В издании «New England Journal of Medicine» были опубликованы результаты клинического исследования ІІ фазы новых препаратов VX-659 и VX-445, которые улучшают функцию легких и нормализуют концентрацию хлора у пациентов с муковисцидозом.
«Это исследование представляет собой крупный прорыв в терапии муковисцидоза. Данная патология связана с мутацией в гене CFTR (cystic fibrosis transmembrane regulator) — трансмембранный регулятор муковисцидоза, который выполняет функции «канала» ионов хлора», — говорит доктор медицинских наук Фернандо Хольгин (Fernando Holguin) из Университета Колорадо (University of Colorado), США.
Текущие методы лечения муковисцидоза направлены на восстановление функции CFTR с помощью препаратов, которые либо корректируют, либо потенцируют активность данного гена.
«В настоящее время нет одобренных модуляторов гена CFTR для лечения пациентов, которые являются гетерозиготными по мутации PTR508del в данном гене», — объясняет Ф. Хольгин.
В опубликованном исследовании ІІ фазы рассматривается вопрос, может ли комбинация новых корректоров CFTR (VX-659 и VX-445) дополнительно увеличить активность данного гена и улучшить функцию легких, которую измеряют в объеме принудительного выдоха через 1 с (forced expiratory volume 1-second).
Действие новых препаратов было рассмотрено в ходе 2 рандомизированных контролируемых параллельных слепых исследований с целью определения эффективности, профиля безопасности и наличия побочных эффектов.
Ученые отмечают, что данные препараты улучшает транспортировку хлоридов и частично восстанавливают функцию гена CFTR примерно у 60% пациентов с муковисцидозом.
«Результаты наших исследований подтверждают гипотезу о том, что комбинация двух новых корректоров с потенцирующим средством эффективно влияет на функции гена CFTR у больных муковисцидозом. Данный метод лечения подходит для пациентов с генотипом Phe508del и мутацией Phe58del-MF», — говорит Ф. Хольгин.
Ученые также сообщают, что в ходе исследования не наблюдались выраженные побочные и токсические эффекты.
На данным момент проходит ІІІ фаза клинических исследований данных препаратов.
По материалам www.medscape.com
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим