Инновационные подходы к терапии гемофилии А

Гемофилия в Украине

Для того чтобы обсудить актуальные вопросы лечения гемофилии А в Украине, на конференции собрались ведущие эксперты в этой области. В ходе панельной дискуссии они отметили, что с появлением на фармацевтическом рынке новых препаратов для лечения гемофилии возросла актуальность полноценной диагностики данного заболевания. Сегодня, помимо определения типа гемофилии, необходимо установить тяжесть течения заболевания и титр ингибиторных антител у пациента.

Однако из государственного бюджета деньги выделяются только на закупку лекарственных средств, минуя затраты на необходимые лабораторные реактивы. Такая ситуация приводит к тому, что данное заболевание часто диагностируют по уже развившимся осложнениям, которые сопровождаются серьезными, опасными для жизни последствиями.

Кроме того, спикеры сделали важный акцент на профилактическом лечении гемофилии. Своевременная терапия данного заболевания помогает избежать тяжелых осложнений, а именно кровоизлияний в суставы с последующей их деформацией. Особенно остро вопрос профилактики стоит перед пациентами с ингибиторной формой гемофилии, которые нуждаются в дорогостоящих препаратах с «обходным» механизмом действия. Важно отметить, что применение таких лекарственных средств связано с достаточно частым внутривенным введением, что очень проблематично для пациентов.

«Во время проведения профилактического лечения гемофилии А мы часто встречаемся с проблемой венозного доступа у пациентов. Постановка портов и венфлонов не позволяет полностью решить данный вопрос. Кроме того, внутривенное введение — это врачебная манипуляция, которая привязывает пациента к медицинскому персоналу. В свою очередь, альтернативный подкожный путь введения может выполняться самим пациентом и не требует специальной медицинской подготовки. Появление такой возможности может существенно повысить качество жизни больных гемофилией: они смогут путешествовать и в целом быть более мобильными», — подчеркнула одна из приглашенных экспертов, кандидат медицинских наук, заведующая отделением гематологии Киевского областного онкологического диспансера Ирина Гартовская.

Стоит отметить, что за последнее десятилетие в мире были разработаны инновационные подходы к терапии гемофилии А. Одним из таких подходов является препарат Гемлибра (эмицизумаб), который позволяет изменить привычное течение ингибиторной формы гемофилии А и принципиально изменить качество жизни пациентов и ухаживающих за ними родственников. К основным преимуществам данного лекарственного средства эксперты относят уникальный механизм действия, связанный с имитацией активности нормального фактора VIII, высокую эффективность в сравнении с отсутствием профилактики и предшествующей терапией факторами свертывания, а также подкожное введение всего 1 раз в неделю.

Гемлибра — препарат будущего

Медицинский директор компании ООО «Рош Украина» Оксана Сурцева сообщила, что Гемлибра — это препарат, одобренный Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (Food and Drug Administration — FDA), США, и зарегистрирован в Украине. Он применяется в профилактической терапии ингибиторной формы гемофилии А. Важно отметить, что FDA предоставило новому препарату статус прорывной терапии.

«Мы очень гордимся, что Украина — 10-я страна в мире, в которой зарегистрирован препарат Гемблибра. Очень важно и для врачей, и для пациентов, чтобы это лекарственное средство было доступным в ближайшее время. Ведь несмотря на значительные достижения в медицине, гемофилия А остается болезнью, которая приводит к тяжелым осложнениям, инвалидизации и летальному исходу», — отметила спикер.

Об истории клинической эффективности препарата Гемлибра и его особенности рассказал доктор Джерри Долан из Центра гемостаза и тромбоза Госпиталя Святого Томаса, Лондон, Великобритания.

Инновационный механизм действия

Препарат Гемлибра связывает активированные факторы свертывания крови IХ и Х, выполняя тем самым функцию фактора VIII, который необходим для эффективного гемостаза. Кроме того, в отличие от заместительной терапии фактором VIII, Гемлибра клинически эффективна в присутствии ингибиторов к фактору VIII (Oldenburg J. et al., 2017; Young G. et al., 2017).

Клинические исследования

HAVEN 1 (для взрослых с гемофилией А) и HAVEN 2 (для детей с гемофилией А) — это мультицентровые открытые клинические исследования III фазы. Согласно данным исследований профилактическая терапия препаратом Гемлибра уменьшает количество кровотечений, которые требуют лечения, на 87%, у взрослых и на 99% — у детей. Кроме того, при данной терапии у 62,9% взрослых и 87% детей отмечали «нулевое» количество кровотечений (Oldenburg J. et al., 2017; Young G. et al., 2017).

Стабильная концентрация препарата

Согласно исследованиям HAVEN 1 и HAVEN 2 период полувыведения Гемлибра составляет 4 нед. При использовании поддерживающей дозы уровень препарата в плазме крови стабилен у взрослых и детей.

Приемлемый профиль безопасности

Согласно объединенным данным клинических исследований с применением Гемлибра только 4 пациента (2,1%) отказались от лечения препаратом из-за возникновения побочных эффектов: тромботической микроангиопатии, некроза кожи, поверхностного тромбофлебита и реакции в месте инъекции.

Фармакоэкономические аспекты

Еще одна панельная дискуссия была посвящена фармакоэкономическим аспектам применения Гемлиб­ры у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А.

В ходе обсуждения данного вопроса эксперты выделили следующие преимущества применения Гемлибры, которые позволяют напрямую или опосредованно сэкономить бюджет системы здравоохранения:

• пациент может вести активный образ жизни, что включает посещение учебных заведений и возможность работать (уменьшает количество дней пребывания на больничном);
• значительно уменьшает количество визитов к врачу;
• уменьшает количество осложнений, которые требуют терапии;
• подкожное введение Гемлибры не связано с проблемами венозного доступа у пациентов, что устраняет риск неэффективного использования препарата;
• по сравнению с препаратами обходного пути Гемлибра вводится реже (1 раз в неделю), что значительно снижает расход данного лекарственного средства и может оптимизировать затраты на лечение.

Подводя итоги дискуссии, спикеры выразили надежду, что Гемлибра попадет в списки препаратов, разрешенных для закупки за бюджетные средства в 2019 г.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!