridge Innovation Capital.

Екосистема Данії включає Інноваційний фонд Данії (Innovation Fund Denmark), який надає гранти для дослідницьких та інноваційних проєктів; Інститут біоінновацій (BioInnovation Institute), який підтримує академічні та промислові спін-аут-проєкти; платформу Trial Nation, що позиціонується як єдина точка входу для компаній та пацієнтів, які бажають фінансувати, брати участь або проводити клінічні дослідження в Данії, а також кластери, як Долина Медікон. У Долині Медікон, що охоплює східну Данію та південну Швецію, розташовано понад тисячу компаній, що працюють у сфері наук про життя. Високий рівень публікацій у співавторстві, проактивна роль уряду у стратегічному плануванні та передова інтеграція даних про здоров’я лежать в основі спільного дослідницького середовища. Данія є прикладом інтегрованої моделі, що об’єднує університети, лікарні, стартапи та транснаціо­нальні корпорації через спільно фінансовані ініціативи та механізми державно-приватного фінансування. Хоча Данія має потенціал для кращої продуктивності, відносно невеликий масштаб країни обмежує обсяг співпраці порівняно з більшими конкурентами.

Залучення у клінічні дослідження

Наявність розвиненої мережі лікувальних закладів, дослідницьких центрів та ефективних регуляторних процедур є важливою перевагою, завдяки якій країна стає привабливішою для проведення R&D. У таких державах нові препарати часто стають доступними раніше, ніж у країнах із менш розвиненою медичною інфраструктурою.

Останніми роками серйозним конкурентом США та Європи за кількістю розпочатих клінічних досліджень стає Азіатсько-Тихоокеанський регіон. Провідні країни регіону мають добре розвинену медичну інфраструктуру, спрощені процеси подання заявок, вивчають можливості використання децентралізованих клінічних досліджень та цифрових технологій охорони здоров’я в дослідженнях, а також, у деяких випадках, можуть запропонувати нижчі витрати.

У цьому контексті цікавим є кейс Китаю, де уряд зробив швидкість та вартість клінічних досліджень невід’ємною частиною своєї стратегії. Зокрема, з 2019 р. тут використовується система непрямого схвалення (implied approval) для заявок на дослідження нових препаратів: якщо регуляторний орган не висуне заперечень, вони можуть розпочатися через 60 робочих днів. А у 2025 р. як доповнення до цього оголошено про запуск 30-денного процесу розгляду та затвердження заявок на дослідження для інноваційних препаратів, що відповідають певним критеріям. Інші реформи включають підтримку досліджень, ініційованих незалежними дослідниками (investigator-initiated trials), які використовуються для отримання ранніх даних про профіль безпеки та ефективність інноваційних препаратів. Окрім того, з 2018 р. Китай приймає дані іноземних клінічних досліджень для реєстрації нових ліків, коли це науково обґрунтовано. Окрім того, витрати на проведення клінічних досліджень можуть бути нижчими порівняно з США та Європою. За даними аналітичної компанії IQVIA, частка компаній зі штаб-квартирою у Китаї в розпочатих дослідженнях збільшилася з 1 до 30% за 2009–2024 рр. Хоча Китай значною мірою досяг міжнародних стандартів останніми роками, клінічні дослідження на ранніх стадіях усе ще можуть відрізнятися методологічно. Крім того, регуляторні рішення щодо клінічних досліджень можуть бути менш прозорими, з меншою частотою публікацій детальних коментарів або повних даних клінічних досліджень порівняно з Управлінням з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) та Європейським агентством з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA).

Привертає увагу й Сингапур. Місто-держава вважається надійною країною для проведення клінічних досліджень із майже повним дотриманням заявлених строків розгляду заявок. Заявки на проведення клінічних досліджень, подані у 2023 р., були переважно багатонаціональними, що свідчить про високий рівень транскордонних досліджень. Тут сформувався глибокий дослідницький потенціал у таких галузях, як онкологія, серцево-судинні захворювання, офтальмологія, а також шкірні та інфекційні захворювання.

Регуляторна рамка

Регуляторна система є одним із найважливіших факторів, що визначають привабливість ринку для запуску нових лікарських засобів. Можливість прискореного розгляду заявок про отримання дозволу на маркетинг та ефективна наукова експертиза значною мірою впливають на рішення компаній щодо першого лончу препарату.

