20 ноября Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration – FDA) выдало разрешение на маркетинг препарата Givlaari (гивосиран) для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией, генетическим заболеванием, приводящим к накоплению токсичных молекул порфирина, которые образуются в процессе выработки гема (комплексные соединения порфиринов с двухвалентным железом, участвующие в связывании кислорода в крови).
«Такое накопление может вызвать острые приступы, известные как приступы порфирии, которые могут привести к сильной боли и параличу, дыхательной недостаточности, судорогам и изменениям психического статуса. Данные приступы происходят внезапно и могут привести к необратимому неврологическому повреждению и смерти, – отметил Ричард Паздур (Richard Pazdur), директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления онкологических заболеваний в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA (FDA’s Center for Drug Evaluation and Research). – До сегодняшнего одобрения варианты лечения обеспечивали лишь частичное уменьшение выраженности сильной постоянной боли, которая характеризует эти приступы. Одобренный сегодня препарат может лечить данное заболевание, помогая уменьшить количество приступов, которые нарушают жизнь пациентов» (рисунок).
Рисунок. Значительное ухудшение качества жизни пациентов с порфирией в случае ее протекания с частыми обострениями (не менее 3 приступов за минувший год); данные опроса пациентов (www.porphyria.com)
FDA рассматривало заявку на препарат гивосирана в приоритетном порядке как прорывную терапию, предоставив препарату статус орфанного.
По материалам www.fda.gov; www.porphyria.com
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим