FDA о вариантах лечения пациентов с БАС

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA), признавая, что научный прогресс в различных терапевтических областях был неравномерным, и, что он особенно отставал в деле лечения сложных неврологических заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз (БАС), выпустило 23 сентября окончательное руководство для отрасли «Амиотрофический боковой склероз: разработка лекарств для лечения» (Amyotrophic Lateral Sclerosis: Developing Drugs for Treatment).

FDA стремится к взаимодействию с исследователями и компаниями на ранних этапах разработки препаратов, чтобы предоставить оптимальные консультации по предлагаемым программам разработки. В данном руководстве, посвященном дизайну клинических исследований, подчеркивается, что все участники должны получать лечение в соответствии с лучшими стандартами, и ни одному пациенту не должно быть отказано в эффективном лечении на основании отнесения в группу получавших только плацебо. Для этого предусмотрены различные стратегии, такие как объединяющие протоколы (master protocols)*, адаптивные схемы и стратегии обогащения (enrichment strategies)**. FDA сообщает также о готовности использовать ускоренные программы разработки и одобрения, чтобы помочь как можно быстрее предлагать пациентам новые методы лечения БАС.

FDA по-прежнему стремится помогать пациентам и медицинским работникам оценивать варианты доступа к исследуемым продуктам, таким как:

  • участие в клинических исследованиях;
  • получение неутвержденного исследуемого продукта за пределами клинического исследования посредством благотворительно-испытательного применения (compassionate use);
  • «право попробовать» (соответствующий закон — Right to Try Act, принятый в мае 2018 г., предусматривает возможность для пациентов с жизнеугрожающими заболеваниями, при наличии с их стороны информированного согласия, прибегнуть к лечению исследуемым препаратом, прошедшим, по меньшей мере, I фазу клинических исследований).

Кроме того, FDA призывает спонсоров предлагать доступ к исследуемым продуктам после завершения клинических исследований, когда в рамках программы расширенного доступа будет необходим постоянный доступ к многообещающему лекарственному средству.

Закон FDA обычно запрещает публиковать конфиденциальную информацию об исследуемых продуктах, поэтому обращается к компаниям, разрабатывающим методы лечения БАС, с просьбой предоставлять информацию о статусе своих исследований и информацию о доступности продуктов в условиях расширенного доступа или «права попробовать». Что касается результатов, связанных с использованием в условиях расширенного доступа, как объясняется в руководстве по доступу***, рецензенты FDA понимают, что оценка любого серьезного неблагоприятного события должна учитывать контекст, в котором предоставляется исследуемый препарат или биологическое средство. Управление заверяет заявителей в том, что предоставление лекарства в условиях расширенного доступа очень редко влияет на сроки получения разрешения на маркетинг. Итак, главная цель публикации данного руководства — помочь обеспечить доступность лечения, заключает FDA.


*Например, по типу корзиночных (basket) или зонтичных (umbrella), когда, помимо группы пациентов, получающих исследуемый препарат или комбинацию, предусмотрен ряд других, в зависимости от индивидуальных показаний; позволяет одновременно оценивать несколько препаратов, зачастую при наличии одной общей группы плацебо, за счет чего ускоряется разработка и уменьшается воздействие плацебо (Master Protocols… Draft guidance. September 2018).

**Предусматривающие более продуманный и тщательный отбор и стратификацию участников, к примеру, с использованием прогностических моделей (Enrichment Strategies for Clinical Trials… Guidance for Industry. March 2019.

***Expanded Access to Investigational Drugs… Guidance for Industry. June 2016.

По материалам www.fda.gov

Интересная информация для Вас:

Комментарии

Нет комментариев к этому материалу. Прокомментируйте первым

Добавить свой

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Другие статьи раздела


Последние новости и статьи