Переважаюча тенденція вказує на те, що більшість фармацевтичних компаній наразі надають перевагу поданню заявок спершу у США, перш ніж розглядати інші регіони. FDA вважається найвпливовішим та найгнучкішим регуляторним органом у світі, на який припадає найбільша частка глобальних схвалень нових активних субстанцій (new active substances — NAS), вперше виведених на світовий ринок. У 2014–2022 рр. FDA схвалило більше NAS, ніж будь-яке інше агентство, причому майже половина його схвалень лікарських засобів були першими у своєму класі. Його відмінною рисою є регуляторна гнучкість. Агентство використовує цілий спектр прискорених процедур — пріоритетний розгляд (priority review), статус проривної терапії (breakthrough therapy), швидкого проходження (fast track), прискорена процедура розгляду (accelerated approval) — у більшості випадків схвалень нових препаратів. Також існують спеціалізовані ініціа­тиви, наприклад проєкт Orbis для одночасного подання та спільного розгляду з регуляторними органами — партнерами інших країн заявок на маркетинг препаратів для лікування онкологічних захворювань.

Доступ до фінансування

Фінансування відіграє ключову роль у перетворенні наукових відкриттів на комерційні продукти. Доступ до венчурного капіталу, спеціалізованих інвестиційних фондів та публічного розміщення акцій дозволяє біотехнологічним компаніям масштабувати інновації та виводити їх на глобальні ринки.

За сукупними обсягами залучених біотехнологічними компаніями інвестицій з усіх джерел фінансування за підсумком 2023 р. лідером є США. Провідну позицію забезпечує динамічна екосистема фінансування з можливістю залучення венчурного капіталу на різних стадіях, спеціалізованими фондами та розвиненим ринком первинного публічного розміщення акцій. Поєднання глибини капіталу, державно-приватних інвестицій у дослідження й розробки та великого внутрішнього ринку робить США привабливим місцем для масштабування компаній.

Другим за масштабом фінансування є Китай. Стратегії «Зроблено в Китаї 2025» та «Здоровий Китай 2030» розглядають біотехнології як стратегічну галузь економіки. Уряд пропонує прямі субсидії, позики з низькими відсотками та значні податкові пільги для досліджень та розробок. Розділ 18а Правил лістингу Гонконзької біржі дозволяє біотехнологічним компаніям проводити IPO до отримання доходу. Китай досягає успіху в швидкому масштабуванні внутрішніх інновацій та нарощуванні виробничих потужностей, хоча його екосистема наразі залишається більше орієнтованою на внутрішню економіку.

Можливості для стартапів

Не менш важливим елементом інноваційної екосистеми є здатність трансформувати наукові результати в комерційні продукти. Країни, які створюють для цього сприятливі умови й формують розвинуті кластерні та партнерські екосистеми, мають більше шансів отримати як економічний, так і медичний ефект від власних наукових досліджень.

Яскравим прикладом є Південна Корея, яка активно формує біофармацевтичні кластери та стимулює розвиток університетських спін-аутів. Кластери на кшталт OSONG BioValley та Innopolis Daedeok сприяють інтеграції установ, пов’язаних з R&D, в одному місці. Університети (Корейський передовий інститут науки та технологій, Сеульський національний університет, Пхоханський університет науки і технологій) посилюють комерціалізацію інтелектуальної власності, а спін-аут-проєкти у сфері клітинної терапії, редагування генів та розробки ліків з використанням штучного інтелекту привертають міжнародну увагу. Як і в інших країнах Азіатсько-Тихоокеанського регіону, біотехнологічні стартапи Південної Кореї залучають стратегічні партнерства з американськими та європейськими фармацевтичними компаніями.

Досвід провідних країн демонструє, що швидкість появи нових лікарських засобів на ринку визначається цілим комплексом факторів, що охоплюють і політику, й ефективну взаємодію між державою, академічними колами і бізнесом, і розвинену мережу лікувальних установ, і швидкість розгляду заяв, і обсяги ринку. Країни, які інвестують у науку, розвивають кластери, створюють гнучкі регуляторні механізми та забезпечують доступ до капіталу, формують сильну екосистему інновацій — від фундаментального відкриття до успішної комерціалізації.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!