Проблема гемофілії в Україні: реалії життя та політика держави

Відкриваючи прес-конференцію, Світлана Донська, головний позаштатний спеціаліст МОЗ України зі спеціальності «Дитяча гематологія», нагадала, що серед спадкових коагулопатій лідируючі місця належать гемофілії типів А і В, що зумовлено дефіцитом факторів зсідання крові VІІІ і ІХ, та хворобі Віллебранда. При гемофілії навіть при незначній травмі різко підвищується риск смерті від крововиливу в мозок та інші життєво важливі органи. Це захворювання нерідко призводить до інвалідизації внаслідок частих крововиливів у суглоби й м’язи. Найчастіше гемофілія проявляється в ранньому віці кровоточивістю, яка виникає спонтанно або внаслідок травм. Доповідач зазначила, що хоча ця патологія сьогодні невиліковна, її протікання можна контролювати за допомогою ін’єкцій концентратів факторів зсідання крові VIII і IX (плазматичні/рекомбінантні), виділених з донорської крові. Пацієнти з гемофілією протягом усього життя повинні бути забезпечені повноцінною трансфузійною замісною терапією, об’єм та тривалість якої залежить від тяжкості захворювання. У всьому світі нараховується приблизно 350 тис. хворих із цією патологією.

Станом на 1 січня 2012 р. на диспансерному обліку в Україні знаходяться 2665 пацієнтів із гемофілією та хворобою Віллебранда, з них 443 — діти з гемофілією типу А, 87 — діти з гемофілією типу В. Як повідомила головний позаштатний спеціаліст МОЗ України зі спеціальності «Дитяча гематологія», найбільша увага в Україні приділяється саме дитячій гемофілії. Попередити інвалідизацію та покращити якість життя таких хворих може профілактичне лікування, яке полягає в регулярному застосуванні концентратів факторів зсідання крові для попередження кровотеч та крововиливів. Мета профілактики — переведення тяжкої форми захворювання в середню, досягнувши мінімального рівня дефіцитного фактора, а в деяких випадках — і в легку, що дозволяє попередити розвиток гемофілічної артропатії, знизити частоту загострень і ризик розвитку тяжких ускладнень.

За словами С. Донської, в Україні велика увага приділяється первинній профілактиці — тривалому лікуванню, яке проводять у дітей з тяжкою формою гемофілії типів А і В. Його можна розпочинати у віці 10 міс — 2 роки до перших проявів клінічних симптомів захворювання (первинна профілактика, детермінована віком) або у віці старше 2 років у дітей, які мають не більше ніж 1 крововилив у суглоб (первинна профілактика, детермінована першою кровотечею). Вторинна профілактика передбачає тривале лікування в тих випадках, коли не дотримано умов проведення первинної профілактики. Тактика третинної профілактики знаходиться на обговоренні.

Продовжуючи прес-конференцію, Дмитро Підтуркін, радник міністра охорони здоров’я України, відмітив, що впродовж останніх років МОЗ України здійснило прорив у забезпеченні хворих на гемофілію необхідними препаратами. Так, якщо у 2010 р. на придбання в рамках державних закупівель факторів згортання крові для таких хворих було виділено 38 млн грн., то у 2013 р. цю суму збільшено на 300% і вона становитиме майже 118 млн грн., з яких 55 млн грн. буде спрямовано на лікування дітей, 63 млн грн. — дорослих. Для ефективного використання коштів МОЗ України було проведено комплекс заходів. Як нагадав доповідач, у 2011 р. вперше досягнуто зниження ціни на препарати для лікування гемофілії типів А та В. Завдяки цьому отримано суттєву економію — 50% на факторі згортання крові VІІІ (рекомбінантний): 2010 р. — 6,48 грн. за міжнародною одиницею (МО), 2011 р. — 3,33 грн. за МО; 40% — на факторі згортання крові IX: 2010 р. — 4,90 грн. за МО, 2011 р. — 2,98 грн. за МО). Зекономлені кошти спрямовано на додаткову закупівлю препаратів для хворих на гемофілію. Крім того, відповідно до рекомендацій Всесвітньої федерації гемофілії та інших світових експертних установ Україна обрала стратегію максимального забезпечення пацієнтів плазмовими факторами згортання крові для лікування гемофілії типу А. Відбувся перерозподіл між плазмовими факторами згортання крові та іншими препаратами. Так, якщо у 2010 р. частка плазмових факторів згортання крові становила 40% від загального фінансування, то у 2011 р. вона зросла майже до 70%.

Д. Підтуркін звернув увагу присутніх на те, що протягом багатьох років лікування хворих на гемофілію здійснювалося на вимогу. Це було пов’язано з недостатнім рівнем забезпечення препаратами, що призводило до інвалідизації 80–90% дітей віком до 14 років та 100% — у 18-річному віці. Завдяки збільшенню фінансування стало можливим впровадження профілактичного лікування та запобігання інвалідизації. У країнах Західної Європи та Північної Америки профілактичне лікування дітей, хворих на гемофілію, мінімізувало інвалідизацію до 1–2%. За словами доповідача, всі ліки, що закуповує МОЗ України, мають доведену ефективність і тривалий досвід застосування в США та країнах ЕС. Відповідно до рекомендацій Все­світньої федерації гемофілії та досвіду розвинутих країн у 2013 р. МОЗ України розпочато поступове впровадження електронної бази даних дітей, хворих на гемофілію, яка дасть змогу персоналізувати схеми лікування для кожного пацієнта. Відповідаючи на запитання преси, Д. Підтуркін зазначив, що, на жаль, актуальною проблемою для МОЗ України поки що залишається забезпечення препаратами дорослих хворих на гемофілію.

Олександр Шміло, керівник громадської організації «Всеукраїнське товариство гемофілії», підтвердив інформацію, що минулого року держава виділила значно більше коштів на забезпечення препаратами пацієнтів з гемофілією порівняно з 2010 р., але цього фінансування недостатньо, а якість життя хворих на цю патологією кардинально не змінюється. Виділені державою кошти — це тільки четверта частина від необхідних, їх вистачає лише на гарантування порятунку життя, а не на підвищення його якості. Хворі на гемофілію розраховували на поступове збільшення фінансування, однак у 2013 р. воно залишилося на рівні 2012 р. Як відмітив О. Шміло, додаткові кошти потрібні на профілактичне лікування дітей з гемофілією, терапію рідкісних інгібіторних форм та хірургічне ортопедичне лікування пацієнтів, яких захворювання позбавляє можливості рухатися. Крім недостатнього фінансування, актуальною проблемою, на думку О. Шміло, є й те, що хворі не отримують необхідних препаратів за місцем проживання, а змушені діставатися обласних центрів.

Тетяна Андрєєва, керівник Республіканського центру з лікування гемофілії (Санкт-Петербург), поділилася досвідом тактики та стратегій терапії хворих на гемофілію і зазначила, що реалізація можливості амбулаторного лікування таких пацієнтів стала одним із факторів, які вплинули на поліпшення ситуації в Росії. Так, у цій країні проводяться різноманітні навчальні й інформаційні програми для родичів пацієнтів з гемофілією — це допомагає зрозуміти потреби хворих з цією патологією, вчасно ввести необхідний лікарський засіб (при неможливості звернутися до кваліфікованого медичного працівника). За словами Т. Андрєєвої, діти, народжені після 2007 р., практично не мають передумов для інвалідизації.

Підбиваючи підсумок прес-конференції і відповідаючи на запитання, доповідачі наголосили, що сьогодні в Україні заборонено робити внутрішньовенні ін’єкції в домашніх умовах. В окремих регіонах існує проблема стосовно того, що фактори згортання крові знаходяться в обласних цент­рах, тому складно організувати їх постійну передачу для застосування на місцях. Крім того, підтримувальне лікування хворих на гемофілію має бути віднесено до первинної медичної допомоги й покладено на сімейних лікарів. Розробка відповідних протоколів сприятиме поліпшенню якості життя таких пацієнтів.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!