Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) предоставило компании «Enzyvant Therapeutics, Inc.» одобрение Rethymic (аллогенная приготовленная ткань тимуса e-agdc) для лечения педиатрических пациентов с врожденной атимией, редким иммунным заболеванием. Это первый продукт из ткани вилочковой железы, одобренный в США.
Врожденная атимия — это редкое иммунное заболевание, при котором ребенок рождается без вилочковой железы — органа, который играет решающую роль в том, чтобы помочь организму научиться бороться с инфекциями. Дети с этой патологией обычно умирают в течение первых двух лет жизни и у них могут отмечать повторные, часто опасные для жизни инфекции, потому что им не хватает адекватных рабочих Т-клеток (разновидность белых кровяных телец, борющихся с инфекциями).
Одобренный продукт состоит из аллогенной (донорской) ткани тимуса человека, которая обрабатывается и культивируется, а затем имплантируется пациентам, чтобы помочь восстановить иммунитет (улучшить иммунную функцию) у больных атимией. Дозировка подбирается индивидуально и определяется площадью поверхности тела пациента. Продукт не показан для лечения пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом.
Безопасность и эффективность аллогенной приготовленной ткани тимуса e-agdc были установлены в клинических исследованиях с участием 105 пациентов в возрасте от 1 мес до 16 лет, каждому из которых препарат был имплантирован в период с 1993 по 2020 г. Продукт улучшил выживаемость детей с врожденной атимией, и большинство из получивших этот продукт прожили не менее 2 лет. Дети, пролеченные с использованием аллогенной приготовленной ткани тимуса e-agdc, которые прожили первый год жизни, выживают в долгосрочной перспективе. Продукт также со временем снижал частоту и тяжесть инфекций. Наиболее частые побочные реакции у пациентов, получавших аллогенную приготовленную ткань тимуса, включают повышенное артериальное давление, синдром высвобождения цитокинов, низкий уровень магния в крови, сыпь, низкий уровень тромбоцитов и реакцию трансплантата против хозяина. Восстановление иммунной функции у пролеченных пациентов занимает 6 мес или больше; поэтому важно, чтобы до восстановления иммунитета пациенты продолжали принимать строгие меры предосторожности для предотвращения инфекций.
Данная заявка получила от FDA ваучер на приоритетное рассмотрение продуктов для лечения педиатрических пациентов с редкими заболеваниями.
FDA регулирует человеческие клетки или ткани, предназначенные для имплантации, трансплантации, инфузии или передачи человеку-реципиенту. Они называются человеческими клетками, тканями, а также продуктами на основе клеток и тканей. Примеры включают кость, кожу, роговицу, связки, сухожилия, твердую мозговую оболочку, сердечные клапаны, гемопоэтические стволовые/клетки-предшественники, полученные из периферической и пуповинной крови, ооцитов и спермы. FDA не регулирует трансплантацию васкуляризированных трансплантатов человеческих органов, таких как почки, печень, сердце, легкие или поджелудочная железа. Этим занимается Управление служб здравоохранения (Health Resources Services Administration — HRSA).
По материалам www.fda.gov
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим