15 фармацевтичних проривів, які змінили медицину за останні 15 років

мРНК-вакцини, Ебола та коронавірус

мРНК-вакцини являють собою інноваційну платформу, яка використовує технологію матричних РНК для спрямування клітин на продукцію специфічних антигенів, тим самим викликаючи імунну відповідь.

Матрична рибонуклеїнова кислота (мРНК) відкрита у 1960-х роках; дослідження того, як мРНК можна доставляти в клітини, розгорнуті в 1970-х роках, однак перша мРНК-вакцина з’явилася на ринку лише під час глобальної пандемії COVID-19 у 2020 р. У чому ж причина такого розриву?

Перші роки дослідження мРНК відзначилися великим ентузіазмом щодо цієї технології, але водночас виникли й деякі складні технічні проблеми, подолання яких потребувало значних інновацій. Однією з головних перешкод було те, що мРНК швидко руйнувалася в організмі. Розв’язати цю проблему вдалося завдяки досягненням у нанотехнологіях: розробці жирових крапельок (ліпідних наночастинок), які огортали мРНК, немов бульбашка, що дозволяло їй проникати в клітини. Потрапивши всередину клітини, повідомлення мРНК могло бути перетворене на білки, зокрема шипоподібний білок SARS-CoV-2, і імунна система тоді була готова розпізнати чужорідний білок.

Перші мРНК-вакцини з використанням цих жирових оболонок були розроблені проти вірусу Ебола, але оскільки цей вірус відмічається лише в обмеженій кількості африканських країн, він не отримав значного комерційного розвитку.

У 2019 р. розпочалася глобальна пандемія коронавірусу, що спонукала багатьох виробників шукати шляхи боротьби з цією хворобою та збільшувати фінансування. Цей кейс став яскравим прикладом того, наскільки медичні технології можна розробляти, виготовляти та впроваджувати з безпрецедентною швидкістю.

Сьогодні потенціал мРНК досліджують у сфері лікування грипу, респіраторно-синцитіального вірусу, ВІЛ, а також онкологічних захворювань.

Пероральні противірусні препарати

Пероральні противірусні засоби перенесли частину лікування COVID-19 з лікарняних ліжок у домашні умови, забезпечили важливу частину терапії поряд із вакцинами.

GLP-1, цукровий діабет та надмірна маса тіла

За прогнозами аналітичної компанії Evaluate, у 2026 р. серед лідерів світового фармацевтичного ринку за обсягами продажу почесне місце посідатимуть семаглутид і тирзепатид — подвійні агоністи рецепторів глюкозозалежного інсулінотропного поліпептиду (GIP) та GLP-1.

Агоністи рецепторів GLP-1 імітують дію однойменного гормону, який відіграє вирішальну роль у регулюванні рівня глюкози в крові та апетиту. Ці препарати діють за допомогою кількох механізмів. По-перше, вони стимулюють вивільнення інсуліну з підшлункової залози за високого рівня глюкози в крові, що допомагає знизити його. По-друге, вони уповільнюють випорожнення шлунка, їжа довше залишається у шлунку, що призводить до посилення відчуття ситості. Зрештою, вони сприяють зменшенню потягу до їжі, допомагаючи контролювати апетит.

Хоча свою популярність агоністи GLP-1 здобули саме при цукровому діабеті та контролі маси тіла, їх потенціал виходить далеко за ці межі, що робить GLP-1 цікавим кандидатом для лікування інших захворювань. Ці агенти можуть мати численні корисні ефекти, які включають протизапальну дію, антиатерогенні ефекти, ендотеліально-захисні переваги та кардіопротекторну дію для мінімізації основ­них несприятливих серцево-судинних подій (Clin J., 2025).

CAR-T-клітинна терапія та онкологія

Ще 15 років тому ідея перепрограмування власних імунних клітин пацієнта для боротьби з онкологічними захворюваннями звучала як наукова фантастика. Сьогодні терапія химерним антигенним рецептором (CAR)-T-клітин — це реальність. Найчастіше її застосовують для лікування злоякісних захворювань крові, зокрема окремих форм лейкемії, лімфом та множинної мієломи.

Для CAR-T-клітинної терапії Т-клітини (також відомі як T-лімфоцити) збирають з крові за допомогою процесу, який називається лейкаферезом. У лабораторії ці Т-клітини модифікують для вироблення синтетичних білків, які називаються химерними антигенними рецепторами (CAR). Модифіковані клітини називаються CAR-T-клітинами. Їх вирощують у набагато більшій кількості в лабораторії, а потім вводять назад у кров людини. Синтетичні CAR-клітини дозволяють Т-клітинам зв’язуватися зі специфічними білками, які називаються антигенами, на ракових клітинах. Це зв’язування активує Т-клітини для знищення ракових клітин.

CAR-T-терапія стала точкою відліку для цілого покоління персоналізованих клітинних і генних видів терапії, які можуть допомогти переосмислити лікування онкологічних захворювань на десятиліття вперед. Одночасно перед системами охорони здоров’я постають гострі питання щодо вартості та забезпечення доступу до такого дороговартісного лікування.

Інгібітори PCSK9 та профілактика серцево-судинних подій

Гіполіпідознижувальна терапія зазнала значних трансформацій протягом останніх 4 десятиліть. Впровадження статинів у 1980-х роках стало важливою віхою в профілактиці серцево-судинних захворювань. Залежно від дози статини можуть знижувати рівень ліпопротеїдів низької щільності (ЛПНЩ), або «поганого» холестерину, приблизно на 20–55% (Kim H., 2025). Однак значна частина пацієнтів, особливо з дуже високим серцево-судинним ризиком, не досягала рекомендованих цільових показників рівня ЛПНЩ. Для пацієнтів з непереносимістю статинів або потребою в додатковій підтримці схвалення перших інгібіторів пропротеїнконвертази субтилізину / кексину 9-го типу (PCSK9) стало справжнім проривом. Інгібітори PCSK9 дозволяють знизити рівень ЛПНЩ приблизно на 50–60%, що відкрило нові можливості для профілактики серцево-судинних подій у пацієнтів високого ризику.

Лікування гепатиту С

Поява противірусних препаратів прямої дії стала знач­ним прогресом у лікуванні гепатиту С з точки зору рівня вірусологічної відповіді (>90%) та профілів побічних ефектів (Geddawy A. et al., 2017). Завдяки цьому протягом останнього десятиліття відповідні препарати стали центральними в терапії вірусу гепатиту С. Механічно противірусні препарати прямої дії пригнічують специфічні неструктурні білки хронічної інфекції вірусу гепатиту С, які є життєво важливими для його реплікації.

Інгібітори контрольних точок

Інгібітори контрольних точок названі на честь білків контрольних точок, які вони блокують. Наприклад, існують інгібітори CTLA-4, PD-1 та PD-L1. Ці препарати суттєво змінили підходи до лікування багатьох онкологічних захворювань, оскільки дозволяють «зняти гальма» з імунної системи. Що це означає?

Імунні контрольні точки є важливою частиною імунної системи. Вони включають костимуляторні сигнали, що активують Т-клітини, та коінгібіторні, які передають гальмівні сигнали, запобігаючи активації Т-клітин, щоб уникнути надмірної активності та аутоімунної атаки (Kumari N. et al., 2023). Тому одним із найперспективніших методів лікування широкого спектру пухлин є імунотерапія блокаторами імунних контрольних точок, які можуть «відпустити гальма» імунної системи, відновлюючи здатність розпізнавати та атакувати ракові клітини.

Вони також стали основними методами лікування різних типів пухлин та дали поштовх до нової хвилі досліджень та розробок (R&D) імунотерапії наступного покоління.

Вакцина для профілактики респіраторно-синцитіального вірусу у пацієнтів похилого віку

Люди похилого віку, особливо ті, хто належить до груп медичного ризику, наприклад, мають захворювання серцево-судинної системи або ослаблену імунну систему, можуть мати високий ризик тяжкого перебігу захворювання, спричиненого респіраторно-синцитіальним вірусом. Тому після десятиліть невдалих спроб схвалення у 2023 р. в США першої вакцини для пацієнтів похилого віку стало важливим досягненням у сфері громадського здоров’я.

Генна терапія рідкісних захворювань

Поява сучасних методів генної терапії продемонструвала, наскільки ефективним може бути вплив безпосередньо на генетичну причину захворювання. У низці випадків такі підходи вже дозволили досягти результатів, які ще донедавна вважалися неможливими, зокрема часткового відновлення зору при спадкових захворюваннях сітківки.

Біосиміляри та розширення доступу до лікування

Хоча це не окремий препарат або клас, зростання популярності біосимілярів заслужило на своє місце в списку. За останні 15 років біосиміляри інсулінів, моноклональних антитіл і препаратів для лікування онкологічних захворювань суттєво розширили доступність лікування у всьому світі, сприяли зниженню його вартості, а також підвищенню конкуренції.

Пролонговані ін’єкційні форми для лікування ВІЛ

Ін’єкційні препарати тривалої дії змінили догляд за ВІЛ-інфікованими. Для багатьох людей перехід від щоденних таб­леток до рідкісних ін’єкцій сприяв покращенню дотримання режиму лікування та підвищенню рівня свободи. Це яскравий приклад того, що інновації можуть стосуватися не лише ефективності, а й інтеграції лікування в реальне життя.

Інгібітори CGRP при мігрені

Десятиліттями пацієнти з хронічною мігренню мали обмежений вибір варіантів терапії. Поява інгібіторів кальцитонін-гензв’язаного пептиду (Calcitonin gene-related peptide — CGRP) ознаменувала новий клас препаратів, розроблених як таргетна терапія для профілактики мігрені. CGRP — це нейропептид, який відіграє важливу роль у модуляції болю. Інгібітори CGRP блокують зв’язування CGRP з рецепторами CGRP, що є ключовим фактором болю та запалення трійчастого нерва при мігрені.

Самодіагностика вдома

Від експрес-тестів на COVID-19 до вдосконалених наборів для домашнього аналізу крові — за останні десятиліття діагностика зазнала тихої революції. Технології, які колись вимагали відвідування лікувально-профілактичного закладу, тепер доступні вдома, що дає пацієнтам, зокрема з хронічними захворюваннями, можливість стежити за своїм здоров’ям.

Нові протигрибкові препарати

Грибкові інфекції довгий час були недооціненою загрозою, особливо для пацієнтів з ослабленим імунітетом. Нові протигрибкові препарати розширили терапевтичний арсенал. Це нагадування про те, що інновації важливі в усіх сферах медицини, а не лише в тих, що привертають увагу громадськості.

Вакцини для профілактики онкологічних захворювань

Замикає список технологія, потенціал якої ще належить повною мірою оцінити. Йдеться про персоналізовані проти­пухлинні вакцини, які наразі перебувають на різних стадіях розробки. Передбачається, що персоналізовані вакцини виготовлятимуться індивідуально для кожного пацієнта на основі генетичних особливостей його пухлини та будуть спрямовані на специфічні антигени, ідентифіковані під час її аналізу.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!