В ЕС рекомендован к одобрению новый препарат для лечения редкого заболевания печени

Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовало предоставить условное разрешение на маркетинг (conditional marketing authorisation) для нового препарата Ocaliva (обетихолевая кислота), предназначенного для лечения пациентов первичным билиарным циррозом печени.

Механизм предоставления условного разрешения на маркетинг применяется для обеспечения раннего доступа пациентов к лекарственным средствам, отвечающим неудовлетворенным медицинским потребностям, предназначенным для лечения серьезных заболеваний с тяжелым течением или угрожающих жизни. В рамках этого подхода такие препараты могут быть выведены на рынок до получения всей необходимой информации. При этом заявителям следует доказать, что выгоды от получения быстрого доступа превышают риски, связанные с отсутствием всей необходимой информации на момент получения допуска на рынок (в будущем заявитель обязуется предоставить необходимую информацию в полном объеме компетентным органам). До наличия полных данных Комитет ЕМА по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) будет рассматривать преимущества и риски применения препарата Ocaliva ежегодно с тем, чтобы определить, можно ли сохранить условное разрешение на маркетинг.

Отметим, что это лекарственное средство одобрено в США по ускоренной процедуре в мае 2016 г.

Препарату также присвоен статус орфанного.

Первичный билиарный цирроз печени — редкое заболевание, характеризующееся постепенным разрушением желчных протоков. Прогрессирование патологии может привести к развитию печеночной недостаточности, а также к повышению риска развития рака печени.

Обетихолевая кислота применяется в сочетании с другим препаратом — урсодезоксихолевой кислотой (УДХК) у пациентов, которые не ответили адекватно на лечение УДХК или не переносят такую терапию.

Обетихолевая кислота — полусинтетическая желчная кислота, активирующая фарнезоидный Х-рецептор (FXR). Применение препарата способствует уменьшению выработки желчной кислоты в печени, тем самым снижая ее токсичное воздействие.

Оценка эффективности и безопасности препарата при применении у пациентов с первичным билиарным циррозом печени проводилась в клинических исследованиях с участием 216 пациентов. Согласно результатам исследований, через 12 мес среди пациентов, принимавших обетихолевую кислоту, было достигнуто более значимое снижение уровня щелочной фосфатазы (показатель прогрессирования заболевания), по сравнению с группой участников, получавших плацебо.

Наиболее распространенные побочные эффекты, связанные с приемом данного лекарственного средства, — кожный зуд и усталость.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!