FDA схвалило перший нестероїдний препарат для лікування м’язової дистрофії Дюшенна

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (Food and Drug Administration — FDA) видало компанії «Italfarmaco S.p.A.» дозвіл на маркетинг Duvyzat (гівіностат), перорального засобу для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів віком від 6 років. Гівіностат — перший нестероїдний препарат, схвалений для лікування пацієнтів з усіма генетичними варіантами МДД. Це інгібітор гістондезацетилази, який впливає на патогенні процеси, зменшуючи вираженість запалення та втрату м’язів.

МДД є найпоширенішою дитячою формою м’язової дистрофії і зазвичай уражує чоловіків. Це рідкісний неврологічний розлад, який викликає прогресуючу м’язову слабкість через дефіцит м’язового білка, який називається дистрофіном. З часом м’язи слабшають, що спричиняє проблеми з ходьбою та силою м’язів і, зрештою, проблеми з диханням, що призводить до ранньої смерті. Очікувана тривалість життя хворих на МДД з роками зросла, і деякі пацієнти живуть понад 30 років.

Про дослідження EPIDYS

Ефективність гівіностату для лікування МДД оцінювали в рандомізованому подвійному сліпому плацебо-контрольованому 18-місячному дослідженні фази 3. Первинною кінцевою точкою була зміна від початкового рівня до 18-го місяця часу для піднімання по 4 сходинках для вимірювання функції м’язів. Усі учасники продовжували отримувати стандартну схему лікування стероїдами протягом усього дослідження, і після 18 міс лікування пацієнти, які отримували також гівіностат, продемонстрували статистично значуще менше зниження часу, необхідного для подолання 4 сходинок, порівняно з плацебо. Середня зміна часу піднімання 4 сходинками за 18 міс становила 1,25 с для пацієнтів, які отримували гівіностат, порівняно з 3,03 с для пацієнтів, які отримували плацебо.

Вторинною кінцевою точкою ефективності була зміна фізичних функцій за шкалою NSAA (North Star Ambulatory Assessment), яка зазвичай використовується для оцінки рухової функції у хлопчиків з МДД, які здатні ходити. Порівняно з плацебо, пацієнти, які отримували гівіностат, відзначали менше погіршення балів NSAA через 18 міс.

Найпоширенішими побічними ефектами гівіностату є діарея, біль у животі, зниження кількості тромбоцитів, що може призвести до посилення кровотечі, нудота/блювання, підвищення рівня тригліцеридів та лихоманка.

Про гівіностат

Гівіностат — це препарат, який раніше не мав дозволів на маркетинг та був відкритий завдяки дослідженням і розробкам Italfarmaco Group у співпраці з Telethon і Duchenne Parent Project (Італія). Гівіностат є інгібітором гістондеацетилази (histone deacetylase — HDAC), який модулює дерегульовану активність HDAC у дистрофічних м’язах, що є основним наслідком відсутності дистрофіну, пов’язаного з МДД. Механізм дії гівіностату має потенціал для пригнічення патологічної гіперактивності HDAC та каскаду подій, що призводять до пошкодження м’язів, тим самим протидіючи хворобливій патології та сповільнюючи руйнування м’язів.

Рекомендоване дозування гівіностату визначається масою тіла людини. Його слід приймати перорально двічі на добу під час їди.

FDA надав цій заявці пріоритетний розгляд (priority review) і прискорене проходження (fast track designation). Препарат також отримав статус орфанного (orphan drug) для лікування рідкісного педіатричного захворювання.

За матеріалами www.fda.gov; www.italfarmaco.com;
www.businesswire.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!