У США схвалено перший генний препарат для лікування пацієнтів з гемофілією В
Препарат складається з вірусного вектора, що несе ген фактора згортання крові IX. Ген експресується в печінці для вироблення білка фактора IX, підвищення рівня фактора IX у крові та, таким чином, обмеження епізодів кровотечі






