FDA одобрило использование генной терапии для лечения редкой формы слепоты

22 Грудня 2017 2:16 Поділитися

Специалисты из Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрили инновационную генную терапию для лечения редкой наследуемой формы слепоты. Препарат Luxturna предназначен для лечения заболевания, известного как амавроз Лебера.

В основе патогенеза данного заболевания лежит постепенное разрушение светочувствительных клеток сетчатки. Разрушение происходит из-за наличия дефекта в генетической информации: в гене RPE65, отвечающем за выработку белка, необходимого для нормального функционирования всех клеток. Согласно статистике ВОЗ, амавроз Лебера отмечает примерно у 1 человека на 81 тыс. Заболевание чаще всего проявляется в раннем возрасте, в первые месяцы жизни, иногда и при рождении.

Основной компонент препарата Luxturna — это модифицированный вирус, задача которого вместо встраивания собственной ДНК, внедрить в клетки сетчатки копии гена RPE65. Лечение включает 2 хирургические процедуры, в ходе которых пациенты получают субретинальные (под сетчатку) инъекции препарата в оба глаза. При помощи таких копий гена клетки могут произвести намного большее количество белка, которого так не хватает лицам с амаврозом Лебера, что позволит клеткам сетчатки восстановить свои функции.

Безопасность и эффективность лечения Luxturna были установлены в ходе клинических испытаний с участием 41 пациента в возрасте 4–44 лет. По мнению ученых, Luxturna может стать примером для других подобных методов лечения (например знаменитого инструмента редактирования генов CRISPR). Редактирование генов позволяет внести изменения в генетический код клеток.

По мнению Скотта Готтлиба (Scott Gottlieb), одобрение данного препарата является еще одним важным достижением в перспективной области генной терапии. На данный момент Luxturna — это орфанный препарат, и пока что его закупки будут централизованными и рассчитанными на определенное количество пациентов.

По материалам www.fda.gov

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті