Управління з контролю харчових продуктів і лікарських засобів (Food and Drug Administration — FDA), США, затвердило перший препарат для лікування дорослих та дітей з діагнозом «спінальна м’язова атрофія» — рідкісним генетичним і часто смертельним захворюванням, що призводить до втрати м’язової сили та рухливості. Препарат під назвою Spinraza (нусінерсен) вводиться шляхом ін’єкції в рідину, що оточує спинний мозок.
Спінальна м’язова атрофія розвивається через втрату нижніми моторними нейронами здатності управляти рухами. Нусінерсен призначений для лікування пацієнтів різного віку та з різноманітним перебігом захворювання. Ефективність препарату було продемонстровано в ході клінічних випробувань.
У дослідженні взяв участь 121 пацієнт з вродженою спінальною м’язовою атрофією, яка була виявлена до 6-місячного віку. Усім пацієнтам було менше 7 міс на момент отримання першої дози препарату. Пацієнтів поділили на 2 групи: одна отримувала ін’єкції нусінерсену, а друга була контрольною, її учасникам вводили ін’єкції, що не містили препарату. Групи порівнювали між собою за такими критеріями рухливості: тримання голови, сидіння, здатність рухати ногами, лежачи на спині, повороти тіла, сидіння, стояння, ходіння. 40% пацієнтів, що отримували ін’єкції нусінерсену, досягли значних успіхів у здійсненні рухів, що були неможливими для пацієнтів контрольної групи.
Додаткове дослідження було проведено за участю групи пацієнтів з чітко вираженими симптомами захворювання віком від 1 міс до 15 років на момент отримання першої дози препарату та групи пресимптоматичних пацієнтів у віці від 8 до 42 днів на момент отримання першої дози. У цьому дослідженні також було продемонстровано ефективність препарату порівняно з контрольною групою пацієнтів.
Серед загальних побічних ефектів, виявлених у учасників клінічних випробувань, слід відзначити зміну (збільшення або зменшення) частоти респіраторних захворювань, закрепи. Небезпеку може становити зменшення кількості тромбоцитів у кров’яному руслі та токсична дія препарату на нирки. Токсичну дію лікарського засобу на нервову систему вивчали в експериментах на тваринах.
Розробку препарату здійснено в рамках програми із запобігання та лікування рідкісних дитячих захворювань.
Нусінерсен розроблено компанією Ionis Pharmaceuticals of Carlsbad, США, а реалізує його компанія Biogen of Cambridge, США.
Коментарі