Для пацієнтів із хворобою Фабрі закуповуватимуть ще один препарат за договором керованого доступу

ДП «Медичні закупівлі України» (МЗУ) розширюють можливості терапії для пацієнтів із хворобою Фабрі — укладено 3-річний договір керованого доступу (ДКД) на закупівлю агальсидази альфа, інноваційного препарату для ферментозамісної терапії.

Новий контракт дозволить доповнити вже наявні закупівлі та розширити доступ пацієнтів до життєво необхідного лікування рідкісного генетичного захворювання.

Що відомо про препарат і лікування

Хвороба Фабрі — рідкісне спадкове захворювання, спричинене дефіцитом ферменту альфа-галактозидази А. Через його нестачу в організмі поступово накопичуються складні ліпіди, що призводить до ураження життєво важливих органів — насамперед нирок, серця та нервової системи.

Без лікування патологія прогресує та може викликати ниркову і серцеву недостатність, ранні інсульти, значне скорочення тривалості життя та ранню інвалідизацію пацієнтів.

Основним методом терапії є внутрішньовенна ферментозамісна терапія, яку рекомендують міжнародні клінічні настанови як спосіб сповільнення прогресування хвороби та запобігання незворотним ураженням органів.

Що змінюється для пацієнтів

Укладений ДКД на агальсидазу альфа діятиме протягом 3 років. Перше постачання препарату в Україну очікується вже у листопаді цього року.

Водночас із 2024 р. через механізм ДКД МЗУ вже забезпечують пацієнтів із хворобою Фабрі іншим препаратом ферментозамісної терапії — агальсидазою бета.

У відомстві зазначають, що обидва препарати проявляють порівнянні показники ефективності та безпеки та розглядаються як рівноцінні терапевтичні опції.

Розширення переліку закупівель дозволить підвищити гнучкість терапії та збільшити охоплення лікуванням пацієнтів із цим рідкісним діагнозом.

Масштаб проблеми діагностики

За даними міжнародних епідеміологічних досліджень, хвороба Фабрі трапляється приблизно у 1 пацієнта на 40–117 тис. населення. Водночас її діагностика залишається складною через різноманітність і неспецифічність симптомів.

Згідно з даними реєстраційного досьє препарату та висновком ДП «Державний експертний центр МОЗ України» з оцінки медичних технологій, в Україні фактично діагностовано лише близько 3,3% від прогнозованої кількості пацієнтів із хворобою Фабрі, розрахованої на основі міжнародних епідеміологічних даних та статистики захворюваності в країнах Європейського Союзу і США.

У МЗУ нагадали, що механізм ДКД використовують із 2022 р. та вже забезпечили закупівлі понад 20 інноваційних препаратів для пацієнтів із тяжкими та рідкісними захворюваннями, зокрема хворобами Гоше, Помпе і Фабрі, мукополісахаридозом, гемофілією та первинними імунодефіцитами.

Пресслужба «Щотижневика АПТЕКА»

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!