FDA схвалено перший генний препарат для терапії бульозного епідермолізу

Управлінням з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) схвалено Vyjuvek, генну терапію на основі вірусу простого герпесу 1-го типу (herpes-simplex virus type 1 — HSV-1) для лікування ран у пацієнтів віком від 6 міс із бульозним дистрофічним епідермолізом (БДЕ) із мутацією(ями) у гені колагену типу VII альфа 1 (collagen type VII alpha 1 chain — COL7A1).

БДЕ — це генетичне захворювання, яке уражує сполучну тканину шкіри та нігтів, та виникає внаслідок мутації(й) у гені COL7A1. Цей ген кодує колаген типу VII (COL7), який є важливим білком, що допомагає зміцнити та стабілізувати зовнішній і середній шари шкіри. При дефіциті COL7A1 шари шкіри можуть відокремлюватися, викликаючи хворобливі та виснажливі пухирі та рани. БДЕ зазвичай проявляється при народженні та поділяється на два основні типи залежно від характеру успадкування: рецесивний дистрофічний та домінантний дистрофічний БДЕ.

Для доставки нормальних копій гена COL7A1 до ран використовується генетично модифікований (створений у лабораторії) вірус простого герпесу. Молекули COL7 об’єднуються в довгі тонкі пучки — фібрили, які утримують разом епідерміс і дерму. Медичний працівник рівномірно наносить препарат у формі гелю крапельками на рани пацієнта один раз на тиждень.

Безпека та ефективність препарату встановлені в першу чергу в рандомізованому подвійному сліпому плацебо-контрольованому дослідженні за участю 31 учасника з БДЕ, включаючи 30 хворих з рецесивним та домінантним варіантами. Вік досліджуваних коливався від 1 до 44 років (середній вік 17 років). Через 24 тиж повністю загоїлися 65% ран, оброблених препаратом, тоді як серед оброблених плацебо — лише 26% ран. Найбільш поширеними побічними реакціями, пов’язаними з препаратом, були свербіж, озноб, почервоніння, висип, кашель і нежить.

Відповідна програма розробки отримала позначення «орфанний препарат» (Orphan Drug) і «швидкий розгляд» (Fast Track). Розробники також отримали ваучер на пріоритетний розгляд наступних препаратів для лікування рідкісних педіатричних захворювань FDA. Схвалення Vyjuvek надано компанії Krystal Biotech, Inc.

За матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!